• Biogen przedstawia również nowe dowody skuteczności nusinersenu uzyskane w codziennej praktyce lekarskiej (RWE) oraz informacje o postępach w opracowywaniu nowego urządzenia medycznego, które ma poprawić jakość leczenia pacjentów.

Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) publikuje nowe dane dotyczące leku nusinersen, które udzielają odpowiedzi na kluczowe pytania dla społeczności SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). Dane zostały zaprezentowane w tym tygodniu w Orlando, w stanie Floryda, na posiedzeniu zorganizowanym przez Cure SMA, poświęconym badaniom oraz opiece klinicznej w leczeniu SMA.

 

„Coroczna konferencja Cure SMA to wyjątkowa okazja, aby nawiązać kontakt i czerpać wiedzę od obecnych na niej świadczeniodawców opieki zdrowotnej, pacjentów i opiekunów oraz dzielić się informacjami o badaniach mających na celu zaspokojenie potrzeb społeczności SMA” - powiedziała Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer w Biogen. - „Z przyjemnością przedstawiamy nasze nowe dane, w tym wczesne wyniki badania RESPOND oceniającego korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leczenia nusinersenem po uprzednim podaniu terapii genowej.”

 

 

Badanie RESPOND to trwające nadal, dwuletnie badanie fazy 4. mające na celu ocenę wyników klinicznych i profilu bezpieczeństwa przy stosowaniu terapii nusinersen u niemowląt i małych dzieci z SMA, których potrzeby kliniczne pozostają niezaspokojone po leczeniu terapią genową (onasemnogene abeparvovec). Wstępne wyniki badania dotyczące skuteczności leczenia po sześciu miesiącach, uzyskane od 29* uczestników leczonych lekiem nusinersen wykazują:

• Poprawę u większości uczestników funkcji ruchowych mierzoną jako zwiększona średnia całkowita punktacja w skali Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) w stosunku do wartości wyjściowej
  • U uczestników z dwiema kopiami SMN2 (n=24) poprawa wynosiła średnio ponad 5 punktów w skali HINE-2
  • Poprawa nastąpiła u wszystkich uczestników z trzema kopiami SMN2 (n = 3); ze względu na małą liczbę uczestników nie obliczono średniej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej
• U większości uczestników (25/27), u których badacz stwierdził na początku badania nieoptymalne funkcje ruchowe, nastąpiła poprawa

Po medianie wynoszącej w badaniu 230,5 dnia poważne zdarzenia niepożądane (AE) zgłoszono u 13/38 (34%) uczestników. Żadne poważne zdarzenia niepożądane nie zostały uznane za związane z lekiem nusinersen ani nie doprowadziły do rezygnacji z badania. U włączonych uczestników, którzy otrzymywali lek nusinersen po uprzednim podaniu leku onasemnogene abeparvovec, nie zidentyfikowano żadnych nowych, pojawiających się negatywnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Dodatkowe wstępne wyniki kliniczne z badania RESPOND zostały przedstawione na konferencji podczas tegorocznego kongresu medycznego Cure SMA.

 

„Okazuje się, że terapia genowa może nie leczyć wszystkich neuronów ruchowych, pozostawiając możliwość progresji choroby” - powiedziała Crystal Proud, M.D., neurolog dziecięcy w Szpitalu Dziecięcym King's Daughters. „Badanie RESPOND pozwoliło poznać niezaspokojone potrzeby niektórych pacjentów z SMA leczonych lekiem onasemnogene abeparvovec, u których wyniki leczenia nie spełniły oczekiwań klinicznych. Te wstępne wyniki dostarczają naszej społeczności pierwszych danych z badań klinicznych oceniających leczenie lekiem nusinersen po zastosowaniu leku onasemnogene abeparvovec i sugerują, że nusinersen może przynieść dodatkowe korzyści.”

 

 

Przedstawiono systematyczny przegląd literatury i metaanalizę oceniającą rzeczywisty wpływ leku nusinersen na przebieg SMA o początku w wieku dziecięcym i podkreślono znaczenie generowania rzeczywistych dowodów w celu osiągnięcia kompleksowego zrozumienia korzyści z leczenia nusinersenem. Obserwowana w rzeczywistej praktyce klinicznej poprawa funkcji ruchowych i osiąganie kamieni milowych rozwoju funkcji motorycznych były większe lub porównywalne do obserwowanych w badaniach klinicznych. Poprawa utrzymywała się przy dłuższym czasie leczenia lekiem nusinersen.

 

Wspólnie z Alcyone Therapeutics Biogen pracuje nad opracowaniem pierwszego wszczepialnego urządzenia zaprojektowanego w celu uzyskania podskórnego dostępu umożliwiającego podawanie antysensownych oligonukleotydów. W tym tygodniu spółka Alcyone ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zwolnienie dotyczące badanego urządzenia (Investigational Device Exemption) umożliwiające rozpoczęcie kluczowego badania systemu ThecaFlex DRx™ (ThecaFlex). Latem tego roku Alcyone planuje rozpocząć wstępną rekrutację do badania PIERRE (clinicaltrials.gov), które oceni bezpieczeństwo i skuteczność urządzenia ThecaFlex w celu podawania leku nusinersen pacjentom z SMA.