Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór[5]. W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak niewielkie grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy pacjentów jest ok. 15-20% chorych pacjentów pediatrycznych na ostrą białaczkę limfoblastyczną[6].

Szansą na ich skuteczne wyleczenie są terapie komórkowe i genowe CAR-T, określane przez ekspertów przełomem w leczeniu pacjentów, chorych na nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) z komórek B do 25. roku życia. Aktualnie ta metoda leczenia jest zarejestrowana także w leczeniu pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL)[7]. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie, jest postrzegana jako przełom w leczeniu chorych na ww. rodzaje nowotworów, jako że dają szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia[8].

CAR-T to terapia ratująca życie, pacjentom, którzy zmagają z nawrotami choroby, niepowodzeniem transplantacji czy opornością na leczenie[9]. Jedyną szansą dla części tych chorych, którzy spełniają kryteria kwalifikacji oceniane przez lekarza, jest innowacyjna metoda CAR-T. Najprościej mówiąc, terapia CAR-T daje nowe możliwości układowi odpornościowemu i programuje genetycznie pobrane od pacjenta komórki (Limfocyty-T) w taki sposób, by mogły rozpoznać i zwalczyć komórki nowotworowe bardziej efektywnie[10].

 

W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Dla dorosłych pacjentów są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach). Przylądek Nadziei we Wrocławiu to w tym momencie jedyny ośrodek pediatryczny w Polsce, gdzie można leczyć CAR-T[11]. Komórki CAR-T otrzymała już czwórka polskich dzieci. Ich leczenie było możliwe dzięki internetowym zbiórkom, organizowanym przez rodziny, terapia wciąż nie jest refundowana w Polsce[12].

Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania. Eksperci szacują, że dzięki
CAR-T około 50 proc. pacjentów, chorych na białaczkę i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami (DLBCL i ALL), ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji.[13]

 

W zindywidualizowanej terapii CAR-T, do walki z niektórymi rodzajami nowotworów wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe i inne komórki z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć.

Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji.