Do tej pory wykryto ok. 8 tys. rzadkich chorób; w Polsce cierpi na nie ok. 3 mln osób, a zarejestrowanych jest ok. 200 leków.

Wdrażanie Planu dla Chorób Rzadkich, kierunki rozwoju technologii stosowanych w terapii tych schorzeń, związane z tym wyzwania dla systemu oraz funkcjonowanie Funduszu Medycznego, to niektóre z zagadnień poruszanych podczas panelu „Choroby rzadkie: systemowe rozwiązania i ich realizacja”, który został zorganizowany w ramach XXXII Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

„Fundusz Medyczny w odniesieniu do chorób rzadkich się sprawdza, aczkolwiek jego minusem jest to, że jest ograniczony do tych najbardziej innowacyjnych cząsteczek” – oceniła Agnieszka Grzybowska-Zalewska, prezes Sanofi Polska. 

Jak wskazywała, musi to być cząsteczka, która jest nie tylko innowacyjna, ale jeszcze odpowiada na niezaspokojoną do tej pory potrzebę medyczną, a na dodatek musi być zgłoszona w przeciągu bardzo krótkiego czasu od zarejestrowania. To sprawia, że zestaw cząsteczek mających szansę na objęcie refundacją z założenia jest dosyć mały, w tym roku to było sześć cząsteczek. 

„Zbiór cząsteczek, które już są refundowane, systematycznie się powiększa; do ideału nam daleko, ale jest postęp. Natomiast jest jeszcze ten zbiór po środku, czyli tych cząsteczek, które nie są refundowane, a nie są na tyle innowacyjne, by znaleźć się na tej liście – mówiła prezes Agnieszka Grzybowska-Zalewska. - Fundusz Medyczny dla tych bardzo innowacyjnych cząsteczek jest dobrym rozwiązaniem, natomiast musimy ciągle szukać rozwiązań dla tej całej reszty” – podsumowała.

„Moim marzeniem zawodowym są badania przesiewowe wśród noworodków pod kątem chorób rzadkich, tzw. new born screening. Nie po to, żeby od razu stosować leczenie, ale żeby obserwować pacjenta od narodzin. Bo jeżeli zaczynamy leczyć chorego we właściwym momencie, to ten efekt jest lepszy, co oznacza, że pieniądze są efektywniej wydawane” – zaznaczyła. 

Wskazała też na konieczność rozwoju terapii domowych, które zapewnią pacjentowi komfort leczenia w swoim środowisku, bez konieczności uciążliwych, często dalekich podróży do placówek medycznych. 

„Założenia Planu dla Chorób Rzadkich trzeba wdrożyć, jest to trudne, wszystko jeszcze przed nami, ale poruszamy się małymi kroczkami w dobrą stronę” - podsumowała. 

W debacie brał udział także wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. 

„Trzeba dalej pracować, bo są sprawy, które można naprawić. Jesteśmy na półmetku wykonania Planu dla Chorób Rzadkich – mówił. - Naszym zadaniem jest umożliwienie leczenie pacjenta z niektórymi schorzeniami rzadkimi blisko domu lub w domu pod nadzorem ośrodka referencyjnego” - zapewnił.

Wiceminister zdrowia podkreślał przy tym, że badania przesiewowe to najefektywniejsze i najtańsze rozwiązanie. Według niego powinien powstać Europejski Projekt Badań Przesiewowych. 

„Nowe wartości Starego Kontynentu – Europa u progu zmian” to hasło tegorocznego, XXXII Forum Ekonomicznego w Karpaczu. Program tegorocznego Forum przewiduje prawie 500 wydarzeń, podzielonych na działy, m.in. Forum ochrony zdrowia.

Źródło: PAP MediaRoom