Kompleksowy program lekowy zapewnia europejską dostępność do nowych terapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego
Opublikowane 26 maja 202328 maja obchodzimy Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi. Zgodnie z danymi Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie na nowotwory te choruje ok. 150 tys. osób – rocznie diagnozowanych jest ponad 6 tys. przypadków. W ciągu ostatnich trzech dekad zapadalność na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie – najczęściej diagnozowane są osoby w wieku 50-79 lat, ale coraz częściej chorują młodsze osoby - najmłodszy pacjent w Polsce zdiagnozowany na szpiczaka plazmocytowego miał 19 lat.
– Podstawą badań jest morfologia krwi, która odzwierciedla nasz ogólny stan zdrowia – takie badania powinniśmy wykonywać profilaktycznie raz w roku. Należy pamiętać, że im szybciej wykryjemy chorobę, tym skuteczniejsze będzie leczenie. Zakres diagnostyki i leczenia w obszarze hematoonkologii jest na bardzo wysokim poziomie. Dobrym przykładem jest szpiczak plazmocytowy, który dzięki rozwojowi medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii staje się chorobą przewlekła, chociaż nadal nieuleczalną i niejednorodną. Leczenie pozwala nie tylko poprawić jakość życia pacjenta, ale także je wydłużać. Z uwagi na charakter choroby – nawrotowość i narastającą oporność na leki – pacjenci potrzebują pełnego wachlarza terapii w tym zakresie. Z nadzieją na nowe terapie czekają pacjenci w 4. i kolejnych liniach leczenia oraz z powikłaniami nefrologicznymi, bo to właśnie dla nich skończyły się możliwości terapeutyczne i aktualnie pomimo wcześniejszych terapii stoją pod ścianą bez dostępu do skutecznego leczenia – podkreśla Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Nowotwory krwi to choroby z obszaru chorób hematologicznych, które rozwijają się w układzie krwiotwórczym – w szpiku lub/i układzie limfatycznym. Komórki nowotworowe włączają się do krwioobiegu wypierając tym samym te zdrowe. Powoduje to, że nie mogą one pełnić dotychczasowych funkcji w organizmie takich jak: zwalczanie infekcji, przeciwdziałanie krwotokom czy transport tlenu. Nowotwory krwi dzielimy na nowotwory układu krwiotwórczego oraz nowotwory układu chłonnego. Zaliczam do nich: szpiczaka plazmocytowego, ostrą białaczkę szpikową, przewlekłą białaczkę szpikową, ostrą białaczkę limfoblastyczną, przewlekłą białaczkę limfocytową (najczęściej występujący typ białaczki), chłoniaki nie-Hodgkina, chłoniak Hodgkina.
– Jako fundacja zrzeszająca pacjentów chorujących na szpiczaka plazmocytowego, wiemy jak ważna jest edukacja społeczeństwa. Niewiele osób zdaje sobie sprawę, że oprócz białaczki istnieją też inne nowotwory krwi – dlatego, szczególnie w takim dniu jak dziś, przypomnimy o istotności regularnych badań krwi, które można wykonywać w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia - wyjaśnia Łukasz Rokicki Prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. - Chciałbym też zwrócić uwagę, że dziś zupełnie inaczej choruje się na szpiczaka niż jeszcze 20 lat temu. Wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęło na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze dwie dekady temu. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – dodaje.
Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności do odpowiednich terapii, staje się chorobą przewlekłą.
Morfologia krwi – czy to wystarczy?
– Szpiczak jest dość podstępną chorobą, która upodabnia się do innych dolegliwości. U większości pacjentów objawia się bólami kości w plecach, dlatego pacjenci bardzo często korzystają z porad ortopedy czy neurologa. Bóle spowodowane są wieloogniskowym uszkodzeniem kości np. kręgosłupa, żeber, mostka i czaszki a rzadziej kończyn. Wynikają z naciekania szpiku przez nowotworowe plazmocyty. W przypadku morfologii krwi najczęstszą nieprawidłowością w szpiczaku jest obniżona ilość czerwonych krwinek oraz stężenia hemoglobiny, wynikająca z anemii. Lekarza pierwszego kontaktu powinien zaniepokoić także trzycyfrowy wynik OB, tzw. odczyn Biernackiego. Bardzo charakterystyczny dla tej choroby jest także podwyższone stężenie kreatyniny, które świadczy o gorszej pracy i uszkodzeniu nerek oraz podwyższone stężenie wapnia. Dodatkowo u pacjentów ze szpiczakiem badanie moczu wykazuje obecność białka – wyjaśnia prof. Piotr Rzepecki kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii Wojskowego Instytutu Medycznego.
Jak wygląda leczenie pacjentów ze szpiczakiem?
Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Niestety szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną i wymaga indywidualnego podejścia oraz szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.
– Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje.
– Dostępność terapii uległa znacznej poprawie – mamy kompleksowy program lekowy, który zapewnia europejską dostępność do nowych terapii. Pozostają nadal pojedyncze terapie, na które jeszcze czekamy i mamy nadzieję, że w niedługim czasie będą dostępne dla pacjentów. Mam na myśli chorych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i w nawrocie nie mogą otrzymać terapii trójlekowej z karfilzomibem (KRd) oraz refundacja izatuksymabu, który jest bardzo potrzebny na dalszych etapach leczenia dla pacjentów, u których występuje lekooporność – wyjaśnia Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. – Warto podkreślić, że pacjenci, którzy nie mieli dostępu do nowoczesnych terapii, aktualnie będą potrzebować trochę innych schematów leczenia, więc program lekowy powinien uwzględniać zarówno chorych obecnie diagnozowanych, jak i tych leczonych już od kilku lat. Mowa tu o grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze i chorzy otrzymali już kilka linii terapii. Obecnie ci pacjenci znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia i mają ograniczoną dostępność to najnowszych schematów dostępnych głownie w liniach 2-4. Szansą dla tych pacjentów jest terapia złożona z izatuksymabu w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem, która zwiększa prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie oraz jest odpowiedzią na rosnącą lekooporność, gdyż zastosowane w tym schemacie leki mają różne mechanizmy działania. Refundacja tej terapii umożliwiłaby skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego schematem wielolekowym zgodnie z wytycznymi i każdy z naszych pacjentów mógłby otrzymać trójlekową terapię anty-CD38 z nowszej generacji lekiem immunomodulującym jako, że wszyscy Ci chorzy otrzymali już terapie oparte na lenalidomidzie – dodaje.
Fundacja Cartia od lat wspólnie uczestniczy w maratonie z pacjentami
– Od zawsze powtarzam, że szpiczak to maraton – biegnę w nim razem z innymi pacjentami. W ramach działań fundacji budujemy świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. – Obecnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy na tę chwilę nie mają dalszej perspektywy leczenia. Z ogromną nadzieją czekamy na decyzję Pana Ministra Miłkowskiego dotyczącą poszerzenia o nowe leki programu leczenia szpiczaka, szczególnie, że wśród naszych podopiecznych są pacjenci w 4 i kolejnych liniach leczenia z powikłaniami ze strony nerek dla których w obecnym programie lekowym skończyły się możliwości terapeutyczne i aktualnie pomimo wcześniejszych terapii stoją pod ścianą bez dostępu do skutecznego leczenia – zaznacza Łukasz Rokicki. Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób i wskazywać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. To co możemy zrobić sami to profilaktyka, ponieważ nawet tak podstawowe badania krwi jak morfologia mówią bardzo dużo o naszym zdrowiu, a im szybciej zaczniemy leczenie, niezależnie w przypadku jakiego nowotworu, tym lepsze będą rokowania – dodaje.
źródło: Fundacja Carita
Autor:
Redakcja MedicalPress