Najczęstszą postacią stwardnienia rozsianego jest postać rzutowo-remisyjna (RRMS), która charakteryzuje się epizodami rzutów choroby, czyli pojawieniem się nowych objawów lub pogorszeniem dotychczasowego stanu zdrowia. Postać rzutowo-remisyjna dotyczy 85% pacjentów chorych na SM. Pozostali mają postać pierwotnie postępującą (PPMS) lub wtórnie postępującą. We wszystkich postaciach dochodzi do progresji choroby i stopniowego pogarszania się stanu pacjenta, które prowadzi do postępu niepełnosprawności. Celem leczenia SM jest opóźnienie i spowolnienie tej progresji. Ważne jest jak najwcześniejsze zdiagnozowanie choroby i włączenie efektywnego leczenia. Nowoczesne leki, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzają kolejne przełomowe badania, są szansą dla chorych.

– Progresja jest wpisana w przebieg stwardnienia rozsianego u wszystkich pacjentów, niezależnie od postaci SM. Kontrola progresji pozwala chorym na zachowanie mobilności i zmniejszenie stopnia niepełnosprawności. Nowe dane z badań klinicznych okrelizumabu pokazują, że odpowiednio wcześnie wdrożona terapia może znacząco zahamować progresję choroby w postaciach rzutowo-remisyjnej i pierwotnie postępującej – powiedział prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. – W badaniu ENSEMBLE wykazano, że 85% pacjentów z RRSM uzyskało stan wygaszenia aktywności choroby, a więc brak rzutów, brak narastania niepełnosprawności czy nowych ognisk choroby w mózgu po 48 tygodniach leczenia okrelizumabem. Uzyskano również istotną poprawę ich wyniku w skali oceny stanu niepełnosprawności EDSS (ang. Expanded Disability Status Scale). Ten wynik nie jest dla nas zaskoczeniem, wyniki badania ENSEMBLE są spójne z wynikami badania OPERA, w którym okrelizumab spowodował znaczącą poprawę w aspekcie zarówno objawów klinicznych, jak i parametrów rezonansowych SM w porównaniu do terapii standardowej (interferon beta). Marker uszkodzeń komórek nerwowych został zredukowany do poziomu zbliżonego do tego występującego u zdrowych osób. Wczesne włączenie nowoczesnego leczenia daje ogromne nadzieje dla pacjentów na prowadzenie normalnego życia. To bardzo ważne, bo pacjenci z SM to głównie osoby młode – dodał prof. Konrad Rejdak

Okrelizumab jest równie skuteczny u pacjentów z pierwotnie postępującą postacią SM. Terapię okrelizumabem u pacjentów z PPMS oceniano w badaniu klinicznym ORATORIO. Za marker progresji stwardnienia rozsianego w postaci pierwotnie postępującej uznaje się zwiększenie objętości zmian zanikowych w obrazach T2-zależnych (aT2-LV). U pacjentów z PPMS akumulacja tych zmian jest od trzech do pięciu razy większa niż u pacjentów z rzutową postacią SM. Badanie ORATORIO wykazało, że stosowanie okrelizumabu spowolniło istotnie akumulację aT2-LV w porównaniu z placebo. Dane te wskazują, że okrelizumab może mieć korzystny wpływ na podstawowe mechanizmy biologiczne progresji SM.

 

Niewątpliwą zaletą okrelizumabu jest jego dawkowanie. Stosuje się go dwa razy w roku (co sześć miesięcy) w postaci wlewów dożylnych, trwających ok. 2 godzin. Schemat dawkowania po dwóch latach leczenia był przestrzegany przez około 80% pacjentów w porównaniu z innymi terapiami modyfikującymi przebieg choroby – w przypadku leków iniekcyjnych wskaźnik przestrzegania wskazań wyniósł 35%, w przypadku leków doustnych 55%, a w przypadku innego rodzaju infuzji – 54%. Ponadto najwięcej pacjentów – aż 75% kontynuowało leczenie okrelizumabem po dwóch latach.

 – Dane pokazują, że więcej pacjentów ze stwardnieniem rozsianym przestrzega zaleceń terapii oraz kontynuuje leczenie okrelizumabem w porównaniu z innymi terapiami. Okrelizumab to obecnie jedyny lek przeciwko tej chorobie, który jest podawany dwa razy w roku. Prawidłowy „compliance”, czyli właśnie stosowanie się do zaleceń, może przekładać się na poprawę wyników klinicznych poszczególnych pacjentów z SM – dodaje prof. Konrad Rejdak.

W Polsce okrelizumab znajduje się na liście leków refundowanych od listopada 2019 roku. To pierwszy i jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS). Jest też lekiem II linii w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM (RRMS).

 – Tylko 30% pacjentów z SM w Polsce jest leczona terapią modyfikującą przebieg. W Europie tych pacjentów jest dwukrotnie więcej. Czas między wystąpieniem objawów a rozpoznaniem i następnie włączeniem terapii modyfikującej przebieg choroby jest w Polsce bardzo długi, wskutek czego postępuje u pacjentów proces neurodegeneracyjny i rośnie wskaźnik EDSS oceniający progresję niesprawności.  Nowoczesne leki są nadzieją dla chorych na normalne życie, dlatego wśród leków stosowanych w I linii leczenia RRMS powinien być dostępny lek o wysokiej skuteczności i dobrym profilu bezpieczeństwa, który da szansę na zahamowanie progresji i brak aktywności choroby. Okrelizumab jest takim lekiem. Jako organizacji działającej na rzecz pacjentów zależy nam na optymalnym podejściu do proponowanych terapii – powiedziała Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – Walcz o siebie.

Pozytywne efekty leczenia okrelizumabem widzą pacjenci, którzy otrzymali ten lek w ramach badania klinicznego zaraz po otrzymaniu diagnozy.

– Objawy choroby pojawiły się pod koniec 2017 roku – miałam zachwiania równowagi, nie byłam w stanie wykonywać podstawowych czynności, coraz ciężej było mi się poruszać, zdarzało się, że przewracałam się na ulicy. Początkowo lekarze nie podejrzewali u mnie stwardnienia rozsianego. Diagnostyka trwała prawie 1,5 roku, a mój stan pogarszał się z dnia na dzień. Na szczęście trafiłam na młodą Panią Doktor, która po kolejnych badaniach stwierdziła rzutowo-remisyjną postać choroby. Ponieważ nie byłam wcześniej leczona na SM zostałam włączona do badania klinicznego, w którym otrzymuję okrelizumab. Właściwie już po pierwszym wlewie poczułam różnicę. Leczę się już ponad rok i mogę normalnie funkcjonować – pracuje, nie odczuwać żadnych dolegliwości, jeżdżę na rowerze, chodzę na długie spacery. Myślę, że gdyby nie leczenie już jeździłabym na wózku, bo moja choroba rozwijała się bardzo gwałtownie – powiedziała Pani Danuta, pacjentka z Olsztyna, która choruje na RRMS.

W Polsce na stwardnienie rozsiane choruje ponad 40 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozę słyszy prawie 2 000 osób. Pierwsze objawy stwardnienia rozsianego pojawiają się najczęściej w 20.-40. roku życia. Rzadko zdarza się, żeby pierwsze objawy występowały u osoby poniżej 18. roku życia i powyżej 50. roku życia. Zatem chorują głównie ludzie młodzi. SM częściej dotyka kobiety – 6 na 10 przypadków.

Okrelizumab to pierwszy i jedyny lek dopuszczony do stosowania w leczeniu zarówno rzutowej postaci SM (w tym RRMS oraz aktywnego lub nawracającego SPMS), jak i PPMS, dawkowany co sześć miesięcy w formie wlewu dożylnego. Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko limfocytom B z ekspresją antygenu CD20, czyli komórkom odpornościowym, co do których uważa się, że odgrywają zasadniczą rolę w procesie niszczenia mieliny (substancji pełniącej funkcję izolatora i ochrony mechanicznej komórek nerwowych) oraz aksonów (włókien nerwowych).

U osób chorujących na stwardnienie rozsiane (SM) tego rodzaju uszkodzenia komórek nerwowych mogą prowadzić do niepełnosprawności. W badaniach przedklinicznych wykazano, że okrelizumab wiąże się z białkami występującymi na powierzchni niektórych limfocytów B z ekspresją CD20, jednak nie na komórkach macierzystych ani komórkach plazmatycznych, co sugeruje możliwość zachowania ważnych funkcji układu odpornościowego- odbudowę populacji limfocytów B i długotrwałą pamięć immunologiczną.

Źrodło: SM Walcz o Siebie