Niezaspokojone potrzeby pacjentów onkologicznych. Od przełomowych terapii do barier systemowych
Opublikowane 10 lutego 2026
Rosnąca liczba zachorowań na nowotwory, starzenie się populacji i coraz bardziej złożona biologia chorób nowotworowych sprawiają, że współczesna onkologia znajduje się w punkcie przełomowym. Z jednej strony dysponuje narzędziami, które jeszcze dekadę temu były nieosiągalne – terapiami ukierunkowanymi molekularnie, immunoterapią, leczeniem okołooperacyjnym czy zaawansowaną diagnostyką genetyczną. Z drugiej strony pacjenci wciąż zderzają się z barierami systemowymi, które powodują, że potencjał nowoczesnej medycyny nie zawsze przekłada się na realną poprawę rokowań.
Te wyzwania wybrzmiały wyraźnie podczas panelu poświęconego niezaspokojonym potrzebom pacjentów onkologicznych. Dyskusja została skoncentrowana wokół trzech grup nowotworów: raków skóry, raka płuca oraz glejaków – chorób różniących się epidemiologią i przebiegiem, ale łączonych przez wspólne wyzwania diagnostyczne, terapeutyczne i organizacyjne.
Nowotwory skóry: wyleczalne, ale nie zawsze na czas
W przypadku nowotworów skóry obraz jest pozornie optymistyczny. To najczęstsza grupa nowotworów złośliwych, a większość przypadków rozpoznawana jest na etapie wczesnym i skutecznie leczona chirurgicznie. Jednak właśnie ta „powszechność” sprawia, że część chorych pozostaje poza realnym zainteresowaniem systemu.
Jak podkreślono w dyskusji, czerniak – dzięki rozwojowi leczenia systemowego – stał się w Polsce nowotworem, w którym potrzeby terapeutyczne są w dużej mierze zaspokojone. Problemem pozostaje jednak wczesna diagnostyka oraz grupa chorych z rakami skóry innymi niż czerniak, przede wszystkim rakiem płaskonabłonkowym skóry. W tej populacji obserwuje się stałą, niezmienną liczbę przypadków zaawansowanych, które nie kwalifikują się do leczenia chirurgicznego lub wymagają skojarzonych, trudnych terapii w obrębie głowy i szyi.
Prof. Piotr Rutkowski z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii – PIB w Warszawie, zwracał uwagę, że istotnym problemem jest fakt, iż zaawansowane raki skóry nie są objęte szybką ścieżką onkologiczną, co powoduje ich „wypadanie” z systemowych priorytetów. Tymczasem dostępne dziś terapie immunologiczne pozwalają osiągać bardzo dobre odpowiedzi, a dane z ostatnich lat pokazują, że zastosowanie leczenia okołooperacyjnego może poprawić wyniki leczenia lokoregionalnego nawet o ponad 20%. - Zastosowanie dodatkowego leczenia systemowego przez rok zapobiega ponad 20 procentom nawrotów choroby po leczeniu chirurgicznym – podkreślał profesor Rutkowski.
Jednocześnie pojawił się wątek racjonalizacji terapii, w tym tzw. wakacji terapeutycznych, czyli czasowego przerywania leczenia u pacjentów z dobrą odpowiedzią. To rozwiązanie, znane już z leczenia czerniaka, mogłoby – przy zachowaniu bezpieczeństwa klinicznego – przynieść również korzyści ekonomiczne.
Rak płuca: medycyna precyzyjna kontra realia systemu
Rak płuca pozostaje jednym z najczęściej rozpoznawanych nowotworów złośliwych i jedną z głównych przyczyn zgonów onkologicznych, ale równocześnie jest dziś modelowym przykładem tego, jak gwałtownie zmienia się onkologia pod wpływem diagnostyki molekularnej. W niedrobnokomórkowym raku płuca choroba „przestała być jednorodna” – jak podkreślano w dyskusji – i została podzielona na coraz węższe podtypy biologiczne, definiowane przez konkretne zaburzenia genetyczne.
Prof. Dariusz M. Kowalski z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii – PIB w Warszawie, sekretarz generalny Polskiej Grupy Raka Płuca, zwracał uwagę, że rak niedrobnokomórkowy „już dawno został posiekany na różne fragmenty tortu”, a dzięki temu lekarz nie patrzy dziś na jedną jednostkę chorobową, lecz na zestaw chorób o różnych „napędach” molekularnych i różnych odpowiedziach na leczenie. W praktyce przekłada się to na identyfikację wariantów patogennych u znacznej części pacjentów – według profesora w około 50–60% przypadków – dla których istnieją lub pojawiają się terapie ukierunkowane molekularnie. Wśród najczęstszych zmian wymieniał m.in. EGFR (około 15%), ALK (około 5%), ROS1 (około 3%), a także BRAF, RET, MET i NTRK. Właśnie w tym miejscu padło jedno z najmocniejszych zdań całego panelu, które dobrze oddaje skalę przemiany: „pojawiło się nawet sformułowanie rak płuca jako choroba przewlekła, co do niedawna było przecież czystą herezją” – mówił prof. Kowalski, porównując dawne wyniki oparte wyłącznie na chemioterapii (mediana przeżycia około 8 miesięcy i odsetki rocznych przeżyć nieprzekraczające 10%) z obecnymi, kiedy w wybranych grupach chorych – dzięki terapiom celowanym – możliwe są mediany przeżycia rzędu 30, 40, a nawet 50 i więcej miesięcy, z odsetkami przeżyć pięcioletnich przekraczającymi 60–70%.
Prof. Dariusz M. Kowalski z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii – PIB w Warszawie, sekretarz generalny Polskiej Grupy Raka Płuca, zwracał uwagę, że rak niedrobnokomórkowy „już dawno został posiekany na różne fragmenty tortu”, a dzięki temu lekarz nie patrzy dziś na jedną jednostkę chorobową, lecz na zestaw chorób o różnych „napędach” molekularnych i różnych odpowiedziach na leczenie. W praktyce przekłada się to na identyfikację wariantów patogennych u znacznej części pacjentów – według profesora w około 50–60% przypadków – dla których istnieją lub pojawiają się terapie ukierunkowane molekularnie. Wśród najczęstszych zmian wymieniał m.in. EGFR (około 15%), ALK (około 5%), ROS1 (około 3%), a także BRAF, RET, MET i NTRK. Właśnie w tym miejscu padło jedno z najmocniejszych zdań całego panelu, które dobrze oddaje skalę przemiany: „pojawiło się nawet sformułowanie rak płuca jako choroba przewlekła, co do niedawna było przecież czystą herezją” – mówił prof. Kowalski, porównując dawne wyniki oparte wyłącznie na chemioterapii (mediana przeżycia około 8 miesięcy i odsetki rocznych przeżyć nieprzekraczające 10%) z obecnymi, kiedy w wybranych grupach chorych – dzięki terapiom celowanym – możliwe są mediany przeżycia rzędu 30, 40, a nawet 50 i więcej miesięcy, z odsetkami przeżyć pięcioletnich przekraczającymi 60–70%.
Zasadniczym warunkiem wykorzystania tego potencjału jest jednak diagnostyka – i to diagnostyka wykonana na początku ścieżki pacjenta. Prof. Kowalski podkreślał, że „od tego nie ma ucieczki”: w niedrobnokomórkowym raku płuca o typie niepłaskonabłonkowym standardem stają się badania wielogenowe wykonywane techniką sekwencjonowania nowej generacji (NGS), a powrót do testów jednogenowych jest drogą wstecz nie tylko klinicznie, ale też organizacyjnie. Problem polega na tym, że materiał patomorfologiczny jest często skąpy – „materiał drobny”, który trzeba oszczędzać – a wykonywanie kolejnych pojedynczych testów może doprowadzić do sytuacji, w której na kluczowe badanie po prostu „nie będzie już materiału”. W praktyce oznacza to, że część pacjentów nadal nie otrzymuje pełnego profilowania molekularnego, mimo że teoretycznie jest ono rekomendowane i dostępne. Profesor wprost przyznawał, że nie byłoby uczciwe powiedzieć, iż „wszyscy mają tego typu badania robione”, bo nie wszystkie ośrodki mają aparaturę, wyszkolone zespoły lub odpowiednie kontrakty. W tym kontekście wybrzmiał też postulat, by zakończyć etap półśrodków i doprowadzić do realnego uruchomienia modelu Lung Cancer Units – ośrodków doskonałości, w których pacjent ma zapewnioną całość diagnostyki i leczenia „pod jednym dachem”, bez utraty czasu na poszukiwanie kolejnych elementów ścieżki w rozproszonym systemie.
Najbardziej konkretną, a zarazem symbolicznie ważną ilustracją różnicy między postępem medycyny a tempem decyzji refundacyjnych była dyskusja o terapii w mutacji BRAF V600E (około 3% pacjentów). Prof. Kowalski mówił wprost, że jest to temat „który troszeczkę boli” środowisko klinicystów i organizacje onkologiczne, bo skuteczne terapie celowane w tym wskazaniu są znane od lat, a pacjenci w Polsce przez długi czas pozostawali bez realnego dostępu w ramach programu lekowego. Jednocześnie zwracał uwagę na dane przemawiające za jak najwcześniejszym stosowaniem terapii skojarzonej (transkrypcja podaje nazwy z błędami; chodzi o encorafenib + binimetinib [cząsteczki do potwierdzenia w ostatecznej redakcji, jeśli chcesz zachować literalność zapisu z panelu]): „ponad 50% żyje 4 lata. A mediana przeżycia wynosi 50 miesięcy” – podkreślał, zaznaczając, że największa korzyść jest wtedy, gdy leczenie optymalne trafia do pacjenta w pierwszej linii, a nie dopiero po mniej skutecznych sekwencjach.
Wątek ten został rozwinięty z perspektywy Ministerstwa Zdrowia przez Mateusza Oczkowskiego, dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, który wskazywał, że w obszarze BRAF proces refundacyjny jest w toku, a resort – jak mówił – sam inicjował rozmowy z firmą, by wniosek refundacyjny w ogóle został złożony po wcześniejszym okresie „długiego oczekiwania”. Jednocześnie podkreślał, że w programie lekowym raka płuca decyzje są trudniejsze nie dlatego, że brakuje dowodów skuteczności, lecz dlatego, że program jest największy i generuje ogromne wydatki dla płatnika.
Wątek ten został rozwinięty z perspektywy Ministerstwa Zdrowia przez Mateusza Oczkowskiego, dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, który wskazywał, że w obszarze BRAF proces refundacyjny jest w toku, a resort – jak mówił – sam inicjował rozmowy z firmą, by wniosek refundacyjny w ogóle został złożony po wcześniejszym okresie „długiego oczekiwania”. Jednocześnie podkreślał, że w programie lekowym raka płuca decyzje są trudniejsze nie dlatego, że brakuje dowodów skuteczności, lecz dlatego, że program jest największy i generuje ogromne wydatki dla płatnika.
W raku drobnokomórkowym płuca – najbardziej agresywnym podtypie, stanowiącym około 15–20% rozpoznań – prof. Kowalski mówił o wieloletnim „nihilizmie terapeutycznym”, bo przez prawie 30 lat nie było badań III fazy, które przekładałyby się na przełom w przeżyciach. Sytuacja zaczęła się zmieniać wraz z dołączeniem immunoterapii do chemioterapii w chorobie rozsianej, ale prawdziwie przełomowe – w jego ocenie – stały się dane dotyczące chorych z postacią miejscowo zaawansowaną, którzy po radiochemioterapii mogą otrzymać leczenie uzupełniające: „wydłużamy dwukrotnie medianę przeżycia z 30 do prawie 60 miesięcy” – mówił, wskazując na durwalumab jako element leczenia konsolidującego. Ten fragment został następnie osadzony w realiach procesu refundacyjnego przez Mateusza Oczkowskiego, który potwierdzał, że w drobnokomórkowym raku płuca „są wnioski, proces się dzieje”, a w najbliższej perspektywie czasowej możliwe jest rozstrzyganie kolejnych postępowań, choć część z nich dotyczy alternatyw w obrębie istniejących opcji (np. kolejny inhibitor PD-L1), a trudniejsze są decyzje obejmujące nowe populacje chorych i dodatkowy wpływ na budżet.
Perspektywę kliniczną domknęła prof. Barbara Radecka z Kliniki Onkologii Opolskiego Centrum Onkologii im. prof. Tadeusza Koszarowskiego w Opolu i Uniwersytetu Opolskiego, która podkreślała, że rak płuca jest „modelowym przykładem”, jak biologia molekularna „tnie torcik” na coraz węższe kawałki, a onkologia coraz częściej zaczyna operować w logice chorób rzadkich – nie dlatego, że rak płuca jako taki jest rzadki, ale dlatego, że konkretna aberracja (u 1–2% chorych) tworzy bardzo wąską podpopulację, dla której można znaleźć „klucz do zamka”: „cząsteczce, która pasuje do jakiegoś ‘uszkodzonego’ białka w komórce nowotworowej jak klucz do zamka”. Profesor zwracała uwagę, że część biomarkerów ma znaczenie rokownicze, ale w praktyce terapeutycznej kluczowe są biomarkery predykcyjne – te, które mówią, czy choroba odpowie na konkretne leczenie – i że właśnie dlatego „badamy wszystkich stu, aby znaleźć tych czterech szczęściarzy”. To zdanie bardzo dobrze koresponduje z wątkiem Kowalskiego o konieczności wykonywania paneli NGS na początku ścieżki: bo znalezienie pojedynczego chorego z ALK czy ROS1 „odmienia losy tych ludzi kompletnie”, a bez diagnostyki pacjent w ogóle nie dostaje szansy, by do tej opcji terapeutycznej dojść.
Glejaki – dlaczego to jedne z najtrudniejszych nowotworów w onkologii
Ostatnim obszarem omawianym podczas panelu były glejaki – nowotwory ośrodkowego układu nerwowego, które mimo stosunkowo niewielkiej liczby zachorowań pozostają jedną z największych bolączek współczesnej onkologii. Jak wyjaśnia prof. Radosław Rola z Katedry i Kliniki Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, w skali roku w Polsce rozpoznaje się około 3,5 tys. nowotworów układu nerwowego, z czego około 1,7 tys. stanowią nowotwory glejowe. Choć jest to populacja niewielka, charakteryzuje się wyjątkowo wysoką śmiertelnością – liczba zgonów sięga blisko 3,2 tys. rocznie. To pokazuje, jak nieproporcjonalnie ciężkim problemem klinicznym są glejaki w relacji do częstości ich występowania.
Jednym z kluczowych powodów złego rokowania jest biologia tych nowotworów. Glejaki są guzami skrajnie heterogennymi i rosną w sposób naciekowy, migrując wzdłuż dróg nerwowych. Nie są chorobą ogniskową, lecz w praktyce chorobą całego mózgu. To sprawia, że chirurgia – choć pozostaje podstawą leczenia – ma swoje zasadnicze ograniczenia. Przez dekady podejmowano próby radykalnych resekcji, łącznie z bardzo rozległymi zabiegami, takimi jak usunięcie całej półkuli mózgu, jednak doświadczenia te jednoznacznie pokazały, że glejaki nie są chorobą wyleczalną chirurgicznie. Guz potrafi dalej rozwijać się w pozostałej tkance mózgowej, a pacjent ponosi ogromny koszt neurologiczny takiego leczenia.
Współczesna neurochirurgia opiera się więc na koncepcji maksymalnej bezpiecznej resekcji, której celem jest usunięcie jak największej części guza bez generowania nowych deficytów neurologicznych. Oznacza to dążenie do resekcji całej zmiany widocznej w badaniach obrazowych, a w przypadku glejaka wielopostaciowego także obszarów hiperintensywnych w sekwencjach FLAIR, co statystycznie poprawia przeżycie pacjentów. Należy jednak podkreślić, że nawet istotne statystycznie wydłużenie przeżycia w tej grupie chorych często oznacza zysk rzędu kilku tygodni lub miesięcy, co dobrze obrazuje skalę trudności terapeutycznych.
Jednocześnie pojęcie „glejak” obejmuje bardzo zróżnicowaną grupę nowotworów. Obok najbardziej agresywnego glejaka wielopostaciowego istnieją podtypy o znacznie wolniejszym przebiegu, takie jak gwiaździaki rozlane stopnia 2 (G2). Są to guzy rozpoznawane często u młodych dorosłych, nierzadko w trzeciej dekadzie życia, których pierwszym objawem bywa napad padaczkowy. W tej grupie chorych właściwie przeprowadzona operacja w doświadczonym ośrodku może zapewnić wieloletni okres stabilizacji choroby, bez progresji do postaci bardziej złośliwej.
Kluczowe znaczenie w tej populacji ma diagnostyka molekularna. Współczesna klasyfikacja nowotworów ośrodkowego układu nerwowego opiera się na cechach genetycznych, a rozpoznanie gwiaździaka rozlanego G2 nie jest możliwe bez potwierdzenia mutacji w genach IDH1 lub IDH2. Ta mutacja nie tylko definiuje typ nowotworu, ale stała się również celem terapii ukierunkowanej molekularnie. Dodatkowo, w wybranych przypadkach istotne znaczenie terapeutyczne ma identyfikacja innych aberracji, takich jak BRAF V600E, która u części pacjentów z glejakiem wielopostaciowym umożliwia zastosowanie leczenia w trybie RDTL.
Ostatnie miesiące przyniosły w tym obszarze wyraźne przełamanie wieloletniego impasu terapeutycznego. Pojawienie się worasydenibu– inhibitora mutacji IDH – otworzyło nowy rozdział w leczeniu wybranej grupy pacjentów. Lek ten został zarejestrowany w Unii Europejskiej pod koniec ubiegłego roku i jest przeznaczony dla chorych po leczeniu chirurgicznym, u których pozostaje resztkowy guz. Dane z badania klinicznego INDIGO pokazują nie tylko wydłużenie czasu do progresji choroby, ale również istotne odsunięcie w czasie konieczności kolejnych interwencji chirurgicznych lub radioterapii, a w części przypadków nawet regresję zmiany nowotworowej w obserwacji wieloletniej. Choć dotyczy to stosunkowo wąskiej populacji – w skali Polski kilkuset pacjentów – jest to pierwszy od ponad dwóch dekad realny sygnał zmiany paradygmatu leczenia glejaków IDH-zależnych.
Rozwój takich terapii dodatkowo wzmacnia potrzebę leczenia pacjentów w wyspecjalizowanych ośrodkach i tworzenia dedykowanych zespołów wielodyscyplinarnych, obejmujących nie tylko neurochirurgów i onkologów, ale także neuroradiologów, neuropatologów i genetyków. Bez takiej organizacji opieki nawet najbardziej obiecujące przełomy terapeutyczne pozostaną dostępne tylko dla części chorych.
System, który musi nadążyć za nauką
Dyskusja o nowoczesnych terapiach, diagnostyce molekularnej i przełomach w leczeniu raka płuca, nowotworów skóry czy glejaków prowadzi do jednego wniosku: postęp medycyny jest dziś szybszy niż zdolność systemu do jego absorpcji. Nawet najbardziej innowacyjne leki nie zmienią losu pacjentów, jeśli nie będą osadzone w sprawnie działającym modelu organizacyjnym.
Z perspektywy decydenta kluczowa zmiana, jaka dokonała się w ostatnich latach, dotyczy samego sensu leczenia onkologicznego. Jak podkreśla Mateusz Oczkowski, coraz częściej nie chodzi już wyłącznie o wydłużenie życia za wszelką cenę, lecz o trwałą zmianę naturalnego przebiegu choroby. - Nowoczesne leki bardzo często zamieniają chorobę śmiertelną w chorobę przewlekłą. A czasem – jeśli mówimy o leczeniu wczesnej postaci nowotworu – prowadzą do całkowitego wyleczenia. Pacjent w ogóle nie wraca do systemu – mówi Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia.
Jak podkreśla, jeszcze kilkanaście lat temu wiele nowotworów było w praktyce wyrokiem śmierci. - Gdy zaczynałem pracę, nie było żadnej terapii dla potrójnie ujemnego raka piersi. Pamiętam list od pacjentki, która pytała, czy jest dostępny lek, o którym słyszała. Nie mogliśmy jej nic zaoferować. Dziś ta choroba ma pełen wachlarz terapii. To pokazuje, jak w ciągu kilku lat choroby śmiertelne stają się chorobami przewlekłymi.
Z klinicznego punktu widzenia oznacza to jednak konieczność pilnego uporządkowania fundamentów systemu. Prof. Piotr Rutkowski zwraca uwagę, że największą niezaspokojoną potrzebą pacjentów onkologicznych nie jest dziś brak kolejnych cząsteczek, lecz pełne wdrożenie Krajowej Sieci Onkologicznej.
„Prawem pacjenta jest przede wszystkim konsylium. To ono usprawnia diagnostykę i pozwala realnie korzystać z nowoczesnych terapii. Do leczenia nie dojdzie, jeśli nie ma dobrej diagnostyki” – podkreśla profesor Rutkowski.
Drugim filarem, który musi zostać wzmocniony, jest profilaktyka. W wielu nowotworach – zwłaszcza skóry, piersi, płuca czy jelita grubego – możliwe jest wykrycie choroby na wczesnym etapie lub nawet jej zapobieganie. Jak zaznaczano w trakcie panelu, działania profilaktyczne nie tylko poprawiają rokowanie pacjentów, ale również realnie zmniejszają koszty leczenia w dłuższej perspektywie. W tym kontekście nadzieje wiązane są m.in. z planowanym rozwojem wyspecjalizowanych jednostek, takich jak Lung Cancer Units, których skuteczność potwierdził już model breast cancer units.
Szczególnego znaczenia nabiera to w obszarze neuroonkologii. W przypadku glejaków sama dostępność innowacyjnych terapii – w tym leczenia ukierunkowanego molekularnie – nie wystarczy bez odpowiedniej struktury opieki. Jak podkreślano, pacjenci z nowotworami ośrodkowego układu nerwowego wymagają rozbudowanych, wielodyscyplinarnych zespołów, obejmujących nie tylko neurochirurgów i onkologów, lecz także genetyków, neuroradiologów i neuropatologów.
Rozwój diagnostyki molekularnej, w tym nowych metod klasyfikacji nowotworów OUN i profilowania metylacyjnego, prowadzi do identyfikacji bardzo wąskich podgrup pacjentów, dla których możliwe jest zastosowanie terapii celowanych z innych wskazań – często z spektakularnymi efektami klinicznymi. To jednak ponownie wymaga systemu, który potrafi takie potrzeby rozpoznać i na nie odpowiedzieć.
Panel poświęcony niezaspokojonym potrzebom pacjentów onkologicznych wyraźnie pokazał, że współczesna onkologia znajduje się na etapie, w którym największym wyzwaniem przestaje być brak wiedzy czy leków, a staje się nim tempo wdrażania zmian organizacyjnych. Od tego, czy system ochrony zdrowia nadąży za nauką, zależy dziś, czy przełomy terapeutyczne pozostaną osiągnięciem wybranych ośrodków, czy staną się realnym doświadczeniem pacjentów w całym kraju.
źródło: redakcja Medicalpress na podstawie panelu "Niezaspokojone potrzeby pacjentów onkologicznych" konfenrcja Priorytety w Ochronie Zdrowia 2026
źródło: redakcja Medicalpress na podstawie panelu "Niezaspokojone potrzeby pacjentów onkologicznych" konfenrcja Priorytety w Ochronie Zdrowia 2026
Autor:
Redakcja MedicalPress