20 czerwca ukazało się nowe obwieszczenie refundacyjne. Na lipcową listę leków finansowanych ze środków publicznych Minister Zdrowia wpisał kolejne cząsteczki stosowane w leczeniu nowotworów złośliwych. Pozytywne informacje otrzymali pacjenci hematoonkologiczni z chorobami rzadkimi - amyloidozą łańcuchów lekkich, szpiczakiem plazmocytowym i makroglobulinemią Waldenströma. Szczególnie cieszy udostępnienie bardzo potrzebnych terapii dla pacjentek z rakiem piersi, na które środowisko pacjenckie oraz klinicyści czekali od dawna. Niestety nie wszystkie trafiły na ostateczną listę. 

Ostatnie 4 lata leczenia SMA w Polsce przyniosło spektakularne sukcesy, zmieniła się jakość życia chorych i ich rodzin, a jak zapowiadają eksperci - to jeszcze nie koniec możliwości medycyny w tej dziedzinie. W badaniach klinicznych są trzy nowe cząsteczki, które mają za zadanie odwrócić zanik mięśni. Obecnie polscy pacjenci mają dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii na świecie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni i doskonale działający program badań przesiewowych dla noworodków, dzięki któremu nowo narodzone dzieci są diagnozowane najszybciej w całej Europie i otrzymują leczenie przed wystąpieniem objawów choroby. - Mamy również wyniki pierwszych badań obserwacyjnych dla terapii nusinersen, najdłużej dostępnej terapii dla polskich chorych, które pokazują wysoką skuteczność i efekty leczenia – podkreślali eksperci debaty „Co czeka świat SMA?” podczas XI „Weekendu ze SMA-kiem” 3 czerwca w hotelu Boss w Warszawie.

W ramach walki z chorobami rzadkimi, szeroko omawianej na szczeblu europejskim, koalicja „All United for MG” stworzona przez stowarzyszenia i przedstawicieli pacjentów cierpiących na miastenię organizuje pierwszy Europejski Dzień Miastenii (European Myasthenia Gravis Awareness Day). Inicjatywa ta ma w swoim zamyśle zwiększać powszechną wiedzę na temat tej rzadkiej choroby autoimmunologicznej atakującej układ nerwowy oraz mięśniowy, a także na temat jej konsekwencji – zarówno dla pacjentów, jak i ich opiekunów.  

Około 9 tysięcy osób w Polsce żyje z objawową, wymagającą leczenia miastenią – nabytą chorobą nerwowo-mięśniową o podłożu autoimmunologicznym, której głównym objawem jest nadmierna męczliwość mięśni. Wyraża się to opadaniem powiek, zaburzeniami widzenia, trudnościami w połykaniu, zaburzeniami mowy czy osłabieniem kończyn. Chorujący na miastenię borykają się nie tylko z objawami choroby, ale także z brakiem zrozumienia ze strony otoczenia oraz z ograniczeniami w dostępności do diagnostyki, leczenia i kompleksowej opieki. Kompleksowemu opisaniu sytuacji pacjentów z miastenią służy pierwszy w Polsce kliniczno-systemowy raport „Miastenia jako problem kliniczny i społeczny. Wyzwania dla optymalizacji opieki nad pacjentem w Polsce”. Dokument ten zawiera najnowszą wiedzę na temat miastenii, aktualnych standardów diagnostyki, terapii, badań klinicznych, rozwiązań systemowych oraz rekomendacje zmian służących optymalizacji opieki nad osobą żyjącą z miastenią. Autorami raportu są czołowi neurolodzy zajmujący się miastenią oraz eksperci systemu opieki zdrowotnej w Polsce. Bardzo ważną częścią raportu są stanowiska stowarzyszeń pacjentów i organizacji działających na rzecz osób chorych na miastenię.

Nagłe i postępujące epizody mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) spowodowane niekontrolowaną aktywacją układu dopełniacza prowadzącą do upośledzenia czynności nerek, nadciśnienia tętniczego, napadu padaczkowego czy udaru oraz liczne hospitalizacje to codzienność pacjentów cierpiących na ultrarzadką chorobę genetyczną - atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy. 

Jestem mocno zdeterminowana, żeby walczyć o poprawę sytuacji osób chorujących na miastenię: o przyspieszenie diagnostyki, zwiększenie dostępu do leczenia, a przede wszystkim o podniesienie świadomości społecznej na temat tej ciężkiej choroby – mówi Anna Wolska, chorująca na uogólnioną miastenię, założycielka Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.