Nowa forma leczenia SMA ułatwi życie pacjentom i odciąży system ochrony zdrowia
Opublikowane 20 listopada 2025
Pacjenci i środowisko ekspertów czekają na decyzję, która może ułatwić życie z chorobą wielu pacjentom. W październiku Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną rekomendację dotyczącą objęcia refundacją leku w postaci tabletek stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w ramach programu lekowego. Jak wskazano w uzasadnieniu, nowa postać leku „stanowi opcję terapeutyczną, która da możliwość lepszego dopasowania leczenia do indywidualnych potrzeb pacjenta, np. w przypadku starszych dzieci i dorosłych, którzy nie mają trudności z połykaniem i nie wymagają karmienia przez sondę. Warto także zauważyć, że wprowadzenie do refundacji rysdyplamu w postaci tabletek powlekanych będzie wiązało się z niewielkim odciążeniem budżetu płatnika publicznego”.
Rekomendacja Prezesa AOTMiT otwiera drogę do ważnej zmiany w opiece nad pacjentami z SMA, w której równie ważna jak skuteczność leczenia jest wygoda, łatwość stosowania i minimalizacja obciążeń dla chorych oraz systemu ochrony zdrowia.
Okiem eksperta ochrony zdrowia: tabletki to korzyść dla pacjentów, szpitali i budżetu państwa
„Programy lekowe to jeden z kluczowych filarów systemu opieki nad najciężej chorymi pacjentami w Polsce. Wg. Map Potrzeb Zdrowotnych w 2024 r. w 127 programach lekowych było leczonych 293 tys. pacjentów w 560 ośrodkach klinicznych. Świadczenia w ramach tych programów rozliczono w ramach 1 152 543 wizyt ambulatoryjnych (68%), 480 471 hospitalizacji jednego dnia (28%) i 67 801 hospitalizacji (4%). Koszt tych programów wyniósł 12 648 745 534 zł, z czego 11 210 149 483 zł stanowiły wydatki na leki, a 1 438 596 051 zł świadczenia, tytułem obsługi programów. Średni roczny koszt pacjenta w programach lekowych wyniósł w 2024 r. - 43 166 zł. Według raportu „Flexcare. Możliwości wprowadzenia elastycznego modelu opieki w programach lekowych”, leki w programach lekowych występują w 10 różnych formach podania, najwięcej jest podawanych doustnie, następnie dożylnie i podskórnie. Analiza z 2024 r. wykazała, ze w programach lekowych było 108 leków podawanych doustnie i 56 – podskórnie.
Europejska Agencja Leków dopuszcza każdego roku kilkadziesiąt nowych leków. Jednym z widocznych trendów jest zwiększanie liczby leków, które można podać w formule niewymagającej asysty personelu medycznego – np. doustnej czy podskórnej. Wg. raportu optymalizacja opieki w ramach programów lekowych opiera się na przeniesieniu części świadczeń do niższych poziomów opieki zdrowotnej, przy zachowaniu stałego nadzoru placówki specjalistycznej. Dzięki temu pacjenci mogą unikać częstych wizyt w ośrodkach specjalistycznych, co podniesie komfort leczenia. Szpitale zyskają możliwość lepszego wykorzystania swoich zasobów. Dostęp do coraz większej liczby leków o formie podania, która nie wymaga ścisłego nadzoru w warunkach szpitalnych, w tym możliwych do podania w warunkach domowych. Najbardziej preferowaną jest doustna forma leku podawanego w ramach programu lekowego.
Europejska Agencja Leków dopuszcza każdego roku kilkadziesiąt nowych leków. Jednym z widocznych trendów jest zwiększanie liczby leków, które można podać w formule niewymagającej asysty personelu medycznego – np. doustnej czy podskórnej. Wg. raportu optymalizacja opieki w ramach programów lekowych opiera się na przeniesieniu części świadczeń do niższych poziomów opieki zdrowotnej, przy zachowaniu stałego nadzoru placówki specjalistycznej. Dzięki temu pacjenci mogą unikać częstych wizyt w ośrodkach specjalistycznych, co podniesie komfort leczenia. Szpitale zyskają możliwość lepszego wykorzystania swoich zasobów. Dostęp do coraz większej liczby leków o formie podania, która nie wymaga ścisłego nadzoru w warunkach szpitalnych, w tym możliwych do podania w warunkach domowych. Najbardziej preferowaną jest doustna forma leku podawanego w ramach programu lekowego.
Również raport „Programy lekowe w Polsce – wnioski z badania ankietowego. Analiza wyzwań i potrzeb świadczeniodawców w zakresie kontraktowania, realizacji i finansowania programów lekowych” wykazał, że część z programów lekowych ma istotny komponent zabiegowy (programy okulistyczne, programy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni) oraz programy, gdzie podanie leków pacjentowi wykorzystuje kilkugodzinne wlewy leków. Są jednak również programy, gdzie pacjent otrzymuje lek w formie doustnej i odbiera wyłącznie opakowania leków i aplikuje je sam w domu a szpital jedynie monitoruje terapię oraz skuteczność leczenia.
W ramach programu lekowego B.102 FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” są obecnie refundowane trzy formy leków: nusinersen podawany dokanałowo, onasemnogen abeparwowek – podawany za pomocą wlewu dożylnego oraz rysdyplam w formie roztworu doustnego. Włączenie do programu lekowego rysdyplamu w formie tabletek, przeznaczonych dla pacjentów w wieku ≥ 2 lat, o masie ciała ≥ 20 kg może pozwolić na wygodne podawanie leku w warunkach domowych, a ośrodkom klinicznym na wydawanie leku pacjentowi do domu, raz na sześć miesięcy. Wg. Map Potrzeb Zdrowotnych w 2024 r. w programie lekowym B.102 FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” było leczonych 1130 pacjentów w 32 ośrodkach klinicznych. Świadczenia w ramach tego programu rozliczono w ramach 1 190 wizyt ambulatoryjnych (27%), 2 163 hospitalizacji jednego dnia (48%) i 1 111 hospitalizacji (25%). Koszt programu lekowego B.102 FM wyniósł w 2024 r. 583 462 911 zł, z czego 579 253 978 zł stanowiły wydatki na leki, a 4 208 933 zł świadczenia, tytułem obsługi programu. Średni roczny koszt pacjenta w programie lekowym B.102FM wyniósł w 2024 roku 516 339 zł. Wynika z tego, że z powodu podawania nusinersenu i onasemnogenu abeparwowek w szpitalu, aż 75% świadczeń w ramach obsługi programu wykonano w warunkach hospitalizacji jednego dnia i hospitalizacji. Przypomnijmy, że ten wskaźnik dla programów lekowych ogółem w 2024 r. wyniósł 32%.
Z raportu „Finansowanie świadczeń w programie lekowym B.102 FM i ich koszty po stronie świadczeniodawców realizujących program” wynika, że w marcu 2025 r. ryczałt za diagnostykę został tak skalkulowany, że w przypadku każdej z technologii lekowych koszty diagnostyki nie obciążały dodatkowo świadczeniodawcy. Natomiast wycena świadczeń związanych z realizacją programu nie była adekwatna do ponoszonych kosztów przez ośrodki. W przypadku nusinersenu i onasemnogenu abeparwowek koszty ośrodków realizujących program lekowy są wyższe, niż przychód z kontraktów NFZ. W przypadku rysdyplamu, ośrodek nie dopłaca do realizacji programu lekowego.
W najnowszym raporcie Fundacji My Pacjenci „Dostępność programów lekowych w ocenie pacjentów” zawarto rekomendację elastycznego dopasowania świadczeń do sytuacji pacjenta (ambulatoryjne i domowe formy leczenia tam, gdzie to możliwe) oraz indywidualizacja planu opieki, co poprawi komfort pacjentów i zwiększy efektywność systemu. Potwierdził to również Audyt Pacjencki Krajowego Forum Orphan 2025, w którym organizacje pacjentów z zakresu chorób rzadkich postulowały większy dostęp do terapii formie doustnej w ramach programów lekowych, w tym rysdyplamu w tabletkach” – mówi dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia.
Okiem klinicysty: tabletki to większa niezależność pacjentów
„Od 2022 r. w Polsce mamy dostęp do stosowanego doustnie rysdyplamu w postaci płynnej. To lek o potwierdzonej skuteczności w szerokiej populacji chorych, stosowany przez niemal 40% pacjentów z SMA. Przy stosowaniu rysdyplamu w postaci płynnej konieczne jest przygotowywanie leku w aptece, a czas przydatności przygotowanego roztworu jest ograniczony i wynosi dwa miesiące. To oznacza, że pacjent lub rodzina musi co dwa miesiące pojawić się w ośrodku, aby odebrać kolejną porcję leku, nawet jeśli pacjent nie wymaga badań czy kontroli. Jest to obciążenie logistyczne, zwłaszcza dla pacjentów mieszkających daleko od ośrodków prowadzących program lekowy. Ponadto lek w postaci płynnej musi być przechowywany w lodówce, co może być wyzwaniem np. dla nastolatka jadącego na wycieczkę szkolną. Tabletki nie wymagają przechowywania w lodówce i mają dłuższą trwałość, co oznacza, że nie będzie konieczności odbierania leku co dwa miesiące. W programie lekowym wizyty kontrolne mogą odbywać się co pół roku, więc tabletki pozwolą zredukować liczbę wizyt o dwie w każdym półroczu. Dla pacjentów to możliwość większej mobilności, swobodnego podróżowania i realne zwiększenie ich niezależności. Tabletkowa forma leku może również poprawić funkcjonowanie ośrodków – zmniejszy obciążenie apteki szpitalnej, bo nie trzeba przygotowywać leku, przechowywać go w warunkach chłodniczych ani wydawać co dwa miesiące; zmniejszy się też liczba wizyt, co odciąży poradnie i oddziały neurologiczne” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii w IPCZD w Warszawie i przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.
Wg. danych Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni w październiku 2025 r. w programie lekowym B.102 FM było leczonych 1 148 chorych z SMA, w tym 678 chorych otrzymywało nusinersen, 398 – rysdyplam i 72 – onasemnogen abeparwowek.
Wprowadzenie rysdyplamu w tabletkach jest uzasadnione klinicznie i systemowo. To bardzo konkretne korzyści dla pacjentów, ich rodzin, szpitali i całego systemu oraz krok ku bardziej przyjaznej i nowoczesnej opiece nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni.
źródło: mat. pras.
źródło: mat. pras.
Ekspert:
Dominika Dudek
Autor:
Redakcja MedicalPress