Zakończono prace nad nową edycją wykazu TLI
Opublikowane 24 marca 2026
Zakończono prace nad kolejną edycją wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, przygotowywanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Dokument pozostaje jednym z kluczowych elementów procesu oceny technologii medycznych w Polsce i poprzedza ewentualne decyzje refundacyjne. Wykaz TLI pełni funkcję selekcyjną: wskazuje terapie o szczególnym znaczeniu klinicznym, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby zdrowotne, przede wszystkim w onkologii i chorobach rzadkich.
Jak powstaje wykaz TLI
Podstawą opracowania wykazu była analiza produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej w procedurze centralnej w 2025 roku. Zgodnie z danymi Europejskiej Agencji Leków, w tym okresie zatwierdzono 109 nowych produktów leczniczych, spośród których wyselekcjonowano technologie spełniające kryteria oceny.
Wykaz TLI stanowi element procesu oceny technologii medycznych (HTA) w Polsce i poprzedza dalsze decyzje refundacyjne. Ocenie poddano rozwiązania stosowane w onkologii oraz chorobach rzadkich, w tym leki sieroce, z wyłączeniem produktów generycznych i biopodobnych.
Kwalifikacja do wykazu opierała się na wielowymiarowej ocenie uwzględniającej siłę interwencji terapeutycznej, jakość dowodów naukowych, stopień niezaspokojenia potrzeb zdrowotnych, wielkość populacji docelowej oraz zgodność z priorytetami zdrowotnymi.
Do szczegółowej oceny zakwalifikowano 22 technologie lekowe, dla których opracowano łącznie 23 analizy – w przypadkach, gdy dana substancja była oceniana w więcej niż jednym wskazaniu, jak repotrektynib analizowany osobno w ROS1-dodatnim niedrobnokomórkowym raku płuca oraz w guzach litych z fuzją genu NTRK. Ostatecznie do wykazu TLI włączono dziewięć technologii lekowych o najwyższym poziomie innowacyjności.
Kryteria oceny i zakres danych
Kwalifikacja do wykazu opierała się na wielowymiarowej ocenie, obejmującej siłę interwencji terapeutycznej, jakość danych naukowych, stopień niezaspokojenia potrzeb zdrowotnych, wielkość populacji docelowej oraz zgodność z priorytetami zdrowotnymi. Równolegle określono zakres danych, które mają być gromadzone w rejestrach medycznych, w tym wskaźniki oceny efektywności terapii i oczekiwane korzyści zdrowotne.
Dziewięć technologii w finalnym wykazie
W wyniku przeprowadzonej selekcji do finalnego wykazu włączono dziewięć technologii lekowych. Znalazły się w nim:
- repotrektynib (ROS1-dodatni niedrobnokomórkowy rak płuca),
- giwinostat (dystrofia mięśniowa Duchenne’a),
- mirdametinib (neurofibromatoza typu 1),
- roztwór aminokwasów bez BCAA (choroba syropu klonowego, MSUD),
- sepiapteryna (fenyloketonuria),
- olezarsen (zespół rodzinnej chylomikronemii),
- worasydenib (glejaki stopnia 2 z mutacją IDH),
- beremagene geperpavec (dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka),
- zanidatamab (HER2-dodatni rak dróg żółciowych).
Zestawienie obejmuje zarówno terapie onkologiczne, jak i rozwiązania dedykowane bardzo małym populacjom pacjentów z chorobami rzadkimi. Wśród nich znajdują się zarówno leki ukierunkowane molekularnie, jak i terapie o zupełnie odmiennym mechanizmie działania, w tym rozwiązania stosowane w ostrych stanach metabolicznych czy leczeniu powikłań chorób genetycznych. W wielu z tych wskazań problemem pozostaje nie tylko ograniczona skuteczność dotychczasowego leczenia, ale także brak terapii ukierunkowanej na mechanizm choroby.
Onkologia: terapie dla chorych po wyczerpaniu opcji
Znaczną część ocenianych technologii stanowiły terapie onkologiczne, przeznaczone dla chorych z zaawansowaną chorobą lub po wyczerpaniu standardowych opcji leczenia. Dotyczy to zarówno nowotworów litych, jak i chorób hematologicznych, w których kolejne linie terapii mają często ograniczoną skuteczność, a potrzeba nowych opcji terapeutycznych pozostaje wysoka.
Repotrektynib, oceniany w ROS1-dodatnim niedrobnokomórkowym raku płuca, wykazał w badaniu TRIDENT-1 medianę przeżycia wolnego od progresji sięgającą 35,7 miesiąca u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami kinazy tyrozynowej oraz 9 miesięcy u chorych wcześniej leczonych. Analiza obejmowała także wysokie odsetki odpowiedzi i korzyści klinicznej, przy czym oceniana populacja obejmowała również chorych po wcześniejszej terapii celowanej.
W tej grupie znajdują się również technologie takie jak zanidatamab w HER2-dodatnim raku dróg żółciowych czy worasydenib w glejakach stopnia 2 z mutacją IDH, wpisujące się w rozwój terapii ukierunkowanych na konkretne zmiany molekularne.
Zanidatamab jest przeciwciałem ukierunkowanym na receptor HER2 i znajduje zastosowanie w nowotworach, w których nadekspresja tego białka stanowi kluczowy mechanizm napędzający rozwój choroby. Z kolei worasydenib należy do inhibitorów IDH i jest przeznaczony dla pacjentów z glejakami o niskim stopniu złośliwości, u których obecność mutacji IDH ma istotne znaczenie prognostyczne i terapeutyczne.
Technologie ocenione, ale poza finałem
W grupie technologii poddanych szczegółowej ocenie, ale niewłączonych do finalnego wykazu, znalazły się m.in. tisotumab wedotyny stosowany u pacjentek z nawrotowym lub przerzutowym rakiem szyjki macicy, datopotamab derukstekan przeznaczony dla chorych na zaawansowanego raka piersi HR+/HER2- po wcześniejszych liniach leczenia, a także linwoseltamab wykorzystywany w terapii nawrotowego i opornego szpiczaka mnogiego.
W tej grupie znalazł się również imetelstat stosowany u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi zależnymi od transfuzji krwi, inawolisib przeznaczony dla chorych na raka piersi z mutacją PIK3CA, czy belzutifan wykorzystywany w leczeniu zaawansowanego raka nerkowokomórkowego po wcześniejszych liniach terapii.
Ocenie poddano także rozwiązania wykraczające poza klasyczną farmakoterapię, jak terapia komórkowa UM171 stosowana u pacjentów wymagających allogenicznego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych w sytuacji braku odpowiedniego dawcy.
Choroby rzadkie: nowe terapie w obszarach bez opcji leczenia
Drugim wyraźnym obszarem są choroby rzadkie i ultrarzadkie. W tej grupie znalazły się technologie stosowane w wskazaniach, w których dotychczasowe leczenie miało głównie charakter objawowy lub opierało się na restrykcyjnym postępowaniu dietetycznym i kontroli powikłań.
Dotyczy to m.in. beremagene geperpavec, stosowanego w leczeniu ran u pacjentów z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka, gdzie możliwości terapeutyczne pozostają bardzo ograniczone. W wykazie znalazła się także sepiapteryna przeznaczona dla chorych na fenyloketonurię, w której podstawą leczenia pozostaje dieta eliminacyjna, oraz olezarsen stosowany u pacjentów z zespołem rodzinnej chylomikronemii, chorobą o ciężkim przebiegu metabolicznym i ograniczonych opcjach leczenia farmakologicznego.
W tej grupie uwzględniono również giwinostat w dystrofii mięśniowej Duchenne’a oraz mirdametinib u pacjentów z neurofibromatozą typu 1, a także rozwiązania stosowane w stanach ostrych, jak roztwór aminokwasów bez BCAA w epizodach dekompensacji choroby syropu klonowego.
Co oznacza publikacja wykazu
Publikacja wykazu TLI nie oznacza jeszcze dostępności tych terapii w systemie refundacyjnym, ale wyznacza grupę technologii, które zostały uznane za szczególnie istotne i mogą stać się przedmiotem dalszych decyzji. W praktyce oznacza to koncentrację na leczeniu precyzyjnie zdefiniowanych populacji pacjentów oraz na technologiach o potencjalnie wysokiej wartości klinicznej.
W tym sensie wykaz TLI pozostaje jednym z najważniejszych narzędzi porządkujących wprowadzanie innowacyjnych terapii do systemu ochrony zdrowia — zarówno na etapie oceny, jak i dalszego procesu refundacyjnego.
Źródło: AOTMiT
Autor:
Redakcja MedicalPress