NMOSD („neuromyelitis optica spectrum disorder” czyli spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego) jest rzadką chorobą układu nerwowego o agresywnym, rzutowo-remisyjnym przebiegu. Rzuty NMSOD przypominają rzuty stwardnienia rozsianego, lecz są zazwyczaj cięższe, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, co prowadzi do szybkiego narastania niepełnosprawności u pacjentów. Bezpośrednią przyczyną NMOSD jest nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4, zlokalizowanemu głównie w obrębie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. W wyniku ataku przeciwciał na akwaporynę 4 dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w tych obszarach tkanki nerwowej oraz do obumierania komórek tworzących tę tkankę.

Obecnie w Polsce dostępny jest już lek, który uderza w przyczynę NMOSD. To satralizumab, należący do nowoczesnej grupy przeciwciał monoklonalnych. Jego działanie polega na hamowaniu procesu zapalnego i zapobieganiu obumieraniu neuronów. W ten sposób zapobiega wystąpieniu rzutów choroby, a co za tym idzie – hamuje rozwój niepełnosprawności. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Od listopada 2022 roku lek ten jest refundowany dla pacjentów z NMOSD, spełniających określone kryteria, w programie lekowym B. 138.FM.

Pierwsze objawy wystąpiły w 2010 roku i były bardzo niespecyficzne. Najpierw pojawiła  się przeczulica skóry, która powodowała ogromny ból. Potem doszły niedowłady i problemy z chodzeniem. Miałam wykonywane różne badania, ale wyniki wychodziły prawidłowo, a tymczasem mój stan pogarszał się z miesiąca na miesiąc. Szukałam pomocy u wielu różnych lekarzy, aż po półtora roku trafiłam po raz pierwszy do szpitala. Wówczas miałam już ogromny problem z poruszaniem się. Chodziłam jedynie, z dużym trudem, do toalety. Na dodatek wszystko strasznie mnie bolało. Byłam totalnie zrezygnowana, ponieważ wciąż nie miałam diagnozy mojej choroby. W szpitalu lekarze podejrzewali stwardnienie rozsiane, ale wyniki badania płynu mózgowo-rdzeniowego i innych badań wykluczyły SM. Otrzymałam więc jedynie leczenie sterydami, po to, aby choć trochę ułatwić mi funkcjonowanie. Niestety już po trzech tygodniach pojawiło się kolejne zaostrzenie – miałam wysoką gorączkę i nie mogłam zupełnie się poruszać. Znowu trafiłam na oddział w szpitalu, gdzie ponownie miałam wykonaną punkcję lędźwiową, która, tak jak i poprzednia, nie potwierdziła stwardnienia rozsianego. Po dwóch tygodniach straciłam wzrok w lewym oku. Znowu podano mi sterydy, które złagodziły objawy, ale niestety nie cofnęły ich w 100 procentach. Zostałam jednak odesłana do szpitala uniwersyteckiego w Gdańsku i tam została postawiona diagnoza zespołu Devica, czyli NMOSD. Od momentu pierwszych objawów minęły już dwa lata.

Moment diagnozy był bardzo trudny. Lekarze niewiele powiedzieli mi o mojej chorobie, informacji szukałam więc w internecie. Wyczytałam tam, że średnia przeżywalność u pacjentów z NMOSD wynosi 5 lat. Przeraziło mnie to, bo miałam małe dziecko i nie wyobrażałam sobie, że zostanie beze mnie. To było okropne.

Wówczas możliwe było jedynie leczenie niespecyficznymi lekami obniżającymi odporność, a przy rzutach sterydami. Niestety leczenie to nie było skuteczne. Bywało tak, że rzuty pojawiały się co 2 miesiące, i każdego roku kilka razy byłam hospitalizowana. Aż w 2021 roku zaczęłam terapię nowym lekiem działającym na przyczynę NMOSD – satralizumabem. I niemal zapomniałam, że choruję. Od chwili rozpoczęcia tego leczenia nie miałam żadnego rzutu choroby. Tak długie przerwy między rzutami nigdy wcześniej się nie zdarzały, więc to z pewnością jest efekt tego leczenia.

Choroba przestała mi przeszkadzać w codziennym życiu. Mogę robić wszystko i cieszyć się życiem z moimi najbliższymi – córką i mężem. Świadomość tego, że przyjmuję lek, który działa, powoduje, że czuję się nieporównywalnie lepiej także psychicznie. Wcześniej zamykałam się w sobie, w tej chorobie, w domu. Teraz mogę spokojnie planować przyszłość, bez strachu przed tym, co się wydarzy. Ponieważ NMOSD jest chorobą nieprzewidywalną, zanim zaczęłam leczenie satralizumabem, cały czas się zamartwiałam tym, co przyniesie przyszłość, i trudno było mi cokolwiek zaplanować, nawet wakacje.  Aktualnie moja córka zaczęła studia, więc myślę o tym, żebym i ja rozpoczęła jakiś nowy etap w życiu, zrobiła coś dla siebie. Myślę, że to dobry czas na to, bo czuję się naprawdę dobrze i mam nadzieję, że tak też będzie dalej. Już nie wyobrażam sobie, jak mogłabym żyć bez leczenia satralizumabem.

Chciałabym zaapelować do wszystkich osób, które dowiadują się, że chorują na NMOSD – nie przerażajcie się. Choć początkowo trudno jest zaakceptować taką wiadomość, to warto wiedzieć, że obecnie jest dostępne skuteczne leczenie. I mam wielką nadzieję, że ten lek otrzyma każdy, kto go potrzebuje i spełnia warunki kwalifikacji do programu lekowego.

 

KOMENTARZ DR N. MED. ROBERT BONEK
członkini zarządu głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego

NMOSD to choroba o znacznie bardziej agresywnym przebiegu niż stwardnienie rozsiane, która potrafi w bardzo krótkim czasie spowodować duże deficyty neurologiczne u pacjenta. I są to deficyty nieodwracalne, ponieważ w NMOSD od początku trwania choroby dochodzi do uszkodzenia komórek układu nerwowego. Inaczej niż w SM, w NMOSD demielinizacja jest procesem wtórnym. Dlatego rzuty NMOSD są cięższe i pozostawiają bardziej nasilone deficyty neurologiczne. Z tego powodu uważam, że niezbędne jest utrzymanie programu lekowego dotyczącego leczenia NMOSD. Aktualnie ten program lekowy dotyczy tylko pacjentów z seropozytywnym NMOSD czyli z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 i objętych jest nim ponad 130 chorych. Pacjenci ci otrzymują leczenie przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko receptorowi interleukiny 6 – satralizumabem.

Moje doświadczenie kliniczne z tym lekiem są bardzo dobre. U pacjentów, u których przed leczeniem przebieg choroby był agresywny z częstymi zaostrzeniami i pogorszeniami stanu klinicznego, po włączeniu leczenia satralizumabem udało się uzyskać pełną kontrolę kliniczną przebiegu choroby.

U wszystkich chorych, u których zastosowałem satralizumab doszło do ustąpienia jakiejkolwiek aktywności klinicznej i radiologicznej choroby, wszyscy mogli wrócić do normalnego funkcjonowania, u żadnego pacjenta – jak do tej pory – nie doszło do nawrotu choroby. Co warte podkreślenia, są to zarówno chorzy z nowo zdiagnozowanym NMOSD, jak i pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali inne rodzaje terapii, w tym także inne leczenie biologiczne, co jednak nie chroniło ich przed nawrotami NMOSD.