W odpowiedzi na materiał wyemitowany w Faktach TVN dn. 6.09.2023 r. przesyłam informację prasową dotyczącą rozwoju programu dla pacjentów chorych na mukowiscydozę.

Od 1 lutego 2021 r. leki dla chorych na mukowiscydozę są dostępne w refundacji bezpłatnie. Od 1 marca 2022 r. program dla pacjentów chorych na mukowiscydozę został rozszerzony.Pacjenci, zgodnie z obowiązującym od 1 września 2023 r. obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 30 sierpnia 2023 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującym od 1 września 2023 r. (w ramach programu lekowego B.112. - Leczenie chorych na mukowiscydozę ICD-10: E84) mają dostęp do produktów leczniczych:

• Kaftrio, Ivacaftorum + Tezacaftorum + Elexacaftorum, tabl. powl., 75+50+100 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167143902, • Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 75 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167113103, • Kalydeco, Ivacaftorum, granulat w saszetce, 50 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167112205, • Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 75 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144503, • Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167136201, • Kalydeco, Ivacaftorum, tabl. powl., 150 mg, 56 szt., kod GTIN: 00351167104606, • Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 125+100 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131701, • Orkambi, Ivacaftorum + Lumacaftorum, granulat, 188+150 mg, 56 sasz., kod GTIN: 00351167131800, • Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 75+50 mg, 28 szt., kod GTIN: 00351167144404, • Symkevi, Ivacaftorum + Tezacaftorum, tabl. powl., 150+100 mg, 28 szt., kod GTIN: 003351167136102.

Wymienione leki są wydawane bezpłatnie dla pacjenta zakwalifikowanego do programu.

Schematy leczenia dostępne w obecnie obowiązującym programie lekowym B.112. są następujące: 1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii: - leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych; 2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor): - leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach; 3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor): - leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T; 4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco(iwakaftor): - leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

Dodatkowo toczy się postępowanie w sprawie objęcia refundacją leczenia skojarzonego Kaftrio (eleksakaftor/ tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor) u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, którzy mają mutację F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa CFTR na co najmniej jednym allelu. Komisja Ekonomiczna po przeprowadzeniu z producentem cyklu negocjacji wydała negatywną uchwałę - nie zalecała refundacji przy zaproponowanej przez producenta cenie. Aktualnie toczą się negocjacje cenowe przed Ministrem Zdrowia. Minister wyda decyzje dla wymienionych produktów leczniczych po zakończeniu wszystkich wymaganych przepisami etapów postępowania.

Wydatki na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły 246 508 365,26 zł dla 895 pacjentów. To w przeliczeniu na 1 pacjenta daje kwotę 275 428,34 zł na rok. W 2021 r. wydatki na ten program wyniosły 2 724 990,92 zł, czyli w 2022 r. nastąpił 100-krotny wzrost finansowania.

W I półroczu 2023 w programie zostało zarejestrowanych 985 pacjentów, a koszt leczenia wyniósł w tym okresie 256 milionów złotych. Szacowano, że liczba pacjentów w 2023 r. wyniesie 900 osób – tak więc leczonych jest już więcej osób niż było uwzględnionych w prognozach.

W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych, jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. miejscu jeśli chodzi o największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych. Wzrost wydatków w 2022 r. (rok do roku) na ten program był największy spośród wszystkich programów lekowych.

Wpływ na to miało objęcie refundacją w marcu 2022 r. 3 innowacyjnych terapii w leczeniu chorych na mukowiscydozę, tj.: Kaftrio (w skojarzeniu z Kalydeco), Symkevi (w skojarzeniu z Kalydeco), Orkambi.

Podsumowując, rok 2022 przyniósł przełom, jeśli chodzi o dostęp do refundowanego leczenia dla chorych na mukowiscydozę.

Minister Zdrowia dostrzega potrzebę zmian oraz rozszerzania wskazań refundacyjnych dla leków m.in. w ramach programów lekowych. Wprowadza je systematycznie kierując się racjonalnym gospodarowaniem środkami publicznymi oraz zapewniając wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii.

Najczęściej w podejmowaniu kolejnych decyzji refundacyjnych najtrudniejszą barierą jest aspekt ekonomiczny. Proponowane przez producentów ceny innowacyjnych produktów leczniczych są niejednokrotnie na niezwykle wysokim poziomie i znacząco przekraczają wskaźniki efektywności kosztowej przyjęte w ustawie refundacyjnej w 2011 roku. Proces refundacyjny polega jednak na negocjacji pierwotnie wnioskowanych przez podmiot odpowiedzialny warunków cenowych dla konkretnego leku. Dzięki skutecznym procesom negocjacyjnym Minister Zdrowia wprowadził do refundacji 115 cząsteczkowskazań w roku 2022, a w roku bieżącym do września aż 119 terapii. Dla porównania w okresie czterech lat 2012-2015 liczba nowych wskazań wynosiła średnio 37 rocznie, co oznacza ponad 3 krotnie większe tempo wprowadzania nowych terapii.

źródło: komunikat Rzecznika Ministerstwa Zdrowia