Leczenie pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych terapii stwarza szanse na całkowite lub częściowe wyleczenie, zmniejsza liczbę powikłań oraz podwyższa jakość życia pacjentów. W latach 2013-2020 Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu łącznie 284 produkty lecznicze z nowymi substancjami czynnymi. Jednak zdaniem dr. Janusza Medera Prezesa Polskiej Unii Onkologii - polski pacjent ma dostęp jedynie do ok. 50% najbardziej skutecznych leków, które są zarejestrowane w UE.

Wagę technologii medycznych dla społeczeństwa i jednostek podkreślił prof. Dariusz Śladowski, przedstawiciel Polski w Komitecie ds. Terapii Zaawansowanych przy EMA. – Myślę, że zarówno społeczeństwo, jaki i decydenci będą doceniać bardziej to, co się dzieje w sferze medycyny i że nakłady na tę sferę będą zdecydowanie większe – tłumaczył.

Przez rok trwania pandemii COVID-19, stworzono trzy rodzaje szczepionek przeciwko koronawirusowi. Pierwsza grupa, to szczepionki mRNA, w których wykorzystuje się sekwencję kwasu RNA, druga - szczepionki wektorowe, bazujące na fragmentach innych wirusów, i w końcu szczepionki podjednostkowe, które w swoim składzie zawierają oczyszczone białka wirusowe. Równocześnie trwają zaawansowane prace nad wynalezieniem leków na COVID-19.

Według prof. Elżbiety Sarnowskiej Kierownik Zakładu Immunoterapii Eksperymentalnej NIO-PIB, szczepionki stosowane do walki z COVID-19 będą wykorzystywane w przyszłości również do leczenia pacjentów onkologicznych. - To są technologie, które były rozwijane od wielu lat. Otwiera się teraz cały wachlarz możliwości jeśli chodzi o szczepienia przeciwnowotworowe - podkreślała.

Na temat leczenia pacjentów z koronawirusem, wypowiadał się także prof. Krzysztof Tomasiewicz z Katedry i Kliniki Chorób Zakaźnych UML. - W tej chwili dysponujemy zaakceptowanymi terapiami remdesiwirem i terapią osoczem ozdrowieńców. To są jedyne leki o pewnym działaniu przeciwwirusowym - stwierdził. Obiecujące wydaje się też  stosowanie koktajlu przeciwciał monoklonalnych, pod warunkiem podania ich w możliwie najkrótszym czasie od zakażenia, co stanowi duże wyzwanie dla systemu.  Musi być stworzony pewien system wiążący zdiagnozowanie zakażenia z oferowaniem terapii dla pacjenta - podkreślał.

Dr. Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny, podzielił się spostrzeżeniem związanym z badaniem klinicznym, opisanym w New England Journal of Medicine w marcu tego roku, dającym duże nadzieje na leczenie i obniżenie hospitalizacji chorych z koronawirusem – przy skojarzeniu remdesywiru z barycytynibem.

Według prof. Konrada Rejdaka Prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologii, układ nerwowy jest głównym obiektem ataku koronawirusa. Objawy neurologiczne od początku towarzyszą całemu przebiegowi COVID-19, tj.: obniżona percepcja, objawy encefalopatii, zaburzenia świadomości, przytomności, a także zaburzenia pamięci, koncentracji, zaburzenia depresyjne, zespół zmęczenia, zespoły bólowe… - Niestety żaden lek nie ma dowodów klasy pierwszej do zastosowania go dla zniwelowania tych dolegliwości – ubolewał.

Prof. Piotr Pruszczyk, Prorektor ds. Nauki i Transferu Technologii WUM podkreślił, że pacjenci zakażeni covidem wymagają profilaktyki przeciwzatorowej. - Stosowanie dawek przeciwzakrzepowych zmniejsza śmiertelność o ok. 50%.  Od ostatnich 2-3 tygodni coraz chętniej rekomendujemy stosowanie tej profilaktyki po wypisie ze szpitala, jak również dla pacjentów leczonych w warunkach domowych – tłumaczył ekspert.

 

Eksperci podjęli także problem dotyczący 150 tys. Polaków zakażonych wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), który w 80% jest nieuświadomiony. Utajony przebieg choroby prowadzi do powstania groźnych zmian w wątrobie, w tym do marskości oraz do raka wątrobowokomórkowego. Leczenie HCV jest skuteczne niemal w 100%, terapia trwa najczęściej 8-12 tygodni, jest bezpieczna i refundowana. Niezbędne jest natomiast podjęcie działań systemowych, które pozwolą na przeprowadzenie badań przesiewowych anty-HCV, a tym samym na dotarcie do osób zakażonych, którym można zaoferować skuteczne i bezpieczne terapie – podkreślali zgodnie: prof. Krzysztof Tomasiewicz i dr Michał Sutkowski, Prezes Lekarzy Rodzinnych w Warszawie.

Infekcja wirusem brodawczaka ludzkiego (HPV), prowadzi w Polsce do nowotworów złośliwych, m.in. szyjki macicy, także nowotworów głowy i szyi i tysięcy zgonów rocznie. Polska jest jednym z ostatnich krajów w Europie, w którym nie funkcjonuje program bezpłatnych szczepień przeciwko HPV. W Narodowej Strategii Onkologicznej (NS0), zaplanowane zostało na 2021 r. rozpoczęcie szczepień przeciwko HPV. Aby jednak przyniosły one efekty zdrowotne, musi zostać osiągnięty wysoki poziom wyszczepienia. Prof. Jarosław Pinkas Konsultant Krajowy w dziedzinie Zdrowia Publicznego, wskazał na  doświadczenia australijskie, które pokazują, że kraj ten jest  obecnie wolny od raka szyjki macicy. - Trzeba postawić kropkę nad i. Musimy doprowadzić do sytuacji, aby szczepienia przeciw HPV, nie były postponowane i żeby były dostępne w sposób powszechny i jak najprostszy - konkludował.

- W krajach skandynawskich określono cytomegalowirusa (CMV), jako trolla transplantacji, czyli taki element, który potrafi zniszczyć cały efekt transplantacji - mówił prof. Jan Styczyński, Konsultant Krajowy ds. Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Reaktywacja CMV, to najczęstsze i najgroźniejsze powikłanie infekcyjne występujące w grupie pacjentów z allogenicznym przeszczepieniem macierzystych komórek krwiotwórczych. Od stycznia 2018 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu jedyny preparat zarejestrowany do stosowania w profilaktyce zakażeń CMV u dorosłych pacjentów po przeszczepie szpiku od obcego dawcy. - Lek letermowir daje bardzo wysoką skuteczność, jeśli chodzi o prewencję zakażeń i przeciwdziałanie reaktywacji wirusa cytomegalii, a jednocześnie jest bardzo bezpieczny. Zatem można powiedzieć, że mamy złoty środek, który mógłby uchronić wielu pacjentów od niebezpiecznych powikłań – tłumaczył ekspert, apelując zarazem do decydentów, o wprowadzenie adekwatnego programu lekowego.  - To nie jest tylko kwestia  komfortu leczenia dla lekarzy, to jest kwestia bezpieczeństwa pacjentów – orędował.

Prof. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej UMP, apelowała o rozpoczęcie refundacji diagnostyki genetycznej, która pozwoliłaby skończyć tzw. odyseję diagnostyczną  pacjentów cierpiących  na choroby rzadkie i ultrarzadkie, a także przyczyniłaby się do zmniejszania wydatków z budżetu państwa. – To co włożymy w skuteczną diagnostykę genetyczną,  zwróci się dzięki uniknięciu nietrafionych badań diagnostycznych i ich konsekwencji - tłumaczyła. Rekomendowała też stworzenie konsyliów złożonych z genetyków klinicznych i biotechnologów.

Pandemia COVID-19 spowodowała, że gwałtownie wzrosła liczba osób, u których występują objawy depresji i stanów lękowych. Eksperci alarmują, że ilość chorych może być nawet dwa razy większa, niż przed pandemią. W Polsce szacuje się, że na depresję choruje ok. 1,5 mln dorosłych Polaków, a ok. 30 proc. leczonych pacjentów osiąga lekooporność. Problematykę tą przedstawił prof. Piotr Gałecki Krajowy Konsultant ds. Psychiatrii, podkreślając znaczenie skutecznego leczenia schorzeń psychiatrycznych zwłaszcza w okresie pandemii. - Mamy w Polsce preparaty, które dobrze działają - nasennie, przeciwlękowo, przeciwdepresyjnie i można je stosować przy licznych współchorobowościach; taką cząsteczką jest np. trazodon. W kontekście pandemii, lek  podawany raz na 1, 2 lub 3 miesiące jest znakomitym rozwiązaniem terapeutycznym– tłumaczył.

Ekspert wskazał również korzyści z terapii lurazydonem stosowanym w leczeniu schizofrenii, która dotyka ok. 400 tys. osób w Polsce. Preparat ten zapobiega rozwojowi zespołu metabolicznego, otyłości, cukrzycy typu 2, nie powodując ryzyka polekowych powikłań kardiologicznych. – Dzięki cząsteczce lurazydonu, która ma także wskazania do stosowania u dzieci i młodzieży od 13 r.ż. mamy szansę w sposób bezpieczny kontrolować objawy psychotyczne u pacjentów, nie narażając ich jednocześnie na zespół metaboliczny już na początku życia. Stosowanie tego leku wyraźnie pokazuje, że zmniejsza się liczba hospitalizacji tych pacjentów – dodał profesor Gałecki.

Prof. Leszek Czupryniak, Kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM, przypominał o rosnącym problemie nadwagi i cukrzycy w Polsce. – W czasie pandemii przybyło 5,5 kilo każdeo obywatela. – wskazywał.  - Widzimy zwiększoną liczbę zachorowań na cukrzycę typu 2, która jest bezpośrednim powikłaniem otyłości i dotyczy często młodych ludzi. Profesor podkreśli, że wzrasta również zachorowalność na cukrzycę typu 1 u młodzieży. – Szczęśliwie mamy dostęp do nowych terapii, przyjmowanych podskórnie raz na tydzień. Analogi GLP1 nie dają niedocukrzeń, skutecznie kontrolują glikemię i prowadzą do redukcji masy ciała. Barierą refundacyjną jest BMI 35 i hemoglobina glikowana 8 % - żałował ekspert.

 

Prof. Maciej Krzakowski, Konsultant Krajowy w dziedzinie Onkologii Klinicznej podkreślił, że w onkologii, szczególnie w raku płuca w okresie epidemii najbardziej ucierpiała profilaktyka i diagnostyka. - Nastąpił wzrost odsetka chorych, którzy zgłaszają się do nas w zaawansowanym stadium – narzekał. W Polsce rocznie występuje 23 000 nowych zachorowań i prawie tyle samo zgonów. Rak płuca przyczynia się do niemal 25% wszystkich zgonów nowotworowych. Konsultant ubolewał nad zbyt długą ścieżką pacjenta oraz słabą jakością diagnostyki. - Dlatego stworzenie ośrodków kompleksowego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego jest nakazem chwili. To jest potrzeba na dziś – apelował.

Według prof. Pawła Blecharza, Kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej w NIO Oddział w Krakowie, rozpoznawalność i wyleczalność raka jajnika w czasach pandemii pogorszyła się, co wynika z faktu niecharakterystycznych objawów choroby oraz konieczności dotarcia do różnych specjalistów w warunkach pandemii. Pacjentki z mutacją w genach BRCA1, BRCA2 mają na dwóch poziomach leczenia możliwość skorzystania z terapii, która znacząco poprawia wyniki. Badania pokazują jednak, że leczenie inhibitorami PARP jest skuteczne dla osób z mutacją i bez mutacji. Jest duża potrzeba dostępu do tego leczenia już w I linii. - Czekamy i trzymamy kciuki, aby pacjentki bez mutacji, które stanowią 75% chorych na raka jajnika również mogły odnieść korzyść z leczenia inhibitorami PARP i wkrótce z nich skorzystać – tłumaczył ekspert.

Prof. Ewa Lech Marańda, Konsultant Krajowy w dziedzinie Hematologii podkreśliła, że ostatnio, w zakresie chorób hematoonkologicznych udało się zrefundować leki dla 10 nowych wskazań, co jest dużym sukcesem, zważywszy na czas walki z pandemią. Konsultantka na pierwszym miejscu oczekiwań refundacyjnych wymieniła dostęp do technologii CAR-T, które będą także dużym wyzwaniem klinicznym i organizacyjnym dla służby zdrowia. - Bardzo liczymy, że uda nam się w tym roku udostępnić te terapie dla polskich chorych i wyrównać szansę polskich pacjentów z pacjentami z innych krajów europejskich - podkreślała.

Gość zagraniczny prof. Peter Hillmen z Experimental Haematology, University of Leeds,  National Cancer Research Institute Haematological Group, podkreślił, że nowe leki celowane w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) podane już w I linii leczenia dają mniejsze ryzyko nawrotu, niż w leczeniu z wykorzystaniem chemioimmunoterapii. Terapia PBL wenetoklaksem w skojarzeniu z obinutuzumabem w I linii ograniczona jest do jednego roku i wpływa na długi czas wolny od progresji, co jest korzystne dla pacjenta, ale także dla płatnika, dzięki przewidywalnym kosztom i odsuwaniem w czasie kolejnych terapii. Prof. Hillmen mocno podkreślał, że pacjenci, którym podano leki celowane w I linii leczenia - nie mają powikłań, nie wymagają hospitalizacji, nie zajmują łóżek, co stanowi dodatkową korzyść w czasie covidu.

Eksperci podjęli również problem zachorowań na szpiczaka plazmocytowego. W Polsce leczenie tego nowotworu to nadal duże wyzwanie. Nowe metody postępowania mogą jednak poprawić wyniki leczenia i jakość życia pacjentów. Rekomendowanym preparatem jest daratumumab w postaci podskórnej, co stanowi dogodną formę podania przy lepszej tolerancji leku i lepszym profilu skuteczności. Odnotowuje się czterokrotne zmniejszenie działań niepożądanych związanych z przyjęciem leku, dodatkowo czas pobytu w placówce na podanie wynosi 3-5 min (postać podskórna), a nie 3,5 – 7 godz. (postać dożylna), co jest bardzo istotne nie tylko z powodu pandemii, ale też ze względu na oszczędności systemowe.

Podkreślono także przełomową skuteczność w nawrocie chłoniaka z komórek płaszcza w terapii ibrutynibem, podawanym doustnie bez konieczności hospitalizacji pacjenta. Według ekspertów podawanie leku w domu wzmaga poczucie bezpieczeństwa, oraz nie ogranicza aktywności społecznej i zawodowej pacjenta. Niestety ostatnia zmiana w ustawie o funduszu medycznym utrudnia dostęp do tej terapii, wynikający z wprowadzenia limitu finansowania, jak również zmniejszenia liczby ośrodków.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu zdrowia, podkreślał wagę finansowania terapii zaawansowanych w ochronie zdrowia. Koszt tych terapii, wydaje się relatywnie wysoki. - Jednak w przeliczeniu na cele pacjenta, na życie w lepszym stanie zdrowia, czy na utrzymanie produktywności zawodowej, wydatki te realnie przełożą się na oszczędności dla budżetu państwa – tłumaczył. Ekspert porównał także wydatki na zdrowie w krajach Europy, sugerując, że na tle innych podobnych państw sytuacja w Polsce mogłoby się poprawić. – W przeliczeniu na jedną osobę, na zdrowie wydajemy 1500 euro, sąsiedzi Czesi - 2300 euro, podczas gdy średnia w UE to 2600 euro – wyliczał.

Mimo, że do tej pory w Polsce nie zrefundowano żadnej terapii genowej, genowokomórkowej, czy tkankowej, eksperci patrzą w przyszłość z optymizmem. Uznają, że pandemia COVID-19 spowoduje, iż część podmiotów przyspieszy badania i terapie zaawansowane będą bardziej dostępne również dla polskiej służby zdrowia.

Źródło: Medyczna Racja Stanu