Artykuły powiązane z hasłem

#Biogen

5 wyników

SMA wchodzi w nowy etap. Dziś pytanie brzmi już nie „czy leczyć”, ale „jak leczyć lepiej”

Jeszcze kilka lat temu rozmowa o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) koncentrowała się przede wszystkim na jednym pytaniu: czy pacjenci w ogóle będą mieli dostęp do skutecznego leczenia. Dziś punkt ciężkości przesuwa się wyraźnie gdzie indziej. W Polsce i w Europie SMA coraz częściej staje się przykładem choroby, w której przełom terapeutyczny już się dokonał, a najważniejszym wyzwaniem staje się dalsza optymalizacja terapii, dopasowanie leczenia do potrzeb pacjentów oraz rozwój systemu opieki, który nadąży za zmianą historii naturalnej choroby.

Antysensowne oligonukleotydy (ASO) - odkrycie, które odmieniło leczenie SMA i otwiera nową erę terapii genowych
Przełom, który umożliwił powstanie terapii antysensownych (ASO), rozpoczął się od odkrycia „rozdzielonych genów” i mechanizmu splicingu RNA. Badania te, prowadzone przez późniejszych noblistów, Waltera Gilberta i Philipa Sharpa, oraz zespół naukowców, stworzyły fundament pod technologie modyfikujące splicing. To właśnie one umożliwiły prof. Adrianowi Krainerowi opracowanie mechanizmu korekcji wadliwego splicingu SMN2, co doprowadziło do powstania pierwszej terapii przyczynowej SMA i zapoczątkowało rewolucję, dzięki czemu dziś leczone są także inne choroby neurodegeneracyjne.

Nowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa wyższej dawki nusinersenu, zaprezentowane na kongresie World Muscle Society
Biogen Inc. ogłosił dziś szczegółowe wyniki części B i C badania fazy 2/3 DEVOTE, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność badanego schematu wyższych dawek nusinersenu w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), wykazując korzyści zarówno u osób wcześniej leczonych, jak i nieleczonych nusinersenem, z SMA o początku w okresie niemowlęcym lub późniejszym. Badany wyższy schemat dawkowania nusinersenu zakłada szybsze podanie dawek wysycających (dwie dawki 50 mg w odstępie 14 dni) oraz wyższe dawki podtrzymujące (28 mg co 4 miesiące) w porównaniu do zatwierdzonego schematu dawkowania nusinersenu. Dane, które zostaną zaprezentowane podczas kongresu World Muscle Society (WMS) 2024 (8–12 października 2024 r. w Pradze), podkreślają potencjał tego badanego schematu leczenia w wyższych dawkach, w odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby związane z leczeniem SMA.

Pierwsza zarejestrowana przez FDA terapia na świecie w leczeniu rzadkiej choroby ataksji Friedreicha
Cambridge, Mass. – 15 grudnia 2023 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił dopuszczenie do obrotu dla leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) do stosowania u osób od 16 roku życia. Jeśli omaweloksolon zostanie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską (KE), będzie pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę nerwowo-mięśniową.

Poznaj Cleo – najnowszą aplikację wspierającą chorych na SM
Nowe technologie coraz odważniej wkraczają w świat medycyny, ułatwiając życie zarówno chorym, jak i lekarzom. Nowością na polskim rynku jest Cleo – moja aplikacja SM. Cleo to aplikacja, która powstała, aby pomóc pacjentom w codziennym życiu ze stwardnieniem rozsianym. Jest skierowana do wszystkich, bez względu na leki, jakie przyjmują. Holistyczne wsparcie, jakie daje Cleo, pomaga w poznaniu i jeszcze lepszym zrozumieniu choroby. Aplikacja jest darmowa, została opracowana przez firmę Biogen.