Podczas tegorocznej konferencji naukowej Muscular Dystrophy Association (MDA) zaprezentowano wyniki uzyskane po 4 latach leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i typu 3, uczestniczących w badaniu klinicznym SUNFISH. Pacjenci otrzymywali leczenie doustne lekiem risdiplam, a rezultaty tej terapii były tak samo dobre po 4 latach, jak po pierwszym roku leczenia. Potwierdzono więc długoterminową skuteczność i korzystny profil bezpieczeństwa terapii risdiplamem u bardzo heterogennej grupy pacjentów – będących w różnym wieku i mających różne zaawansowanie choroby.