Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70% na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.

 - Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.

Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.

Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.

– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.

O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.

Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.

– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska. 

Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.

 

Eksperci medyczni i przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślili, że priorytetem w hematoonkologii w 2022 roku będzie uzupełnienie 1. linii leczenia. Potrzeby zostały podzielone na 4 główne grupy. Są to:

 - pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, czyli osoby starsze lub obciążeni chorobami współistniejącymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do lenalidomidu;

- pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu;

- pacjenci chorzy na chłoniaki agresywne, gdzie jest ogromna potrzeba refundacji leczenia w sytuacjach, kiedy nie działa standardowa immunochemioterapia;

- pacjenci z ostrą białaczką szpikową i refundacja leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Dla nich niezbędne jest leczenie wenetoklaksem w połączeniu z azacytyzyną.

Miejmy nadzieję, że w 2022 roku uda się zaspokoić przynajmniej część z tych potrzeb.