Tabletki w leczeniu SMA – nowy etap w optymalizacji terapii i odciążeniu systemu
Opublikowane 28 listopada 2025
Polski system leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) jest od lat uznawany za jeden z najlepiej zorganizowanych w Europie – od powszechnych badań przesiewowych noworodków po nowoczesne terapie dostępne w programie lekowym. Teraz pojawia się kolejny krok, który może istotnie usprawnić codzienność pacjentów i ich rodzin, a jednocześnie odciążyć ośrodki kliniczne. Chodzi o wprowadzenie do programu leczenia SMA nowej postaci terapeutycznej: leku podawanego doustnie w formie tabletek.
Ta zmiana – jak podkreśla dr Artur Fałek, ekspert systemu ochrony zdrowia – nie tylko poprawi wygodę i logistykę leczenia, lecz także może przynieść wymierne oszczędności dla płatnika oraz zwiększyć możliwości całego systemu, w tym dostęp do terapii dla nowych pacjentów. Doustna forma leku, dłuższa trwałość i rzadsza konieczność wizyt w ośrodku to rozwiązania, które wpisują się w obecne potrzeby zarówno pacjentów, jak i samego programu.
Polska od kilku lat jest jednym z liderów w obszarze diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Mamy zarówno szeroko zakrojony, ogólnopolski program badań przesiewowych noworodków, jak i nowoczesny program lekowy. Dzięki badaniom przesiewowym możliwe jest wykrycie SMA już w pierwszych dniach życia dziecka, co pozwala na rozpoczęcie leczenia jeszcze przed pojawieniem się objawów choroby.
„Leczenie SMA w Polsce jest bardzo dobrze zabezpieczone. Mamy dobrze funkcjonujący program lekowy i nie zastanawiamy się już, czy leczyć pacjentów, tylko w jaki sposób to robić tak, aby było najwygodniej i z najlepszym efektem dla pacjentów i dla systemu. Można powiedzieć, że rozwiązanie w Polsce jest modelowe. Teraz dochodzimy do etapu, w którym pojawiają się nowe technologie i oceniamy ich przydatność systemową” – podkreśla dr Artur Fałek.
Tabletki jako kolejny krok w rozwoju programu lekowego
Wprowadzenie do programu lekowego leku podawanego doustnie – w postaci tabletek – będzie kolejnym krokiem w usprawnianiu terapii SMA. Choć decyzja terapeutyczna zawsze pozostaje w rękach lekarza, nowa forma może istotnie ułatwić codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich rodzin.
„Droga podawania leku jest ważna, ale w pierwszej kolejności decydujące są okoliczności kliniczne. To na ich podstawie lekarz dobiera terapię. Wprowadzenie leku doustnego w postaci tabletek, które – ze względu na swoje właściwości farmaceutyczne – mają dłuższą trwałość niż stosowany obecnie roztwór doustny, będzie oznaczać, że pacjent będzie mógł być zaopatrzony w lek na dłuższy czas, nawet na pół roku. Pacjenci nie będą musieli pojawiać się w ośrodku leczniczym tylko po to, żeby odebrać z apteki szpitalnej kolejną porcję leku, lecz będą mogli przyjeżdżać wtedy, kiedy wymaga tego terminarz kontroli. A w programie lekowym SMA obowiązkowe wizyty kontrolne są przewidziane co sześć miesięcy” – wyjaśnia dr Artur Fałek.
Korzyści dla systemu: oszczędności i mniejsze obciążenie ośrodków
Pozytywna rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z października tego roku, dotycząca refundacji postaci tabletkowej, wskazuje na możliwość oszczędności dla płatnika.
„Jeżeli Agencja widzi takie oszczędności, to nie ma powodu, żeby podważać ich obliczenia. Leki w programie leczenia SMA nie są tanie, a budżet jest określony, więc jeśli pojawia się forma niosąca ze sobą szansę na oszczędności, tym większa jest możliwość włączania nowych programów, nowych leków i pacjentów. Pamiętajmy, że wciąż rodzą się dzieci z SMA, więc pacjentów w programie lekowym będzie przybywać. Oszczędności te wynikają z kilku przyczyn. Leczenie doustne – zwłaszcza w postaci tabletkowej – istotnie zmniejsza liczbę hospitalizacji wymaganych przy innych formach terapii. Koszt porady ambulatoryjnej, podczas której pacjent otrzymuje lek do stosowania w domu, jest dużo niższy niż koszt jednodniowej czy kilkudniowej hospitalizacji. Ponadto tabletkowa forma leku nie wymaga angażowania apteki szpitalnej” – mówi dr Fałek.
Jak wskazuje ekspert, tańsze leczenie daje szansę na zwiększenie możliwości finansowych NFZ, a przez to na łatwiejsze dobór terapii i włączanie do leczenia nowych pacjentów z SMA. Równie ważne jest to, że środki pozostawione w budżecie NFZ dają potencjalną możliwość uruchamiania kolejnych, innowacyjnych programów lekowych dla pacjentów z innymi chorobami niż SMA.
Decyzja należy do lekarza
Wprowadzenie leku modyfikującego przebieg SMA w postaci tabletkowej nie zmieni podstawowej zasady, zgodnie z którą wybór terapii pozostaje decyzją lekarza prowadzącego.
„Pacjenci, którzy byli na danych terapiach, będą je kontynuowali, o ile nie ma przeciwwskazań do ich stosowania. Ale pojawia się nowa, wygodna opcja, która może być powodem wybrania terapii doustnej” – dodaje dr Artur Fałek.
Nowa forma leku może więc poszerzyć wachlarz możliwości terapeutycznych, ułatwić logistykę leczenia i przynieść korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia.
Źródło: mat. pras.
Źródło: mat. pras.
Autor:
Redakcja MedicalPress