Światowy Dzień Chorób Rzadkich, który przypada na ostatni dzień lutego, to najważniejsze święto pacjentów z chorobami rzadkimi. W tym roku, dodatkowym powodem do zadowolenia stał się fakt  ogłoszenia, długo oczekiwanego - Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Liczba chorych na rzadkie schorzenia w Polsce wynosi 2,5 - 3 mln, w UE - 27 mln. Na większość chorób rzadkich wciąż nie ma lekarstwa. Jest szansa na dostęp refundacyjny do nowych terapii lekowych, czemu przyglądali się uczestnicy czwartego spotkania Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu.