Chorobie i jej leczeniu podporządkowany jest każdy aspekt życia pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH) oraz ich rodzin – począwszy od edukacji i pracy, przez sytuację finansową, po plany na przyszłość związane z założeniem rodziny, co destrukcyjnie wpływa na jakość życia i psychikę chorych. To wniosek z pierwszego raportu poświęconego osobom z tą ultrarzadką chorobą w Polsce, który powstał z inicjatywy Stowarzyszenia Pacjentów z PNH „Jedni na milion”.

Przypadający w ostatni dzień lutego Światowy Dzień Chorób Rzadkich to niezwykle ważna data dla osób zmagających się z ultrarzadkimi, wyniszczającymi i zagrażającymi życiu schorzeniami, takimi jak nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) czy atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS), których przyczyną jest niekontrolowana aktywacja układu dopełniacza. Chorych tych łączy jedno – pragnienie możliwie normalnego życia, które dać im może szybsza diagnoza oraz dostęp do nowoczesnych terapii.