Podczas tegorocznej konferencji naukowej Muscular Dystrophy Association (MDA) zaprezentowano wyniki uzyskane po 4 latach leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i typu 3, uczestniczących w badaniu klinicznym SUNFISH. Pacjenci otrzymywali leczenie doustne lekiem risdiplam, a rezultaty tej terapii były tak samo dobre po 4 latach, jak po pierwszym roku leczenia. Potwierdzono więc długoterminową skuteczność i korzystny profil bezpieczeństwa terapii risdiplamem u bardzo heterogennej grupy pacjentów – będących w różnym wieku i mających różne zaawansowanie choroby.

W czerwcu już po raz jedenasty odbędzie się „Weekend ze SMA-kiem” - międzynarodowe wydarzenie o charakterze edukacyjno-integracyjnym, którego celem jest poprawa dobrostanu osób z rdzeniowym zanikiem mięśni oraz ich rodzin. Wydarzenie, co roku gromadzi kilkuset uczestników z różnych krajów, którzy dzięki prowadzonym przez specjalistów wykładom i warsztatom, zdobywają wiedzę na temat leczenia, rehabilitacji, kształcenia i możliwości rozwoju zawodowego. Jest to również czas wymiany doświadczeń w radzeniu sobie z chorobą oraz czas budowania więzi i wzajemnych relacji. Tegoroczna edycja „Weekendu ze SMA-kiem” odbędzie się 2-3 czerwca w Hotelu BOSS przy ul. Żwanowieckiej 20 w Warszawie.