• Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.
• Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania[1].
• Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało rozpoczęcie rozmów dot. finansowania CAR-T z budżetu płatnika na początku 2021 roku.²

Terapie komórkowe i genowe CAR-T są określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nowotwory. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że już na początku przyszłego roku rozpoczną się rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat szczegółowych rozwiązań związanych z finansowaniem innowacyjnego leczenia[2].

 

Ze względu na specyfikę przygotowania oraz podania terapii CAR-T, które są zrejestrowane komercyjnie, do ich stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie: Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu[3]. Terapia CAR-T jest obecnie refundowana w 17 krajach Unii Europejskiej, umożliwienie chorym dostępu do tej przełomowej metody leczenia jest aktualnie najważniejszym wyzwaniem refundacyjnym w polskiej hematologii.[4]

 

- CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą terapii komórkowej, która wiąże się z olbrzymimi nadziejami dla pacjentów, ale też oczekiwaniami ze strony lekarzy[5]– mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.

 

CAR-T to metoda leczenia, która po jednorazowym podaniu może przynieść wieloletni efekt. To fundamentalna zmiana w sposobie leczenia, ale także ewolucja paradygmatu dla systemów opieki zdrowotnej i ekspertów zajmujących się kwestią finansowania terapii.

 

Terapie te ze względu na swoją skuteczność (udowodnioną w badaniach klinicznych, limitowaną oczywiście długością ich trwania) często niosą korzyści zdrowotne o wiele wyższe niż ich chemiczne lub biologiczne komparatory dając podobne lub lepsze współczynniki efektywności kosztowej.[6] – podkreśla prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego. Zdaniem eksperta właściwym podejściem do finansowania metody CAR-T są instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki zdrowotne. - Dostępne opcje finansowe, również w polskim porządku prawnym, mogą zbliżyć się do, szeroko dyskutowanych w Stanach Zjednoczonych, rozwiązań typu value-based-healthcare (VBHC), w których płatność za terapię (lub jej część) jest odroczona do czasu uzyskania zadowalających, predefiniowanych wyników zdrowotnych, uzyskanych w odpowiednim czasie[7] – dodaje.

 

- Z doświadczeń z innych krajów wiemy jak bardzo ważna jest współpraca firmy ze środowiskiem medycznym oraz płatnikiem. Na wielu rynkach pokazaliśmy, że jesteśmy gotowi na taką współpracę, jestem przekonany, że także w Polsce wypracujemy rozwiązania zapewniające dostęp do CAR-T dla potrzebujących pacjentów – przekonuje Emanuele Ostuni, Head of Europe, Cell & Gene Therapy, Novartis Oncology.

Za pojęciem CAR-T kryją się również różne drogi rozwoju w ramach badań klinicznych w coraz to większej liczbie wskazań. Jedna bazuje na działalności podmiotów komercyjnych, jakimi są firmy farmaceutyczne, inna, to prace nad CAR-T rozwijanym w krajowych ośrodkach akademickich. Polskie ośrodki akademickie także pracują nad CAR-T w kolejnych wskazaniach[8]. Szacuje się, że opracowanie lokalnego produktu zajmuje co najmniej trzy lata.[9]

 

- Jestem przekonana, że najlepszym rozwiązaniem jest połączenie obu tych dróg. [...] Lepiej wykorzystać istniejące produkty komercyjne, a pieniądze na rozwój lokalnej terapii CAR-T przeznaczyć na opracowanie leczenia innego nowotworu, w przypadku którego nie istniejeżadna terapia dostępna[10] – tłumaczy prof. Polina Stepensky, dyrektor Oddziału Transplantacji Szpiku Kostnego oraz Immunoterapii Nowotworów Dorosłych i Dzieci z Uniwersyteckiego Centrum Medycznego Hadassah w Jerozolimie, jeden z pionierów akademickich badań klinicznych nad rozwojem terapii CAR-T w Izraelu.

 

W zindywidualizowanej terapii CAR-T, do walki z niektórymi rodzajami nowotworów wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe i inne komórki z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć.

Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji.

 

Misją firmy Novartis jest zmiana obrazu medycyny poprzez oferowanie terapii komórkowych i genowych pacjentom na całym świecie. Novartis stale inwestuje w rozwój terapii CAR-T, a także ulepszenia procesów produkcji i łańcucha dostaw. Prowadząc aktywnie badania mające na celu zwiększenie znaczenia terapii komórkowej w onkologii, Novartis idzie dalej w dziedzinie nowotworów hematologicznych, docierając do pacjentów z innymi rodzajami nowotworów i oceniając terapie komórkami CAR-T nowej generacji, które koncentrują się na nowych celach i wykorzystują nowe technologie.

 

Novartis był pierwszą firmą farmaceutyczną, która dokonała znaczących inwestycji w pionierskie badania nad CAR-T i zainicjowała globalne badania kliniczne w obszarze CAR-T. Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii.