– Perspektywy rozwoju rynku badań klinicznych są ogromne, ale wciąż jest bardzo duża pula badań, które do nas nie trafiają. Te badania cały czas ewoluują, zmieniają się. Mamy badania w terapiach komórkowych i genowych i mamy takie, które powoli przechodzą na model hybrydowy lub zdecentralizowany. My w Polsce nie jesteśmy jednak jeszcze gotowi na to, żeby takie badania prowadzić. Nie wiadomo więc, czy te dobre perspektywy się spełnią – mówi agencji Newseria Biznes Agnieszka Skoczylas, prezes Związku Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO.

W ciągu ostatnich dekad w medycynie dokonał się ogromny postęp w leczeniu zarówno chorób rzadkich, jak i powszechnie występujących. Do wdrożenia nowych leków i szczepionek niezbędne są jednak badania kliniczne, które służą do testowania ich skuteczności i bezpieczeństwa. Na całym świecie firmy farmaceutyczne prowadzą takie badania nad ponad 7 tys. cząsteczek, które dają chorym nadzieję na wyleczenie lub wydłużenie życia. Europejska Agencja Leków tylko w 2020 roku zatwierdziła 55 nowych substancji czynnych – głównie w chorobach zakaźnych, immunologii i hematologii, co stanowiło 80-proc. wzrost w stosunku do roku poprzedniego.

Jak pokazuje najnowszy raport „Komercyjne badania kliniczne w Polsce”, opracowany przez POLCRO i INFARMĘ, Polska wraz z innymi krajami regionu Europy Środkowo-Wschodniej od połowy lat 90. wyrasta na jednego z liderów rynku innowacyjnych, biofarmaceutycznych komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). Pod względem udziału w tym rynku w 2019 roku zajęła 11. miejsce na świecie, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych wzrostów udziału w nim, zajmując piąte miejsce – za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem. Ten szybki wzrost wynika m.in. z wyższej produktywności polskich ośrodków w porównaniu z rynkami o ugruntowanej pozycji, niższych kosztów oraz dobrej reputacji w zakresie jakości prowadzonych w Polsce badań.

– Trudno dokładnie oszacować, jak duży jest w Polsce rynek badań klinicznych. Mamy oczywiście dane Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, które mówią o ponad 680 badaniach złożonych do urzędu w zeszłym roku. Nie mamy natomiast danych dotyczących badań, które zostały odrzucone – mówi Agnieszka Skoczylas.

Jak wskazuje, mimo dużego potencjału część badań klinicznych z różnych powodów omija Polskę. Może to na przykład wynikać z wymogu, aby pacjent był objęty konkretnym leczeniem, które nie jest w Polsce dostępne.

– Niektóre są zbyt specjalistyczne i wymagają doświadczenia badaczy w terapii komórkowej czy genowej. Te też Polskę omijają. Są też badania hybrydowe lub w pełni zdecentralizowane – to jest najnowszy trend w badaniach klinicznych i one najczęściej trafiają do Stanów Zjednoczonych. Pewne doświadczenie mają w nich już także kraje azjatyckie, ale Europa – w tym Polska – są znacząco w tyle – wyjaśnia prezes POLCRO.

Od 31 stycznia br. w Unii Europejskiej weszło w życie długo wyczekiwane Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Uchyla ono poprzednią dyrektywę 2001/20/WE. Komisja Europejska odnotowała bowiem, że po jej wprowadzeniu czas potrzebny na rozpoczęcie badania klinicznego w UE wydłużył się o 90 proc. (średnio do 152 dni), co znacząco zwiększyło koszty i zmniejszyło liczbę nowo rejestrowanych w Europie badań.

Aby uprościć procedury i utrzymać konkurencyjność europejskiego rynku, Komisja zdecydowała się na wprowadzenie nowego rozporządzenia, które kompleksowo i jednolicie reguluje obszar badań klinicznych we wszystkich państwach członkowskich UE. Obecnie pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego w całej UE jest wydawane na podstawie jednej i tej samej dokumentacji, składanej za pośrednictwem portalu elektronicznego.

–  Polski chwilowo nie ma na tym portalu ze względu na to, że nie spełnia wymogów formalnych – mówi Agnieszka Skoczylas. 

Eksperci zauważają, że choć unijne rozporządzenie 536/2014 zostało przyjęte już w 2014 roku, Polska od tamtego czasu nie wprowadziła żadnych istotnych zmian w swoim prawodawstwie dotyczącym obszaru badań klinicznych. Dopiero w 2021 roku został opublikowany projekt ustawy o badaniach klinicznych, która uszczegóławia nowe unijne przepisy. Z zapowiedzi wynika, że projekt ma trafić do Sejmu w połowie tego roku.

W globalnej skali największa liczba toczących się obecnie badań klinicznych dotyczy onkologii. Podobnie jest też w Polsce. Na świecie największy wzrost notują badania dotyczące hematologii i schorzeń układu krwiotwórczego. W Polsce tego trendu nie ma, jest za to szybki przyrost liczby badań dotyczących chorób autoimmunologicznych.

– Te badania nie trafiają do nas ze względu na dane epidemiczne – nie jest tak, że zapadalność na te choroby jest w Polsce wyższa. One trafiają do nas dlatego, że polscy pacjenci mają utrudniony dostęp do leczenia biologicznego. Czasami uczestnictwo w badaniu klinicznym jest dla nich jedyną szansą na uzyskanie dostępu. Stąd też dużo większe zainteresowanie polskich pacjentów i polskich badaczy, jeśli chodzi o tego typu badania – mówi prezes POLCRO.

Dzięki badaniom klinicznym w 2019 roku dostęp do najnowocześniejszych terapii eksperymentalnych uzyskało ponad 25 tys. polskich pacjentów, a Polska zajęła 12. miejsce na świecie pod względem ich dostępności (wartość skorygowana o populację).

Co istotne, w dwóch ostatnich latach ogromny wpływ na rynek iBPCT miała pandemia COVID-19, która spowodowała, że badania kliniczne nigdy wcześniej nie rozwijały się tak szybko i nigdy wcześniej nie były pod tak uważną obserwacją opinii publicznej. Zmieniło się też całe otoczenie regulacyjne dotyczące takich badań. Regulatorzy, badacze, firmy farmaceutyczne i organy zdrowia publicznego zintensyfikowały prace, dzięki czemu  szczepionki na COVID-19 zostały opracowane, wyprodukowane i dostarczone na rynek w ciągu zaledwie 12 miesięcy.

– W czasie pandemii COVID-19 część krajów była w stanie w kilka dni roboczych przejść całą ścieżkę legislacyjną, a szczepionki na wirusa SARS-CoV-2 w bardzo przyspieszonym tempie trafiły na rynek, przechodząc pełny cykl badań – mówi Agnieszka Skoczylas. – One zakończyły się tak wcześnie, ponieważ nastąpił tzw. rollover proces. To oznacza, że sponsorzy zamiast złożyć informacje i dane z badań po ich zakończeniu, robili to na bieżąco. Dzięki temu regulatorzy – Europejska Agencja Leków czy amerykańska FDA – mieli możliwość na bieżąco sprawdzać te dane i dużo szybciej wydały ostateczną zgodę.

źródło: newseria