Przełom dla pacjentów z SMA: tabletkowa forma leku doustnego już dostępna w UE

Opublikowane 04 czerwca 2025
Przełom dla pacjentów z SMA: tabletkowa forma leku doustnego już dostępna w UE
Europejska Agencja Leków (EMA) 4 czerwca 2025 roku zatwierdziła tabletkową formę leku rysdyplam, czyli jedynego doustnego, nieinwazyjnego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Możliwość stosowania tabletek zamiast syropu daje pacjentom i ich rodzinom większą swobodę, elastyczność i niezależność, zarówno w domu, jak i w podróży.
Lek rysdyplam w postaci tabletek (w dawce 5 mg) stanowi odpowiedź na potrzeby starszych dzieci i dorosłych z SMA – jest przeznaczony do leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, 2 lub 3 (posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2), powyżej 2. roku życia, ważących co najmniej 20 kg. To istotny krok naprzód w terapii SMA dla tysięcy pacjentów w Polsce i w całej Europie.

Przełomowa wygoda, ta sama skuteczność
„W porównaniu z dotychczasowym płynem do stosowania doustnego, tabletka oferuje równoważną biodostępność i profil bezpieczeństwa, co zostało potwierdzone w badaniach klinicznych dotyczących biorównoważności obu form. Oznacza to, że tabletki i syrop mają takie samo działanie, pojawia się natomiast nowa postać leku, która dla wielu pacjentów może być bardziej przyjazna. Jest ona również wygodna dla aptek szpitalnych. Zatwierdzenie rysdyplamu w postaci tabletek to realne ułatwienie codziennego życia dla wielu naszych pacjentów z SMA i ich rodzin. Taka forma terapii nie tylko upraszcza sposób przyjmowania leku, ale też daje znacznie więcej niezależności i swobody. Dla starszych dzieci, które nie potrzebują wsparcia karmienia przez sondę, a są wystarczająco duże, aby połknąć niewielką tabletkę, to naprawdę rewolucja. Warto przy tym pamiętać, że tabletka może być połykana w całości, ale może być też rozpuszczona w niewielkiej ilości wody. Taka elastyczność pozwala na dopasowanie leczenia do różnych potrzeb oraz do każdego stylu życia naszych pacjentów i ich bliskich” – komentuje prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Elastyczność, która wspiera jakość życia

Tabletki rysdyplamu można przechowywać w temperaturze pokojowej, co w porównaniu z formą płynną wymagającą przechowywania w lodówce, znacząco ułatwia ich transport i stosowanie poza domem.

„To naprawdę ważne, że mając tabletki, będziemy mogli wyjechać na kilka czy kilkanaście dni i nie martwić się o przechowywanie leku w lodówce. Radziliśmy sobie z formą płynną znakomicie, ale każde ułatwienie jest cenne, tym bardziej, że chory z SMA wymaga często wielu zabiegów, które pochłaniają czas. Zmniejsza się też ryzyko przyjęcia niewłaściwej dawki lub rozlania leku. Dla rodzin SMA, takich jak nasza, każda zmiana, która redukuje codzienny stres i logistyczne wyzwania, ma ogromne znaczenie. Dlatego cieszymy się z wyczekiwanej przez nas europejskiej rejestracji rysdyplamu w tabletkach i liczymy na to, że wkrótce tabletki te będą dostępne dla pacjentów w Polsce” – mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, mama Emilii chorującej na rdzeniowy zanik mięśni.

Co istotne, nowa forma leku może również zminimalizować zależność pacjenta od opiekuna, co pozwala osobom z SMA na większą autonomię i bardziej efektywne włączenie się w codzienne życie społeczne, szkolne czy zawodowe.

Korzyści dla pacjenta i dla systemu
Rysdyplam w postaci tabletek przynosi także korzyści dla systemu ochrony zdrowia. Zmniejszenie kosztów logistycznych, brak potrzeby utrzymywania tzw. „zimnego łańcucha” transportowego oraz brak konieczności przygotowania dawki przez personel medyczny w aptece szpitalnej to potencjalne oszczędności dla szpitali i placówek medycznych – co w sytuacji problemów finansowych, z jakimi borykają się obecnie oddziały neurologiczne jest niezwykle cennym rozwiązaniem.

Ponadto, łatwiejsze stosowanie leku może poprawić tzw. compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów, co przekłada się na lepsze wyniki leczenia i mniejsze ryzyko hospitalizacji w przyszłości oraz generalnie namniejsze koszty długoterminowe związane z SMA.

„Informację o nowej, tabletkowej formie leku rysdyplam przyjąłem z dużą radością. Dla całej społeczności pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni to kolejny krok w stronę większej samodzielności i zwyczajnej codzienności – z mniejszą liczbą zmartwień i ograniczeń. Życie z tak poważną chorobą jak SMA oraz konieczność przewlekłego leczenia nadal wiąże się z ogromnymi wyzwaniami, ale każda innowacja, która czyni to życie bardziej przewidywalnym i mniej uciążliwym, jest na wagę złota. Forma tabletkowa to nie tylko wygoda dla pacjenta – to także konkretne oszczędności i odciążenie systemu opieki zdrowotnej. Wierzę, że dzięki takim rozwiązaniom jeszcze więcej osób z SMA będzie mogło prowadzić możliwie aktywne życie, zachowując przy tym najwyższy poziom bezpieczeństwa i skuteczności leczenia” – podkreśla Michał Rataj, wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo- Mięśniowych, reprezentant pacjentów w PRAC (Komitet ds. Oceny Ryzyka przy Europejskiej Agencji Leków).

Tabletki rysdyplamu są pakowane po 28 sztuk w opakowanie z wyraźnym oznaczeniem dni tygodnia, co ułatwia codzienne kontrolowanie przyjmowanych dawek i zmniejsza ryzyko popełnienia błędu w tym zakresie. Tabletki mają 6 mm średnicy (są wielkości ziarna kukurydzy) i można przyjmować je wraz z posiłkiem lub niezależnie od posiłku, popijając niewielką ilością wody. Choć tabletki można rozpuszczać w wodzie, nie są rekomendowane do stosowania z sondami do żywienia dojelitowego (np. PEG), dlatego pacjenci korzystający z takiej formy żywienia powinni pozostać przy postaci płynnej leku. Warto przypomnieć, że z terapii doustnej rysdyplamem korzysta już ponad 18 000 pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni na całym świecie. Dzięki wprowadzeniu nowej formy leku, jeszcze więcej osób będzie mogło kontynuować leczenie w sposób bardziej dostosowany do ich codziennego życia, przy zachowaniu najwyższych standardów bezpieczeństwa i skuteczności.



źródło: Expert PR