Artykuły powiązane z hasłem
#chorobyrzadkie
173 wynikówNowe terapie na liście refundacyjnej od stycznia. Resort zdrowia poszerza dostęp do leczenia
Od 1 stycznia zaczęła obowiązywać zaktualizowana lista leków refundowanych, przygotowana przez Ministerstwo Zdrowia. W nowym wykazie znalazły się 24 nowoczesne terapie, w tym 9 stosowanych w onkologii oraz 15 w leczeniu chorób nieonkologicznych. Lista leków refundowanych jest aktualizowana kwartalnie i obejmuje zarówno nowe decyzje refundacyjne, jak i kontynuację finansowania terapii już dostępnych dla pacjentów.
Nowa lista refundacyjna: 24 innowacyjne terapie, w tym 9 onkologicznych. Co to oznacza dla pacjentów?
Ministerstwo Zdrowia ogłosiło najnowszą listę refundacyjną, która wprowadza do systemu ochrony zdrowia 24 nowe leki i terapie. To jedna z najbogatszych aktualizacji w ostatnich latach, wśród nich znalazło się aż 9 terapii onkologicznych, 15 leków nieonkologicznych, 8 na choroby rzadkie. Ministerstwo podkreśla, że w obecnej odsłonie refundacji znalazło się także wiele pierwszych odpowiedników kluczowych leków, co może przełożyć się na dostępność i obniżenie kosztów terapii dla pacjentów.
Nowa lista leków bez finansowania RDTL. Co oznacza decyzja Ministra Zdrowia dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia?
W ostatnich dniach Ministerstwo Zdrowia opublikowało komunikat dotyczący produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL). W komunikacie wskazano, że „pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym niepodlegającym finansowaniu … mają prawo do kontynuacji leczenia pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczasowego leczenia”. Jednocześnie ogłoszono, że „na liście znalazło się aż 85 pozycji”.
Pacjenci i eksperci apelują do Ministerstwa Zdrowia o przedłużenie Planu dla Chorób Rzadkich i przyspieszenie prac nad ustawą
Środowisko pacjentów i ekspertów apeluje o przedłużenie obowiązywania Planu dla Chorób Rzadkich 2024–2025, jego pełną realizację oraz przyspieszenie prac nad Ustawą o chorobach rzadkich. Wśród najważniejszych postulatów znalazły się: powołanie i odpowiednie finansowanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR), wdrożenie Karty Pacjenta z Chorobą Rzadką, uruchomienie krajowych rejestrów chorób rzadkich, rozszerzenie programu badań przesiewowych noworodków o kolejne jednostki oraz utrzymanie tempa refundacji nowych terapii.
Polscy naukowcy jako pierwsi na świecie stworzyli cyrkularne mRNA metodą chemiczną. To może pomóc w leczeniu genetycznych chorób rzadkich
Polscy naukowcy z Uniwersytetu Warszawskiego, Uniwersytetu Medycznego w Warszawie oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej dokonali przełomu w biologii molekularnej, opracowując pierwszą na świecie metodę chemicznej cyrkularyzacji mRNA. Osiągnięcie to, opisane w prestiżowym czasopiśmie Nature Communications, może znacząco wydłużyć czas życia terapeutycznego RNA, zwiększyć produkcję białek nawet kilkaset razy i otworzyć nowe możliwości leczenia genetycznych chorób rzadkich – w tym mukowiscydozy. To milowy krok w projektowaniu leków nowej generacji, który może zmienić oblicze medycyny spersonalizowanej.
CIDP – nowa nadzieja i większa niezależność dzięki immunoglobulinom podskórnym
Przewlekła zapalna demielinizacyjna polineuropatia, znana pod skrótem CIDP, to rzadka, wyniszczająca choroba neurologiczna, w której organizm atakuje osłonki mielinowe nerwów obwodowych. To prowadzi do osłabienia mięśni, zaburzeń czucia i trudności w chodzeniu. Diagnoza często pada po długiej odysei pełnej niepewności, strachu i błędnej diagnozy, bo CIDP bywa mylona z innymi chorobami nerwowo‑mięśniowymi.
Nowoczesne leczenie miastenii dostępne w Polsce, ale pacjenci wciąż czekają na realny dostęp
Miastenia, nazywana najczęstszą z chorób rzadkich, to schorzenie, które dotyka około 9 tysięcy Polaków. Choć w ostatnich latach w leczeniu tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej dokonał się przełom, a nowoczesne terapie biologiczne są już częściowo refundowane w Polsce, wielu pacjentów nadal nie może z nich skorzystać. Jak pokazują dane, realny dostęp do innowacyjnych leków w ramach programu lekowego B.157 jest nadal mocno ograniczony. Eksperci podkreślają, że skuteczne leczenie miastenii nie tylko poprawia jakość życia chorych, ale także zmniejsza obciążenia dla systemu ochrony zdrowia i całego społeczeństwa.
Nowy system monitorowania zasobów służby zdrowia: co przewiduje projekt ustawy?
Rząd zaprezentował projekt nowelizacji ustawy o systemie informacji w ochronie zdrowia, zakładający stworzenie Ewidencji Potencjału Świadczeniodawcy (EPS). System ten umożliwi centralne, bieżące monitorowanie m.in. liczby łóżek, personelu, materiałów medycznych i zasobów krwi – zarówno w sytuacjach standardowych, jak i kryzysowych.
SMA – czas dorosnąć z systemem. Eksperci apelują o model tranzycji dla młodych pacjentów
Polska stała się jednym z liderów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), a skuteczna diagnostyka i dostęp do nowoczesnych terapii przynoszą wymierne rezultaty – pacjenci żyją dłużej i lepiej. Ale to właśnie ten sukces medycyny ujawnia nowy, poważny problem systemowy: brak odpowiedniego wsparcia dla młodych dorosłych w procesie przejścia z opieki pediatrycznej do leczenia dorosłych. O wyzwaniach, jakie stoją przed systemem ochrony zdrowia, debatowali eksperci, lekarze, fizjoterapeuci i rodziny pacjentów podczas XIII Weekendu ze SMAkiem organizowanego przez Fundację SMA.
Szybsza diagnostyka genetyczna kluczowa w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego – apel ekspertów
Przyspieszenie badań genetycznych to warunek konieczny dla skutecznego leczenia pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) – podkreślają eksperci i organizacje pacjenckie. Diagnostyka trwająca miesiącami utrudnia szybki dostęp do terapii i opóźnia decyzje terapeutyczne, które mogą poprawić jakość i długość życia chorych. W Polsce procedury są zbyt wolne, a dostępność do nowoczesnych metod wciąż ograniczona. Specjaliści apelują o systemowe zmiany i lepsze wykorzystanie możliwości, jakie daje medycyna personalizowana.
Nowa lista leków refundowanych od 1 lipca 2025 – 41 terapii i przyspieszone procedury
Od 1 lipca 2025 r. zacznie obowiązywać nowa, rekordowa lista leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia zapowiada objęcie refundacją aż 41 nowych wskazań - 18 terapii onkologicznych, w tym 7 w chorobach rzadkich i 23 terapie w chorobach nieonkologicznych - 5 w chorobach rzadkich.
Diagnostyka genetyczna standardem nowoczesnej medycyny – genetyka ratuje życie!
DNA to nie tylko nośnik informacji genetycznej – to także klucz do zrozumienia wielu chorób, które przez lata pozostawały niewyjaśnione. Współczesna diagnostyka genetyczna zmienia losy pacjentów – pozwala szybciej postawić trafną diagnozę, wykryć chorobę na bardzo wczesnym etapie i wdrożyć leczenie dostosowane do indywidualnych potrzeb. Dla wielu osób oznacza to koniec długiej i często bolesnej drogi przez kolejne nieskuteczne terapie i błędne rozpoznania. O tym, jak diagnostyka genetyczna wpływa na standardy nowoczesnej medycyny, opowiedzieli eksperci kampanii „Genetyka Ratuje Życie!”.