Dostęp do terapii przeciwnowotworowych w Polsce jest obecnie na najwyższym poziomie od 5 lat. Najnowsza wartość Oncoindexu, uwzględniająca zmiany na liście leków refundowanych, które weszły w życie na początku września, wynosi 42 punkty. To o 15 pkt więcej niż pięć lat temu, kiedy projekt startował. Eksperci zgodnie wskazują, że rzeczywistość ich pacjentów ulega poprawie, jednak system refundacyjny powinien pozwalać na dostosowanie schematu leczenia refundowanego do zmieniających się wytycznych opracowywanych przez środowisko naukowe.

Wdrażanie Planu dla Chorób Rzadkich, kierunki rozwoju technologii stosowanych w terapii tych schorzeń, związane z tym wyzwania dla systemu oraz funkcjonowanie Funduszu Medycznego, to niektóre z zagadnień poruszanych podczas panelu „Choroby rzadkie: systemowe rozwiązania i ich realizacja”, który został zorganizowany w ramach XXXII Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

W obszarze niewydolności serca w Polsce minione dwa lata przyniosły wiele dobrych wiadomości. Między innymi, refundacją we wskazaniu „niewydolność serca z obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory serca” zostały objęte inhibitory SGLT2 – flozyny, które jako jedne z niewielu grup leków na przestrzeni ostatnich kilkunastu lat realnie zmieniły przebieg i rokowanie w tym schorzeniu. Dodatkowo z końcem sierpnia flozyny zostały włączone na listę „S”, obejmującą darmowe leki dla osób powyżej 65. roku życia. To wspaniałe wiadomości, o przełomowym znaczeniu dla rokowania i jakości życia najliczniejszej populacji pacjentów z niewydolnością serca oraz zarządzania tym schorzeniem w ramach systemu opieki zdrowotnej.

Od 1 września na liście leków refundowanych znajdą się nowe substancje w leczeniu raka płuca, między innymi atezolizumab przeznaczony dla pacjentów z wczesną postacią niedrobnokomórkowego raka płuca jako adjuwant po radykalnej resekcji guza, lorlatynib jako lek trzeciej generacji w pierwszej linii leczenia pacjentów z NDRP z mutacją w genie ALK, czy sotorasib w drugiej i kolejnych liniach leczenia pacjentów z NDRP z mutacją G12C w genie KRAS.

Wrześniowa lista refundacyjna przynosi wiele zmian z perspektywy pacjentów onkologicznych. W niektórych wskazaniach dostęp do nowych terapii może zwiększyć szanse na trwałe wyleczenie. Zostały także udostępnione nowe leki, które przynoszą nadzieję pacjentkom i pacjentom dotychczas pozbawionym możliwości innowacyjnego leczenia.

Chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL) to najczęściej występujący u pacjentów chłoniak niehodginowski. Każdego roku na świecie notuje się ok. 150 tys. nowych przypadków, a mediana wieku pacjentów wynosi 65 lat, choć chorują również osoby znacznie młodsze. Jest to choroba rzadka, agresywna, szybko postępująca – w przypadku braku leczenia mediana przeżycia wynosi ok. 6 miesięcy. Jednocześnie chłoniak DLBCL u znacznej części pacjentów może być wyleczony. O możliwościach w tym obszarze mówiła prof. dr hab. Iwona Hus, prezeska Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

U dzieci, u których nusinersen jest podawany bardzo wcześnie, w znakomitej większości udaje się uzyskać rozwój fizyczny zgodny z tym, czego oczekiwalibyśmy u zdrowego dziecka – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodniczącą Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni, Klinika Neurologii i Epileptologii Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie.

U Leona rdzeniowy zanik mięśni (SMA) został zdiagnozowany dwa tygodnie po narodzinach, dzięki programowi badań przesiewowych noworodków. Wkrótce okazało się – na podstawie badania genetycznego – że chłopiec ma cztery kopie genu SMN2, co uniemożliwia podanie terapii genowej, a jedyną dostępną w Polsce opcją było leczenie poprzez podanie dokanałowe. Mimo to, jego rodzice zdecydowali się na rozpoczęcie za granicą innego leczenia, zanim pojawiły się pierwsze objawy choroby. To daje im poczucie bezpieczeństwa i psychiczny komfort, że choroba nie będzie postępować. – Taki jest przecież sens przesiewu – żeby SMA jak najszybciej diagnozować i jak najszybciej wdrażać odpowiednie leczenie, i w ten sposób przeciwdziałać rozwojowi choroby – mówi Sławomir Wydra, tata Leona.

- Procedowane od kilkunastu dni zmiany w ustawie refundacyjnej boleśnie dotkną pacjentów, którzy korzystają z leków robionych. W szczególności dotyczy to osób z chorobami dermatologicznymi, dla których lek recepturowy jest najlepszym wyborem, bo możliwie najbardziej dopasowanym do potrzeb zdrowotnych. - oceniają eksperci Zakładu Farmaceutycznego AMARA.

To już rok od czasu wprowadzenia możliwości leczenia zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem oraz cukrzycowego obrzęku plamki w ramach połączonego programu lekowego B.70 Leczenie pacjentów z chorobami siatkówki, dzięki któremu pacjenci uzyskali dostęp do nowoczesnych leków i monitoringu postępu choroby. Cieszy też informacja o możliwości poszerzenia programu o kolejne innowacyjne terapie. - podkreślają przedstawiciele  Stowarzyszenia Retina AMD Polska.

Kod pocztowy nie może decydować o tym, czy pacjent otrzyma terapie ratujące życie, ponieważ to łamie jego podstawowe prawa o równym dostępie do leczenia. Nie może też czekać na to leczenie prawie rok, tylko z powodu wydłużających się procedur. - wskazują eksperci.

W czerwcu ukazał się projekt rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniający rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie, który trafił do konsultacji publicznych. Zgodnie z opublikowanym dokumentem, nastąpią zmiany w warunkach przyznawania systemu monitorowania glikemii metodą skanowania (FGM - Flash Glucose Monitoring), tj.: poszerzenie wskazań do ich refundacji o kobiety w ciąży i w okresie połogu z cukrzycą niestosujące insulinoterapii. Do refundacji tego systemu włączono także chorobę rzadką - glikogenozę. Obniżona zostanie również odpłatność za sensory do systemu monitorowania glikemii FGM  dla osób niewidomych z 30% do 20% (z obecnych 76,50 zł na 51,00 zł). Dodano także możliwość wystawiania zleceń na system FGM oraz systemy ciągłego monitorowania glikemii w czasie rzeczywistym (rt- GM) przez lekarzy chorób wewnętrznych.