W Polsce codziennie ok. czterech osób dowiaduje się, że ma HIV[1]. Przy obecnych możliwościach terapeutycznych pozytywny wynik testu nie oznacza już bezpośredniego zagrożenia życia. Jednak wciąż silna stygmatyzacja osób seropozytywnych negatywnie wpływa na jakość ich życia i proces leczenia – Osoby objęte terapią antyretrowirusową potrzebują bardziej holistycznej i spersonalizowanej opieki, uwzględniającej nie tylko fizyczny, ale również ich psychospołeczny dobrostan – przekonują eksperci na konferencji prasowej.

Firma Novartis przedstawiła nowe dane kliniczne dotyczące terapii genowej, (onasemnogen abeparwowek), jednodarazowej metody leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA,. ang. spinal muscular atrophy, SMA). Ukończone badanie kliniczne III fazy SPR1NT wykazało, że dzieci z trzema kopiami zapasowego genu SMN2,  leczone przedobjawowo, osiągały kluczowe etapy rozwoju ruchowego odpowiednie dla wieku, w tym umiejętności stania i chodzenia.

Firma Merck & Co – znana jako MSD poza USA i Kanadą – otrzymała zalecenie od Narodowego Instytutu Zdrowia i Doskonałości Opieki (NICE) dotyczące leku do wstrzykiwań, pembrolizumab (Keytruda), z chemioterapią u dorosłych z rzadką postacią potrójnie ujemnego raka piersi.

Niewiele jest chorób rzadkich, w których jest dostępna więcej niż jedna terapia. W rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) zarejestrowane są obecnie aż trzy leki – o różnych mechanizmach działania i różnych drogach podawania. Marzeniem klinicystów jest sytuacja, w której wszystkie trzy terapie byłyby refundowane, bo dzięki temu istniałaby możliwość zaproponowania pacjentowi takiego leczenia, które najbardziej odpowiada jego indywidualnym potrzebom i preferencjom. Aktualnie w Polsce refundowany jest jeden z tych leków. Jakie czynniki wpływają na decyzję płatnika o refundacji leku – wyjaśnia prof. dr hab. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Stwardnienie rozsiane jest chorobą aktywną, która postępuje, nawet przy braku widocznych objawów czy rzutów. Dlatego u pacjentów, u których przewidujemy niekorzystny przebieg choroby, powinniśmy jak najszybciej włączyć wysokoefektywne leczenie – mówi prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Medycznego w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

W sieci pojawiają się e-sklepy oferujące sprzedaż bez recepty leków, które w legalnym obrocie są dostępne jedynie na receptę, co jest czynem nielegalnym i karalnym – alarmuje serwis Prawo.pl. Jak podaje portal liczne też są strony internetowe, które proponują błyskawiczne wystawienie recepty na każdy dowolny lek, co choć nie jest ścigane z mocy prawa, budzi kontrowersje.

Wyniki badań prowadzonych przez wiodący ośrodek badawczy nad terapiami onkologicznymi, amerykański Champions Oncology Inc., wskazują większe okno terapeutyczne PolEpi niż wolnego chlorowodorku epirubicyny. Tym samym polski kandydat na lek onkologiczny w leczeniu raka jajnika może być skierowany do badań efektywności w modelu zwierzęcym.

Obecność w pierwszej piątce listy TOP 10 ONKO aż dwóch terapii dla pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca we wczesnym stadium zaawansowania stosowanych w ramach leczenia radykalnego pokazuje, że wreszcie podejście do leczenia raka płuca zaczyna się zmieniać. – Mówimy już nie tylko o zwiększeniu wskaźnika przeżyć 5-letnich wśród pacjentów, ale także o możliwości ich wyleczenia – mówi Elżbieta Kozik, Prezes Stowarzyszenia Polskie Amazonki Ruch Społeczny. To przełom, na który czekaliśmy wiele lat. Nie bez przyczyny wczesne leczenie raka płuca i nierozerwalnie związana z nim diagnostyka to jeden z głównych filarów naszej kampanii „Hamuj Raka! Daj Szansę Płucom!”.

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Na rdzeniowy zanik mięśni, który prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci, w Polsce choruje ponad 1 tys. osób. Są wśród nich dzieci i dorośli, jeszcze kilka lat temu nie było dla nich żadnej nadziei. Zmieniło się to jednak wraz z pojawieniem się pierwszego na świecie leku, który okazał się przełomem w leczeniu SMA. Od trzech lat lek ten jest refundowany w Polsce, a do tej pory terapią objęto już ponad 760 chorych. W kwietniu br. ruszył w Polsce pilotaż powszechnych badań przesiewowych w kierunku SMA wśród noworodków, wykrycie choroby na wczesnym etapie pozwala szybko wdrożyć terapię i uniknąć niepełnosprawności.

Erwin ma 30 lat, lubi słuchać muzyki i podróżować po Polsce, choć może robić to wyłącznie w pozycji leżącej. Nikola to śliczna osiemnastolatka, której pasją są konie i wizaż. Obydwoje chorują na rdzeniowy zanik mięśni. W momencie rozpoznania u nich SMA, lekarze mogli zaoferować im jedynie rehabilitację i wsparcie emocjonalne. Dziś obydwoje otrzymują leczenie farmakologiczne – pierwszy doustny lek na SMA. I choć zanim dostali lek, choroba poczyniła już wiele nieodwracalnych zmian w ich ciałach, dziś obydwoje przyznają, że widzą wyraźną poprawę – są silniejsi, mogą wyraźniej i głośniej mówić i pełniej oddychać. Chcą realizować swoje plany i pasje.

- Pacjenci, którym zalecany jest cemiplimab to głównie osoby starsze (pow. 65 r.ż.), które w trakcie swojego życia były narażone na dużą ekspozycję słoneczną głównie ze względu na wykonywany zawód – wśród nich znajdują się rolnicy, sadownicy, leśnicy czy pracownicy budowlani. Często z uwagi na wiek oraz schorzenia towarzyszące, większość z nich nie mogła przyjmować chemioterapii stosowanej w praktyce klinicznej. Z tego powodu tak bardzo zależało nam na tym, aby terapia cemiplimabem była dla nich dostępna w ramach refundacji.  Ogromnie cieszy nas decyzja Ministerstwa – zaznacza Szymon Bubiłek, członek zarządu Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki Sarcoma.