Pierwsza zarejestrowana przez FDA terapia na świecie w leczeniu rzadkiej choroby ataksji Friedreicha
Opublikowane 20 grudnia 2023
Cambridge, Mass. – 15 grudnia 2023 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił dopuszczenie do obrotu dla leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) do stosowania u osób od 16 roku życia. Jeśli omaweloksolon zostanie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską (KE), będzie pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę nerwowo-mięśniową.
Komitet CHMP opublikował pozytywną opinię dla omaweloksolonu firmy Biogen, pierwszego rozwiązania terapeutycznego umożliwiającego leczenie ataksji Friedreicha, rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej.
- Ataksja Friedreicha jest genetyczną, wyniszczającą i skracającą życie chorobą nerwowo-mięśniową
- Biogen rozszerza portfolio leków w zakresie rzadkich chorób nerwowo-mięśniowych dla pacjentów, którzy dotychczas byli pozostawieni bez żadnego leczenia.
„Rekomendacja CHMP dla omaweloksolonu jest znaczącym kamieniem milowym w realizacji naszego celu, jakim jest udostępnienie pacjentom leku spowalniającego postęp ataksji Friedreicha” - powiedziała dr n. med. Priya Singhal, dyrektor ds. rozwoju w Biogen. „Jesteśmy gotowi, aby zaangażować całe doświadczenie i możliwości firmy Biogen w zakresie chorób rzadkich, aby po dopuszczeniu do obrotu leku omaweloksolon zapewnić dostęp pacjentów z ataksją Friedreicha do tej przełomowej terapii w Unii Europejskiej.”
Pozytywna opinia CHMP dla omaweloksolonu opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z części 2. kontrolowanego placebo badania MOXIe. Na koniec trwającej 48 tygodni części 2. badania MOXIe pacjenci otrzymujący omaweloksolon, wykazywali mniejszą niesprawność fizyczną , mierzoną za pomocą zmodyfikowanej skali. oceny ataksji Friedreicha (Friedreich`s Ataxia Rating Scale, mFARS) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. U pacjentów leczonych omaweloksolonem, w porównaniu z placebo, zaobserwowano również poprawę w podskalach mFARS, w tym stabilności w pozycji pionowej, poprawę koordynacji kończyn dolnych, zdolności połykania i koordynacji kończyn górnych. Dodatkowe dane potwierdzające powyższe obserwacje zostały zebrane na podstawie analizy post hoc z zastosowaniem metody PSM (z ang. Propensity Score Matching), w której pacjenci leczeni omaweloksolonem w MOXIe (część 1 i 2) osiągali po 3 latach niższy wynik w skali mFARS (mniejszą niesprawność fizyczną), w porównaniu z dostosowaną grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby.
Rekomendacja CHMP dotycząca omaweloksolonu zostanie teraz poddana ocenie przez Komisję Europejską w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej, a ostateczna decyzja spodziewana jest w pierwszym kwartale 2024 roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w lutym 2023. omaweloksolon, do leczenia ataksji Friedreicha u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia.
Informacje o omaweloksolonie
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA), do stosowania u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia w USA. Omaweloksolon otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego, objętego programem przyspieszonego dopuszczenia do obrotu (tzw. fast track) jako rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu rzadkiej choroby. Omaweloksolon uzyskał od Komisji Europejskiej status leku sierocego w Europie w leczeniu FA.
Informacje o ataksji Friedreicha
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo - mięśniową, która. skraca życie i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. 2,3 Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. 4 Większość osób z FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. 2 Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego. 5-7
O firmie Biogen
Założona w 1978 roku spółka Biogen jest wiodącą globalną firmą biotechnologiczną, która jest pionierem wielu przełomowych innowacji, w tym szerokiego portfolio leków stosowanych w leczeniu stwardnienia rozsianego, pierwszego leku zatwierdzonego w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni oraz opracowanych we współpracy metod leczenia zmian patologicznych powodujących chorobę Alzheimera, jak również pierwszego doustnego leku na genetyczną postać ALS, pierwszego doustnego leku na depresję poporodową i pierwszego zatwierdzonego leku na ataksję Friedreicha. Biogen rozwija szereg potencjalnych nowych terapii w dziedzinie neurologii, neuropsychiatrii, immunologii i chorób rzadkich. Biogen mocno koncentruje się na swoim celu, jakim jest służenie ludzkości poprzez naukę, przy jednoczesnym wspieraniu zdrowszego, bardziej zrównoważonego i sprawiedliwego świata.
Na naszej stronie www.biogen.com zamieszczamy informacje, które mogą być istotne dla inwestorów. Więcej informacji można znaleźć na naszych profilach w mediach społecznościowych - Facebook , LinkedIn, X, YouTube.
Źródło informacji: NOVEL COMMUNICATION
„Rekomendacja CHMP dla omaweloksolonu jest znaczącym kamieniem milowym w realizacji naszego celu, jakim jest udostępnienie pacjentom leku spowalniającego postęp ataksji Friedreicha” - powiedziała dr n. med. Priya Singhal, dyrektor ds. rozwoju w Biogen. „Jesteśmy gotowi, aby zaangażować całe doświadczenie i możliwości firmy Biogen w zakresie chorób rzadkich, aby po dopuszczeniu do obrotu leku omaweloksolon zapewnić dostęp pacjentów z ataksją Friedreicha do tej przełomowej terapii w Unii Europejskiej.”
Pozytywna opinia CHMP dla omaweloksolonu opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z części 2. kontrolowanego placebo badania MOXIe. Na koniec trwającej 48 tygodni części 2. badania MOXIe pacjenci otrzymujący omaweloksolon, wykazywali mniejszą niesprawność fizyczną , mierzoną za pomocą zmodyfikowanej skali. oceny ataksji Friedreicha (Friedreich`s Ataxia Rating Scale, mFARS) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. U pacjentów leczonych omaweloksolonem, w porównaniu z placebo, zaobserwowano również poprawę w podskalach mFARS, w tym stabilności w pozycji pionowej, poprawę koordynacji kończyn dolnych, zdolności połykania i koordynacji kończyn górnych. Dodatkowe dane potwierdzające powyższe obserwacje zostały zebrane na podstawie analizy post hoc z zastosowaniem metody PSM (z ang. Propensity Score Matching), w której pacjenci leczeni omaweloksolonem w MOXIe (część 1 i 2) osiągali po 3 latach niższy wynik w skali mFARS (mniejszą niesprawność fizyczną), w porównaniu z dostosowaną grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby.
Rekomendacja CHMP dotycząca omaweloksolonu zostanie teraz poddana ocenie przez Komisję Europejską w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej, a ostateczna decyzja spodziewana jest w pierwszym kwartale 2024 roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w lutym 2023. omaweloksolon, do leczenia ataksji Friedreicha u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia.
Informacje o omaweloksolonie
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA), do stosowania u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia w USA. Omaweloksolon otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego, objętego programem przyspieszonego dopuszczenia do obrotu (tzw. fast track) jako rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu rzadkiej choroby. Omaweloksolon uzyskał od Komisji Europejskiej status leku sierocego w Europie w leczeniu FA.
Informacje o ataksji Friedreicha
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo - mięśniową, która. skraca życie i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. 2,3 Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. 4 Większość osób z FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. 2 Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego. 5-7
O firmie Biogen
Założona w 1978 roku spółka Biogen jest wiodącą globalną firmą biotechnologiczną, która jest pionierem wielu przełomowych innowacji, w tym szerokiego portfolio leków stosowanych w leczeniu stwardnienia rozsianego, pierwszego leku zatwierdzonego w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni oraz opracowanych we współpracy metod leczenia zmian patologicznych powodujących chorobę Alzheimera, jak również pierwszego doustnego leku na genetyczną postać ALS, pierwszego doustnego leku na depresję poporodową i pierwszego zatwierdzonego leku na ataksję Friedreicha. Biogen rozwija szereg potencjalnych nowych terapii w dziedzinie neurologii, neuropsychiatrii, immunologii i chorób rzadkich. Biogen mocno koncentruje się na swoim celu, jakim jest służenie ludzkości poprzez naukę, przy jednoczesnym wspieraniu zdrowszego, bardziej zrównoważonego i sprawiedliwego świata.
Na naszej stronie www.biogen.com zamieszczamy informacje, które mogą być istotne dla inwestorów. Więcej informacji można znaleźć na naszych profilach w mediach społecznościowych - Facebook , LinkedIn, X, YouTube.
Źródło informacji: NOVEL COMMUNICATION
Autor:
Redakcja MedicalPress