• przedstawienie raportu z badań nad potrzebami pacjentów chorych na choroby rzadkie dotyczącym dostępności.
• wypracowanie konsensusu w sprawie włączenia rzadkich chorób i leków sierocych do polskiego porządku prawnego ochrony zdrowia,
• uzgodnienie modelu finansowania opieki nad chorymi na RD oraz refundacji leków sierocych poprzez wykorzystanie funduszy celowych  w ramach budżetu państwa
• wypracowanie koncepcji optymalnej struktury zarządzania obszarem zdrowotnym chorób rzadkich.

W konferencji wezmą udział  eksperci ochrony zdrowia, klinicyści, prawnicy, przedstawiciele organizacji pacjenckich i Krajowego Forum Orphan reprezentującego głos 44 zrzeszonych organizacji.

Do debaty zaprosiliśmy m. innymi: Ministra i Wiceministrów Zdrowia, Przewodniczącego Sejmowej Komisji Zdrowia, Przewodniczącą Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, Przewodniczącą Parlamentarnego Zespołu ds. Pacjenta, Rzecznika Praw Pacjenta, Przewodniczącego Rady ds. Ochrony Zdrowia, Narodowa Rada Rozwoju, Kancelaria Prezydenta RP, Prezesa AOTMiT, Prezes NFZ, Prezesa ABM, przedstawicieli organizacji pacjentów, administracji rządowej oraz przemysłu farmaceutycznego.

Poprzez merytoryczną dyskusję pragniemy dać nadzieję osobom chorym i ich rodzinom oraz budować tak ważną dla nich społeczną i administracyjną akceptację oraz zrozumienie potrzeb zdrowotnych, co bezpośrednio przyczynia się do integracji osób niepełnosprawnych, przeciwdziała ich dyskryminacji oraz stopniowo poprawia jakość i dostęp do leczenia chorób rzadkich.

Konferencję prowadzą:
Redaktor Iwona Schymalla – Medexpress
Redaktor Joanna Kurowska – Cowzdroiwu.pl
Dr n. med. Jakub Gierczyński- ekspert systemowy
Redaktor Krzysztof Jakubiak – mZdrowie.pl