Ostatnie trzy lata w historii pacjentów z SMA i ich rodzin, to pasmo spektakularnych zmian w podejściu do diagnostyki i leczenia. Od wiosny 2019 r. chorzy mają zapewniony dostęp do pierwszej terapii farmakologicznej w ramach programu lekowego, a od marca br. wszystkie rodzące się w Polsce dzieci poddawane są badaniu przesiewowemu wykrywającemu chorobę. Przed pacjentami stają jednak kolejne, nierozwiązane problemy. Kluczowe z nich: to zapewnienie dostępu do wszystkich zarejestrowanych terapii oraz kompleksowej opieki koordynowanej.

Niewiele jest chorób rzadkich, w których jest dostępna więcej niż jedna terapia. W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki – o różnych mechanizmach działania i różnych drogach podawania. Marzeniem klinicystów jest sytuacja, w której wszystkie trzy terapie byłyby refundowane, bo dzięki temu istniałaby możliwość zaproponowania pacjentowi takiego leczenia, które najbardziej odpowiada jego indywidualnym potrzebom i preferencjom. Aktualnie w Polsce refundowany jest jeden z tych leków. Jakie czynniki wpływają na decyzję płatnika o refundacji leku – wyjaśnia prof. dr hab. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Aż 7 na 10 chorych na raka płuca jest leczonych niezgodnie z polskimi i międzynarodowymi wytycznymi. Brak zastosowania standardów terapeutycznych przez lekarzy, czyli jednoczasowej radiochemioterapii, zamyka  pacjentom drogę do leczenia konsolidującego immunoterapią, która jest w Polsce refundowana i która w istotny sposób wydłuża przeżycie chorych (dzięki zastosowaniu jednoczasowej RT-CHT odsetek chorych przeżywających 5 lat wzrasta o 42% względem zastosowania sekwencyjnej RT-CHT (przeżycia 5-letnie dla jednoczasowej vs sekwencyjnej RT-CHT wynoszą odpowiednio 15,1% vs 10,6%).

7 na 10 chorych na miejscowo zaawansowanego, nieoperacyjnego niedrobnokomórkowego, raka płuca (NDRP) w III stopniu klinicznego zaawansowania, jest leczonych niezgodnie z polskimi i międzynarodowymi wytycznymi. Brak zastosowania standardów terapeutycznych przez lekarzy, czyli jednoczasowej radiochemioterapii, zamyka  pacjentom drogę do leczenia konsolidującego immunoterapią, która jest w Polsce refundowana i która w istotnym stopniu wydłuża przeżycie chorych.

Liczba chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP), którzy mogliby skorzystać z zastosowania jednoczasowej radiochemioterapii jest w Polsce co najmniej trzykrotnie wyższa niż liczba aktualnie leczonych metodą skojarzoną – tak wynika z raportu „Jednoczasowa radiochemioterapia w leczeniu chorych na niedrobnokomórkowego, nieoperacyjnego raka płuca”. Jak pokazuje raport, w naszym kraju pokutuje brak wiedzy, również wśród onkologów, a także niewłaściwe warunki organizacyjne i niedostateczne finansowanie procedur radiochemioterapii.

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.

Sierpień, który od wielu lat jest miesiącem szerzenia świadomości o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), zakończył się międzynarodowym spotkaniem społeczności SMA w Józefowie pod Warszawą. Jednym  z punktów w programie wydarzenia była debata „Nowe perspektywy w leczeniu i opiece nad chorym z SMA”, w której wzięli udział eksperci medyczni oraz eksperci systemu ochrony zdrowia. Dyskutowali o tym, co jeszcze można zrobić, aby opieka nad pacjentem z SMA była jak najbardziej efektywna.

Ogromny postęp w medycynie, wręcz rewolucja, jaka ostatnio dokonuje się na naszych oczach oraz wynikająca z niego imponująca liczba nowych terapii onkologicznych pociągają za sobą konieczność postawienia pytania o kryteria dokonywania wyboru i kolejność refundacji technologii lekowych przy ograniczonych zasobach finansowych. Te pytania zadają i próbują na nie odpowiedzieć autorzy raportu, przygotowanego przez MODERN HEALTHCARE INSTITUTE.