Firma Roche ogłosiła dziś, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła lek rysdyplam do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) u pacjentów w wieku 2 miesięcy i starszych, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2. SMA stanowi jedną

z głównych genetycznych przyczyn zgonu niemowląt, a SMA 5q to najczęściej występująca postać tej choroby. U pacjentów z SMA obserwuje się osłabienie mięśniowe i postępującą utratę zdolności ruchu, a z istotną niezaspokojoną potrzebą medyczną mamy do czynienia w szczególności w populacji dorosłych żyjących z tą chorobą.

W marcu minął rok, odkąd pierwszy pacjent w Polsce otrzymał komórki CAR-T we wskazaniu oporna/nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. r.ż.[1] Po wieloletnich zmaganiach z chorobą, po raz pierwszy nie nastąpił jej nawrót. Obecnie chłopiec jest zdrowy, ma niewykrywalną chorobę resztkową[2]. Do tej pory z innowacyjnej terapii CAR-T w Polsce skorzystało kilkoro dzieci[3]. Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T[4].

Na nowej liście leków refundowanych znalazł się nowoczesny analog insuliny doposiłkowej – insulin aspart, który charakteryzuje się szybszym początkiem działania i krótszym czasem działania niż rozpuszczalna insulina ludzka. Jest to również pierwsza dostępna insulina Aspart dostępna w jednorazowym gotowym do użycia wstrzykiwaczu.

Leczenie zaawansowanego raka jajnika inhibitorami PARP, nowo zarejestrowanymi w Unii Europejskiej do stosowania po pierwszej linii leczenia, jest szansą na terapię tą innowacyjną grupą leków nie tylko chorych z mutacją w genach BRCA, ale i pozostałej większości pacjentek. Badania wykazały wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby u wszystkich pacjentek chorych na raka jajnika, które odpowiedziały na chemioterapię pochodnymi platyny¹.

Agencja Badań Medycznych w odpowiedzi na zlecenie Ministra Zdrowia Adama Niedzielskiego sfinansowała badanie dotyczące zastosowanie amantadyny w zapobieganiu progresji i leczeniu objawów COVID-19. Badanie ma na celu potwierdzić, czy napływające doniesienia o skuteczności wykorzystania substancji stosowanej dotychczas w leczeniu Parkinsona zapobiega również rozwojowi COVID-19. 

Firma Novo Nordisk zamierza rozpocząć badanie rejestracyjne fazy IIIA obejmujące około 3700 osób z wczesną postacią choroby Alzheimera. Badanie rozpocznie się planowo w pierwszej połowie 2021 r., a jego celem będzie ocena skuteczności i bezpieczeństwa semaglutydu podawanego raz na dobę doustnie w porównaniu z placebo. Czas trwania głównego okresu leczenia wyniesie około dwóch lat.

Terapie komórkowe i genowe CAR-T są określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nowotwory. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że już na początku przyszłego roku rozpoczną się rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat szczegółowych rozwiązań związanych z finansowaniem innowacyjnego leczenia.

Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie bezprecedensowy w historii Polski program rozwoju ultranowoczesnej terapii onkologicznej.

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej - nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu życia, mają szansę na zachowanie pełnej sprawności. Efekty terapii były przedmiotem konferencji „Dwa lata leczenia SMA w Polsce - podsumowanie programu "Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni".

Rak płuca w Polsce jest najczęściej rozpoznawanym nowotworem złośliwym i pierwszą przyczyną zgonów z powodu chorób nowotworowych. Nowotwory płuca należą do jednych z najgorzej rokujących z powodu późno stawianej diagnozy, najczęściej w stadium zaawansowanym choroby. Dotyczy to aż 80 proc. pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuca. Przez dziesięciolecia terapia drobnokomórkowego raka płuca oparta była praktycznie wyłącznie na chemioterapii, bez istotnej poprawy w przeżywalności. W ub. roku opublikowano wyniki przełomowego badania, w którym wykazano, że dodanie immunoterapii do klasycznej chemioterapii istotnie wydłuża przeżycie chorych z zaawansowanym drobnokomórkowym rakiem płuca. Taki schemat leczenia jest już dostępny w wielu krajach europejskich, ale wciąż nie mogą z niego korzystać polscy pacjenci.