Jak niedawno informowała wiceministra zdrowia prof. Urszula Demkow, prace nad kolejną edycją Planu dla Chorób Rzadkich są już na końcowym etapie i dokument zostanie zapewne przyjęty w najbliższych tygodniach. W trakcie konferencji Szczyt Zdrowie 2024, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, prof. Alicja Chybicka zaznaczyła, że kolejnym etapem powinno być przygotowanie ustawy o chorobach rzadkich.

- Wiele się zadziało w ostatnim czasie. NFZ już przygotowuje się do tego, aby wspomóc 42 ośrodki eksperckie i poprawić finansowanie. W diagnostyce genetycznej procedury genetyczne te najnowsze są do sumowania. Jeszcze AOTMiT razem z NFZ debatują nad 3. typem, tym najlepszym, badań genetycznych, a to jest podstawa rozpoznawania chorób rzadkich – powiedziała. W swojej wypowiedzi poruszyła również kwestię dostępu do terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi:

W trakcie debaty, eksperci z poszczególnych dziedzin medycyny omawiali bieżące potrzeby w leczeniu pacjentów, którymi opiekują się na co dzień. Jako pierwsza głos zabrała prof. Karina Jahnz-Różyk Konsultant Krajowa w dziedzinie alergologii, przedstawiając sytuację pacjentów w programie lekowym leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).

- Kilka programów lekowych w swoim życiu lekarskim już prowadziłam i kilka z nich wdrażałam. Musze powiedzieć, że efekty, które osiągamy w tych programach lekowych są zróżnicowane, one nie są jednakowe. I dlaczego tak chętnie mówię o obrzęku naczynioruchowym? Ponieważ z tych wszystkich programów, które były wdrożone w alergologii, chorobach płuc, myślę o astmie ciężkiej, to w tym programie rzeczywiście osiągnęliśmy wyjątkowo spektakularny efekt. Po 6 miesiącach leczenia zaobserwowaliśmy łącznie od 4 do 6 obrzęków u wszystkich 30 kilku pacjentów włączonych do programu, natomiast dla przypomnienia, 12 obrzęków każdy z nich musiał mieć przez pół roku przed włączeniem do programu. Ten efekt był po prostu piorunujący – podkreśliła.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM przedstawiła z kolei oczekiwania pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jak oceniła, pod względem dostępu do terapii, polscy pacjenci są doskonale zabezpieczeni dzięki zmianom refundacyjnym, które nastąpiły w ostatnich latach. Jednocześnie zaznaczyła potrzeby pacjentów wychodzące poza horyzont dostępu do terapii:

- Widzimy ogromną potrzebę, żeby ta opieka wielodyscyplinarna, która powinna być wpisana w codzienny system opieki zdrowotnej nad pacjentami z tą chorobą, ale również bardzo wieloma innymi chorobami rzadkimi, mogła stać się opieką wydolną, ale również opieką koordynowaną, taką, w której to odpowiednio przygotowany i odpowiednio posadowiony w systemie ochrony zdrowia pracownik będzie mógł wspierać pacjenta w uzyskiwaniu właściwych konsultacji, właściwych świadczeń, wtedy, kiedy jest to potrzebne. Na razie zwykle pacjenci zarządzają tym swoim bardzo trudnym wszechświatem, przy pomocy własnych telefonów komórkowych, tułają się po Polsce i jeżdżą w wiele miejsc – powiedziała.

Wiele pozytywnych zmian w ostatnim czasie nastąpiło również w leczeniu mukowiscydozy w Polsce, co podkreślił prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, zaznaczając, że w resorcie zdrowia trwają jeszcze rozmowy na temat domknięcia granicy wieku dla najmłodszych pacjentów, jeśli chodzi o to leczenie. Odniósł się także do innych chorób rzadkich i omawianego na wstępie dyskusji Planu dla Chorób Rzadkich:

- Nie pojawiają się tam żadne zapisy dotyczące podejmowania decyzji w sprawie opłacalności z analizą wielokryterialną. Nie kontynuowana jest dość prosta kwestia rozważenia bezpłatnych leków dla tej grupy wzorem leków stosowanych w psychiatrii czy onkologii, a chodzi tylko o leki, które są tanie i są długo w systemie – powiedział. – Będziemy się starać wskazać decydentom, że to są również bardzo ważne kwestie dla pacjentów. I to nie kwestie, które kosztują worek pieniędzy, tylko kwestie, które wymagają koordynacji wewnątrz Ministerstwa Zdrowia – dodał.

Do wypowiedzi ekspertów odniósł się Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, zapowiadając, że część postulatów, o których mówił prof. Marcin Czech została już zrealizowana nowelizacją ustawy refundacyjnej, a druga część będzie realizowana w ramach kolejnej nowelizacji. Jak zapowiedział, druga nowelizacja ustawy refundacyjnej będzie zapewne przedstawiona w lipcu.

Przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia zauważył również, że pacjenci z chorobami rzadkimi mają możliwość skorzystania z różnych ścieżek dostępu do terapii: - To nie jest tylko refundacja ogólnopolska w ramach programów lekowych, apteki i chemioterapii. Mamy ratunkowy dostęp do terapii lekowych, gdzie pacjent również może to uzyskać, mamy import docelowy, mamy import interwencyjny, gdzie to wszystko jest finansowane jak również quasi programy wczesnego dostępu, które są również opiniowane przez Departament Polityki Lekowej – jak dodał, również Fundusz Medyczny jest w całości dedykowany chorobom rzadkim. Poinformował także, że obecnie ok. połowa spośród wszystkich ok. 70 trwających postępowań refundacyjnych dotyczy właśnie chorób rzadkich.

Na koniec dyskusji głos zabrał Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich i Krajowego Forum ORPHAN, który podkreślił, że w tym obszarze zaszło już wiele pozytywnych zmian i wyraził podziękowania do wszystkich osób, które przyczyniły się do poprawy sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce. Jednocześnie zauważył, że terapie lekowe mogą pomóc jedynie ok. 5% populacji pacjentów na choroby rzadkie, bo w wielu wskazaniach nie ma zarejestrowanych żadnych leków. Zaapelował, żeby w związku z tym inaczej traktować ocenę leków w chorobach rzadkich:

- Mowa o tym jest od kilkunastu, jeśli nie od kilkudziesięciu lat. Pomimo tego, że konieczność innego stosowania oceny przy refundacji leków na choroby rzadkie była zapisana w polityce państwa, która zresztą jeszcze pod kierownictwem pana profesora Marcina Czecha była przyjęta przez rząd, pomimo tego, że w kolejnych odsłonach planu dla chorób rzadkich była mowa na ten temat, efekty prac są gotowe, można wprowadzać od już, nie udało się tego wprowadzić i nie znamy przyczyny, dlaczego zostało to usunięte – powiedział. Wyraził również nadzieję, na sprawne prace nad ustawą, która zapewni bardziej kompleksową opiekę nad pacjentami z chorobami rzadkimi.

- Pacjenci chorzy na choroby rzadkie nie oczekują tego, żeby być traktowani w sposób specjalny. Oni chcą żeby mieć takie same szanse jak inni obywatele w tym kraju. I nic więcej – zakończył Stanisław Maćkowiak.


źródło:publicpolicy.pl