Jeszcze do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów z SM rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego. Coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku terapii stosuje się wysoko efektywne terapie (tzw. HET – highly effective treatment).

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.

Badanie prowadzone było przez naukowców z University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston, we współpracy z Baylor College of Medicine (także w Houston), gdzie na co dzień pracuje Małgorzata Nowakowska. Jest to pierwszy duży eksperyment analizujący związek między wspomnianą grupą leków a agresywnymi podtypami raka piersi.

Dane zaprezentowane podczas sesji satelitarnej kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology), pochodzące z ukończonego badania III fazy SPR1NT, w którym uczestniczyli pacjenci z dwiema kopiami genu SMN2, wykazały osiągnięcie odpowiednich dla wieku najważniejszych etapów rozwoju u chorych bezobjawowych cierpiących na SMA bez konieczności stosowania jakiegokolwiek wsparcia oddechowego i żywieniowego oraz bez wystąpienia ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (r/r B-ALL) u dzieci i dorosłych do 25. r.ż. została umieszczona w projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 sierpnia w sprawie wykazu leków refundowanych. Wykaz ma obowiązywać od 1 września 2021 r. CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, wychwytujący i niszczący komórki nowotworu.

12 maja Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała pierwszy lek do terapii otyłości u młodzieży w wieku 12-17 lat. Jest to na ten moment jedyny lek, który można stosować  w powyższym wskazaniu na terenie Unii Europejskiej.

Komisja Europejska zatwierdziła lek satralizumab firmy Roche do stosowania podskórnego w warunkach domowych w leczeniu chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD).

Skrócenie czasu produkcji leków przeciwdepresyjnych o 90% , a leków przeciwnowotworowych nawet o 50%,  to efekt rozwiązania opracowanego przez zespół badaczy z Politechniki Krakowskiej. Naukowcy szacują, że ceny leków wykorzystujących ich technologię powinny spaść o 20-30 proc.