Lista TOP10 HEMATO to 10 najpotrzebniejszych nowych terapii w hematologii, które w momencie tworzenia zestawienia nie były objęte refundacją w Polsce. Obecny ranking został opublikowany przez Modern Healthcare Institute w październiku 2022 r. na podstawie ankiet przesłanych przez 23 polskich czołowych hematologów – konsultantów, szefów klinik, członków Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Była to już druga edycja tego zestawienia.

Na pierwszych dwóch miejscach znalazły się terapie, które eksperci umieścili na liście także w jej pierwszej odsłonie w 2020 r. Były to akalbarutynib i ibrutynib, które w krótkim czasie od ogłoszenia rankingu doczekały się refundacji (do maja 2023 r.). Oprócz nich w okresie od października 2022 r. do marca 2024 r. na listę refundacyjną trafiły jeszcze: zanubrutynib, asciminib, tafasitamab, izatuksymab. To oznacza, że sześć z dziesięciu cząsteczek udało się jak dotąd zrefundować.

Eksperci i pacjenci wciąż czekają na możliwość stosowania jeszcze czterech terapii, które wskazano jako priorytetowe. Ze względu na stosunkowo niedługi czas, jaki upłynął od rejestracji niektórych z nich, miały one potencjalnie możliwość uzyskania finansowania ze środków Funduszu Medycznego. W 2023 r. wśród terapii branych pod uwagę przy tworzeniu wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) znajdowały się mosunetuzumab (trzecie miejsce na liście TOP10 HEMATO) i ciltakabtagen autoleucel (piąte miejsce na liście TOP10 HEMATO). Jednak wśród ekspertów oceniających technologie lekowe w ramach prac nad wykazem TLI, nie było ani jednego onkologa ani hematoonkologa, a żadna z tych dwóch cząsteczek nie znalazła się na ostatecznym wykazie.

Spośród wszystkich czterech niezrefundowanych dotychczas terapii z listy TOP10 HEMATO, jedna z nich jest obecnie w procesie refundacyjnym. To mosunetuzumab, czyli przeciwciało monoklonalne dla pacjentów z opornym lub nawrotowym chłoniakiem grudkowym od trzeciej linii leczenia. W przypadku pozostałych trzech cząsteczek (ciltakabtagen autoleucel, ivosidenib, selineksor) wnioski refundacyjne nie zostały dotychczas złożone przez podmioty odpowiedzialne.

- Lista TOP10 HEMATO to pewien kierunkowskaz dla decydentów. Pokazuje, które terapie w ocenie ekspertów są najpotrzebniejsze i mają najwyższy priorytet. Podobne oczekiwania mają pacjenci. Spośród wszystkich terapii z ostatniego zestawienia obecnie najwyższy priorytet ma mosunetuzumab, czyli lek dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym. To choroba o przewlekłym charakterze, wymagająca zabezpieczenia terapii w wielu liniach. Obecnie
w Polsce brakuje skutecznej i bezpiecznej terapii dla pacjentów po dwóch liniach leczenia. Mosunetuzumab stanowi odpowiedź na niezaspokojone potrzeby zdrowotne tej grupy chorych – komentuje Anna Kupiecka, prezeska Fundacji OnkoCafe-Razem Lepiej i jedna z inicjatorek HematoKoalicji.

- Przyspieszenie refundacyjne w hematoonkologii, którego jesteśmy świadkami w ostatnich latach, było bardzo potrzebne z punktu widzenia pacjentów. Dzisiaj sytuacja w przypadku wielu jednostek chorobowych jest zupełnie inna niż dwa, trzy czy pięć lat temu. Wciąż jednak są grupy pacjentów, którzy oczekują na nowe możliwości leczenia. Patrząc na listę TOP10 HEMATO i obecnie trwające procesy refundacyjne, w tym momencie brakuje finansowania dla jeszcze jednej terapii wskazanej przez ekspertów w 2022 r. Liczymy, że wkrótce zostanie udostępniona chorym. Każda kolejna zrefundowana cząsteczka to dla nich nadzieja na odzyskanie zdrowia, lepsze, dłuższe życie lub kontrolowanie choroby – podsumowuje Anna Kupiecka.