Postęp w farmakoterapii stwardnienia rozsianego jest ogromny – na przestrzeni ostatnich lat praktycznie w każdym roku dochodzi do jednej lub nawet kilku rejestracji nowych leków immunomodulujących, modyfikujących przebieg tej choroby. Bardzo chcielibyśmy mieć w Polsce szerszy dostęp do tych najnowszych terapii. Oczekujemy, że nowy program lekowy, nad którym obecnie pracuje Ministerstwo Zdrowia, umożliwi pacjentom ze stwardnieniem rozsianym w Polsce leczenie na poziomie międzynarodowym, tak aby nasi pacjenci mogli być leczeni w podobny sposób jak pacjenci za granicą – mówi prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk Medycznych ŚUM w Zabrzu, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba neurodegeneracyjna o podłożu autoimmunologicznym. Najważniejszym celem jej leczenia jest zapobieganie ciężkim rzutom tej choroby, a tym samym poważnej niesprawności, a nawet śmierci pacjentów. Chorzy, którzy są skutecznie leczeni nowoczesnym lekiem, mają szansę na zachowanie sprawności i dobrej jakości życia – mogą pracować zawodowo i realizować się rodzinnie – mówi dr hab. n. med. Alicja Kalinowska z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu.

W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) dokonał się w ostatnich latach prawdziwy przełom. Do niedawna pacjentom można było zaoferować jedynie rehabilitację, opiekę ortopedyczną oraz wsparcie oddechowe, żywieniowe i psychologiczne. Metody te nie zatrzymywały niestety postępu tej ciężkiej choroby, a jedynie nieco łagodziły jej objawy. Obecnie na świecie zarejestrowane są aż trzy terapie bardzo skutecznie modyfikujące przebieg SMA. To daje pacjentom i ich opiekunom nadzieję na normalne życie – społeczne, zawodowe i rodzinne. Na czym polega działanie tych leków? Czym różnią się od siebie? Dla jakich chorych są przeznaczone?

Stosowane obecnie leki na COVID-19 ratują chorych, ale mają swoje ograniczenia. Nic dziwnego, że prowadzone są liczne badania kliniczne, by zwiększyć możliwości leczenia nowej choroby. Testowane są nowe substancje, ale i stare leki - w różnych sposobach dawkowania i kombinacjach. Są powody do optymizmu.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA (ang. Federal Drug Administration), przyjęła do rozpatrzenia wniosek o dopuszczenie do obrotu leku biopodobnego do leku referencyjnego Tysabri®[1] - natalizumab, stosowanego w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) i choroby Leśniowskiego-Crohna. Lek biopodobny został w pełni opracowany przez polską firmę Polpharma Biologics.

Nowe dane, uzyskane w czasie trzech lat obserwacji, potwierdzają długoterminową skuteczność leku doustnego w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1. Dane te były prezentowane podczas tegorocznego kongresu Europejskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej przez prof. dr hab. n. med. Marię Mazurkiewicz-Bełdzińską z Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodniczącą Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej. Panią Profesor pytamy o szczegóły.

Firma Novo Nordisk ogłosiła najważniejsze wyniki głównych części badań fazy IIIa ONWARDS 1 (52 tygodnie) i ONWARDS 6 (26 tygodni) oceniających insulinę icodec podawaną raz na tydzień. ONWARDS to program rozwoju klinicznego insuliny icodec podawanej raz na tydzień, który obecnie obejmuje sześć międzynarodowych badań klinicznych fazy IIIa, w tym badań prowadzonych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej, oraz ponad 4000 dorosłych z cukrzycą typu 1 lub 2.

Naukowcy zidentyfikowali skuteczniejszą metodę leczenia podtrzymującego po autologicznym przeszczepieniu szpiku u chorych na szpiczaka plazmocytowego. "Pokazaliśmy, że polska hematologia może się przyczynić do polepszenia opieki nad ciężko chorymi pacjentami onkologicznymi" - mówi PAP dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, szef zespołu, który prowadził badania.

W Polsce codziennie ok. czterech osób dowiaduje się, że ma HIV[1]. Przy obecnych możliwościach terapeutycznych pozytywny wynik testu nie oznacza już bezpośredniego zagrożenia życia. Jednak wciąż silna stygmatyzacja osób seropozytywnych negatywnie wpływa na jakość ich życia i proces leczenia – Osoby objęte terapią antyretrowirusową potrzebują bardziej holistycznej i spersonalizowanej opieki, uwzględniającej nie tylko fizyczny, ale również ich psychospołeczny dobrostan – przekonują eksperci na konferencji prasowej.

Firma Novartis przedstawiła nowe dane kliniczne dotyczące terapii genowej, (onasemnogen abeparwowek), jednodarazowej metody leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA,. ang. spinal muscular atrophy, SMA). Ukończone badanie kliniczne III fazy SPR1NT wykazało, że dzieci z trzema kopiami zapasowego genu SMN2,  leczone przedobjawowo, osiągały kluczowe etapy rozwoju ruchowego odpowiednie dla wieku, w tym umiejętności stania i chodzenia.

Firma Merck & Co – znana jako MSD poza USA i Kanadą – otrzymała zalecenie od Narodowego Instytutu Zdrowia i Doskonałości Opieki (NICE) dotyczące leku do wstrzykiwań, pembrolizumab (Keytruda), z chemioterapią u dorosłych z rzadką postacią potrójnie ujemnego raka piersi.