Dane zaprezentowane podczas sesji satelitarnej kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology), pochodzące z ukończonego badania III fazy SPR1NT, w którym uczestniczyli pacjenci z dwiema kopiami genu SMN2, wykazały osiągnięcie odpowiednich dla wieku najważniejszych etapów rozwoju u chorych bezobjawowych cierpiących na SMA bez konieczności stosowania jakiegokolwiek wsparcia oddechowego i żywieniowego oraz bez wystąpienia ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.