Polska wśród liderów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

Polska wśród liderów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

Na rdzeniowy zanik mięśni, który prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci, w Polsce choruje ponad 1 tys. osób. Są wśród nich dzieci i dorośli, jeszcze kilka lat temu nie było dla nich żadnej nadziei. Zmieniło się to jednak wraz z pojawieniem się pierwszego na świecie leku, który okazał się przełomem w leczeniu SMA. Od trzech lat lek ten jest refundowany w Polsce, a do tej pory terapią objęto już ponad 760 chorych. W kwietniu br. ruszył w Polsce pilotaż powszechnych badań przesiewowych w kierunku SMA wśród noworodków, wykrycie choroby na wczesnym etapie pozwala szybko wdrożyć terapię i uniknąć niepełnosprawności.
2021-12-13 08:11
Pierwszy doustny lek na SMA pomaga także dorosłym pacjentom

Pierwszy doustny lek na SMA pomaga także dorosłym pacjentom

Erwin ma 30 lat, lubi słuchać muzyki i podróżować po Polsce, choć może robić to wyłącznie w pozycji leżącej. Nikola to śliczna osiemnastolatka, której pasją są konie i wizaż. Obydwoje chorują na rdzeniowy zanik mięśni. W momencie rozpoznania u nich SMA, lekarze mogli zaoferować im jedynie rehabilitację i wsparcie emocjonalne. Dziś obydwoje otrzymują leczenie farmakologiczne – pierwszy doustny lek na SMA. I choć zanim dostali lek, choroba poczyniła już wiele nieodwracalnych zmian w ich ciałach, dziś obydwoje przyznają, że widzą wyraźną poprawę – są silniejsi, mogą wyraźniej i głośniej mówić i pełniej oddychać. Chcą realizować swoje plany i pasje.
2021-12-02 12:11
Pacjenci z zaawansowanym nieoperacyjnym rakiem kolczystokomórkowym skóry od 1 listopada otrzymają dostęp do przełomowej terapii

Pacjenci z zaawansowanym nieoperacyjnym rakiem kolczystokomórkowym skóry od 1 listopada otrzymają dostęp do przełomowej terapii

- Pacjenci, którym zalecany jest cemiplimab to głównie osoby starsze (pow. 65 r.ż.), które w trakcie swojego życia były narażone na dużą ekspozycję słoneczną głównie ze względu na wykonywany zawód – wśród nich znajdują się rolnicy, sadownicy, leśnicy czy pracownicy budowlani. Często z uwagi na wiek oraz schorzenia towarzyszące, większość z nich nie mogła przyjmować chemioterapii stosowanej w praktyce klinicznej. Z tego powodu tak bardzo zależało nam na tym, aby terapia cemiplimabem była dla nich dostępna w ramach refundacji.  Ogromnie cieszy nas decyzja Ministerstwa – zaznacza Szymon Bubiłek, członek zarządu Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki Sarcoma.
2021-10-22 10:06
Rybocyklib z najdłuższą medianą przeżycia całkowitego kiedykolwiek zaobserwowaną w zaawansowanym HR+/HER2-ujemnym raku piersi

Rybocyklib z najdłuższą medianą przeżycia całkowitego kiedykolwiek zaobserwowaną w zaawansowanym HR+/HER2-ujemnym raku piersi

Rybocyklib w skojarzeniu z letrozolem pozwolił osiągnąć medianę OS wynoszącą ponad 5 lat (63,9 miesiąca), korzyść w zakresie przeżycia wyniosła ponad 12 miesiący w porównaniu z placebo w skojarzeniu z letrozolem (HR=0.76; p=0.004)2. Rybocyklib jest jedynym inhibitorem CDK4/6, dla którego potwierdzono korzyści w zakresie OS we wszystkich trzech badaniach fazy III MONALEESA w skojarzeniu z różnymi terapiami hormonalnymi, niezależnie od statusu menopauzy czy linii leczenia2-4.
2021-09-28 09:18
Czy jesteśmy świadkami przełomu w leczeniu stwardnienia rozsianego?

Czy jesteśmy świadkami przełomu w leczeniu stwardnienia rozsianego?

Jeszcze do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów z SM rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego. Coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku terapii stosuje się wysoko efektywne terapie (tzw. HET – highly effective treatment).
2021-09-27 08:51
Postępy w leczeniu hemofilii i innych skaz krwotocznych

Postępy w leczeniu hemofilii i innych skaz krwotocznych

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.
2021-09-20 09:22
Badania: Statyny poprawiają przeżywalność pacjentek z najbardziej agresywnym rakiem piersi

Badania: Statyny poprawiają przeżywalność pacjentek z najbardziej agresywnym rakiem piersi

Badanie prowadzone było przez naukowców z University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston, we współpracy z Baylor College of Medicine (także w Houston), gdzie na co dzień pracuje Małgorzata Nowakowska. Jest to pierwszy duży eksperyment analizujący związek między wspomnianą grupą leków a agresywnymi podtypami raka piersi.
2021-09-09 09:03
Nowe dane zaprezentowane podczas kongresu EAN wykazały skuteczność terapii genowej u dzieci przedobjawowych i z objawami SMA

Nowe dane zaprezentowane podczas kongresu EAN wykazały skuteczność terapii genowej u dzieci przedobjawowych i z objawami SMA

Dane zaprezentowane podczas sesji satelitarnej kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology), pochodzące z ukończonego badania III fazy SPR1NT, w którym uczestniczyli pacjenci z dwiema kopiami genu SMN2, wykazały osiągnięcie odpowiednich dla wieku najważniejszych etapów rozwoju u chorych bezobjawowych cierpiących na SMA bez konieczności stosowania jakiegokolwiek wsparcia oddechowego i żywieniowego oraz bez wystąpienia ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
2021-09-01 09:30
Amantadyna w leczeniu Covid-19 - pierwsze polskie wyniki

Amantadyna w leczeniu Covid-19 - pierwsze polskie wyniki

Badanie kliniczne dotyczące stosowania amantadyny w leczeniu infekcji COVID-19 ruszyło w kwietniu 2021 roku, dotychczas wzięło w nim udział kilkudziesięciu pacjentów. U żadnego z nich nie zaobserwowano działań niepożądanych związanych z procedurą leczenia – powiedział w rozmowie z PAP, prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii SPSK Nr 4 w Lublinie. W ocenie eksperta opinie o toksycznym działaniu leku to czarny PR ponieważ amantadyna używana jest w medycynie od ponad 40 lat.
2021-08-26 10:49
Terapia CAR-T refundowana od 1 września w ostrej białaczce limfoblastycznej z komórek B

Terapia CAR-T refundowana od 1 września w ostrej białaczce limfoblastycznej z komórek B

Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (r/r B-ALL) u dzieci i dorosłych do 25. r.ż. została umieszczona w projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 sierpnia w sprawie wykazu leków refundowanych. Wykaz ma obowiązywać od 1 września 2021 r. CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, wychwytujący i niszczący komórki nowotworu.
2021-08-18 11:31
Przełom w leczeniu otyłości u młodzieży w wieku 12-17 lat - pierwsza terapia zarejestrowana w Unii Europejskiej

Przełom w leczeniu otyłości u młodzieży w wieku 12-17 lat - pierwsza terapia zarejestrowana w Unii Europejskiej

12 maja Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała pierwszy lek do terapii otyłości u młodzieży w wieku 12-17 lat. Jest to na ten moment jedyny lek, który można stosować  w powyższym wskazaniu na terenie Unii Europejskiej.
2021-07-12 09:53
KE zatwierdziła satralizumab w leczeniu chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego

KE zatwierdziła satralizumab w leczeniu chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego

Komisja Europejska zatwierdziła lek satralizumab firmy Roche do stosowania podskórnego w warunkach domowych w leczeniu chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD).
2021-07-09 12:09