Obecność w pierwszej piątce listy TOP 10 ONKO aż dwóch terapii dla pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca we wczesnym stadium zaawansowania stosowanych w ramach leczenia radykalnego pokazuje, że wreszcie podejście do leczenia raka płuca zaczyna się zmieniać. – Mówimy już nie tylko o zwiększeniu wskaźnika przeżyć 5-letnich wśród pacjentów, ale także o możliwości ich wyleczenia – mówi Elżbieta Kozik, Prezes Stowarzyszenia Polskie Amazonki Ruch Społeczny. To przełom, na który czekaliśmy wiele lat. Nie bez przyczyny wczesne leczenie raka płuca i nierozerwalnie związana z nim diagnostyka to jeden z głównych filarów naszej kampanii „Hamuj Raka! Daj Szansę Płucom!”.

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Na rdzeniowy zanik mięśni, który prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci, w Polsce choruje ponad 1 tys. osób. Są wśród nich dzieci i dorośli, jeszcze kilka lat temu nie było dla nich żadnej nadziei. Zmieniło się to jednak wraz z pojawieniem się pierwszego na świecie leku, który okazał się przełomem w leczeniu SMA. Od trzech lat lek ten jest refundowany w Polsce, a do tej pory terapią objęto już ponad 760 chorych. W kwietniu br. ruszył w Polsce pilotaż powszechnych badań przesiewowych w kierunku SMA wśród noworodków, wykrycie choroby na wczesnym etapie pozwala szybko wdrożyć terapię i uniknąć niepełnosprawności.

Erwin ma 30 lat, lubi słuchać muzyki i podróżować po Polsce, choć może robić to wyłącznie w pozycji leżącej. Nikola to śliczna osiemnastolatka, której pasją są konie i wizaż. Obydwoje chorują na rdzeniowy zanik mięśni. W momencie rozpoznania u nich SMA, lekarze mogli zaoferować im jedynie rehabilitację i wsparcie emocjonalne. Dziś obydwoje otrzymują leczenie farmakologiczne – pierwszy doustny lek na SMA. I choć zanim dostali lek, choroba poczyniła już wiele nieodwracalnych zmian w ich ciałach, dziś obydwoje przyznają, że widzą wyraźną poprawę – są silniejsi, mogą wyraźniej i głośniej mówić i pełniej oddychać. Chcą realizować swoje plany i pasje.

- Pacjenci, którym zalecany jest cemiplimab to głównie osoby starsze (pow. 65 r.ż.), które w trakcie swojego życia były narażone na dużą ekspozycję słoneczną głównie ze względu na wykonywany zawód – wśród nich znajdują się rolnicy, sadownicy, leśnicy czy pracownicy budowlani. Często z uwagi na wiek oraz schorzenia towarzyszące, większość z nich nie mogła przyjmować chemioterapii stosowanej w praktyce klinicznej. Z tego powodu tak bardzo zależało nam na tym, aby terapia cemiplimabem była dla nich dostępna w ramach refundacji.  Ogromnie cieszy nas decyzja Ministerstwa – zaznacza Szymon Bubiłek, członek zarządu Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki Sarcoma.

Jeszcze do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów z SM rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego. Coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku terapii stosuje się wysoko efektywne terapie (tzw. HET – highly effective treatment).

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.

Badanie prowadzone było przez naukowców z University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston, we współpracy z Baylor College of Medicine (także w Houston), gdzie na co dzień pracuje Małgorzata Nowakowska. Jest to pierwszy duży eksperyment analizujący związek między wspomnianą grupą leków a agresywnymi podtypami raka piersi.

Dane zaprezentowane podczas sesji satelitarnej kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology), pochodzące z ukończonego badania III fazy SPR1NT, w którym uczestniczyli pacjenci z dwiema kopiami genu SMN2, wykazały osiągnięcie odpowiednich dla wieku najważniejszych etapów rozwoju u chorych bezobjawowych cierpiących na SMA bez konieczności stosowania jakiegokolwiek wsparcia oddechowego i żywieniowego oraz bez wystąpienia ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (r/r B-ALL) u dzieci i dorosłych do 25. r.ż. została umieszczona w projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 sierpnia w sprawie wykazu leków refundowanych. Wykaz ma obowiązywać od 1 września 2021 r. CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, wychwytujący i niszczący komórki nowotworu.