Stwardnienie rozsiane u dzieci i młodzieży: rzadkie, ale wymagające szczególnej czujności
Opublikowane 29 kwietnia 2026
Stwardnienie rozsiane kojarzy się głównie z chorobą osób dorosłych, tymczasem w Polsce żyje kilkaset dzieci i nastolatków z tą diagnozą. U młodych pacjentów SM jest bardziej aktywne niż u większości dorosłych, ale ich układ nerwowy ma większe zdolności regeneracyjne, a odpowiednio wcześnie wdrożone leczenie może znacząco spowolnić rozwój choroby. Problemem pozostaje jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii. O wyzwaniach związanych z leczeniem pediatrycznego stwardnienia rozsianego, postawach młodych pacjentów wobec choroby oraz koniecznych zmianach systemowych mówi prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, neurolog dziecięcy, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Pani Profesor, jak często w Polsce diagnozuje się stwardnienie rozsiane u dzieci i młodzieży? Ilu młodych pacjentów dotyczy ta choroba?
Stwardnienie rozsiane u osób poniżej 18. roku życia jest chorobą rzadką. Na świecie szacuje się, że dotyczy około 30 tys. dzieci i młodzieży, co stanowi niewielki odsetek wszystkich chorych na SM, których globalnie jest to około 2,8 miliona. Badania wskazują, że od 2,5 do 7% pacjentów chorych na SM ma pierwsze objawy przed ukończeniem 18. roku życia. W Polsce, pod kierunkiem prof. Waldemara Broli, przeprowadziliśmy analizę epidemiologiczną, na podstawie danych z 2019 roku. Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynikało, że na dzień 31 grudnia 2019 r. zarejestrowanych było 424 dzieci i nastolatków z rozpoznaniem SM (podczas gdy dorosłych pacjentów było ponad 44 tys.). Najwięcej dzieci z SM było w województwie mazowieckim, co najprawdopodobniej wynikało z faktu, że w tym województwie jest najwięcej ośrodków lecących stwardnienie rozsiane u dzieci. Chorobowość pediatrycznego SM – czyli POMS (Pediatric Onset Multiple Sclerosis) – wynosiła wówczas 5,19 na 100 tys. dzieci i młodzieży. Zapadalność w latach 2010–2019 oscylowała wokół 0,5 przypadku na 100 tys. rocznie.
Średni wiek, w którym rozpoznajemy stwardnienie rozsiane u dzieci to niecałe 16 lat, ale rozpiętość jest tutaj bardzo duża – od 4.do 18. roku życia. Co ciekawe, czas od wystąpienia pierwszych objawów do rozpoznania wynosił średnio 7 miesięcy (rozpiętość od 0 do 62 miesięcy, a więc nawet ponad 5 lat!). Zaobserwowaliśmy, że w populacji przed okresem dojrzewania równie często chorują dziewczynki i chłopcy, natomiast po okresie dojrzewania – zdecydowanie częściej dziewczynki.
Jaki jest najczęstszy przebieg stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży?
Zdecydowanie dominuje postać rzutowo-remisyjna, która dotyczy około 96% młodych pacjentów. Postacie pierwotnie postępujące są w tej grupie wyjątkowo rzadkie; jeżeli w ogóle się pojawiają, powinny skłaniać do bardzo pogłębionej diagnostyki różnicowej i poszukiwania innych jednostek chorobowych. Generalnie u dzieci, zwłaszcza przed 12. rokiem życia, jesteśmy zobligowani do mocno rozbudowanej diagnostyki różnicowej i musimy wykluczyć m.in. zespoły endokrynologiczne, mitochondrialne, genetycznie uwarunkowane choroby metaboliczne, choroby infekcyjne, naczyniowe oraz inne niż SM choroby demielinizacyjne, np. MOGAD.
U około jednej trzeciej dzieci ze stwardnieniem rozsianym początek choroby jest wieloobjawowy. Najczęściej są to zaburzenia widzenia, ale obserwujemy także objawy ruchowe, czuciowe czy móżdżkowe.
Wiemy, że u dzieci rzuty występują częściej niż u dorosłych, ale objawy zwykle szybciej ustępują. Z czego to wynika?
To prawda, roczny wskaźnik rzutów u dzieci jest wyższy niż u dorosłych – badania amerykańskie wskazują, że bez podjęcia leczenia nawet 40% dzieci doświadcza kolejnego rzutu w ciągu pierwszego roku od diagnozy, a 60% w ciągu dwóch lat. U dzieci większa jest też tzw. aktywność rezonansowa SM, to oznacza więcej zmian zapalnych w ośrodkowym układzie nerwowym. Wynika to z tego, że u dzieci i młodzieży dominują mechanizmy zapalne, natomiast procesy neurozwyrodnieniowe, które są typowe dla dorosłych pacjentów, pojawiają się znacznie później. Warto jednak wiedzieć, że młody układ nerwowy ma znacznie większe zdolności kompensacyjne i regeneracyjne, dlatego nawet ciężkie rzuty często ustępują szybko i niemal całkowicie po wdrożeniu leczenia przeciwzapalnego. Młodzi pacjenci reagują też bardzo dobrze na leczenie przewlekłe, modyfikujące przebieg, dzięki czemu dziś możemy hamować także u nich aktywność rzutową i rezonansową choroby, jak również postęp niepełnosprawności. W przypadku dzieci, podobnie jak u pacjentów dorosłych, kluczowe jest jak najwcześniejsze i jak najskuteczniejsze leczenie – po to, aby maksymalnie opóźnić postęp SM.
Z jakimi postawami wobec choroby i terapii spotyka się Pani najczęściej u młodzieży? Czy bunt jest dużym problemem?
Paradoksalnie – w naszej klinice nie obserwujemy silnego buntu u naszych młodych pacjentów. Być może dlatego, że bardzo uważnie prowadzimy z nimi rozmowy. Nie mówimy im od razu pierwszego dnia: „to choroba na całe życie”. Dajemy im czas, rozmawiamy etapami, włączamy w te rozmowy rodziców i psychologa. Młodzi pacjenci są bardzo świadomi i chętnie angażują się w proces leczenia, zwłaszcza gdy mają poczucie współdecydowania.
Jak dziś wygląda leczenie dzieci i młodzieży z SM w Polsce?
Działamy w ramach programu lekowego B.29, który niestety nadal ma poważne ograniczenia wiekowe. Do 10. roku życia możemy stosować interferony i octan glatirameru. Od 10. roku życia – teriflunomid lub fingolimod, a od 12. roku życia fumaran dimetylu oraz w drugiej linii leczenia natalizumab. Pozostałe terapie, w tym terapie wysoko skuteczne HET, są zarejestrowane dopiero od 18. roku życia, co bywa bardzo frustrujące, zwłaszcza gdy pacjentowi niewiele brakuje do osiemnastki, a choroba jest bardzo aktywna.
Czy badania kliniczne zmieniają sytuację tych pacjentów?
Zdecydowanie tak. W kilku ośrodkach w Polsce prowadzimy badania kliniczne z zastosowaniem nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii u młodzieży. Aktualnie nasz ośrodek uczestniczy w badaniu klinicznym z okrelizumabem, czyli lekiem podawanym raz na pół roku dożylnie. Młodzi pacjenci bardzo chętnie biorą udział w tym badaniu, a wyniki są obiecujące. Dlatego liczymy, że wkrótce okrelizumab będzie dostępny rutynowo również dla dzieci i młodzieży.
Dlaczego forma podawania leczenia jest tak ważna u młodych pacjentów?
Młody człowiek nie chce czuć się chory, a codzienne przyjmowanie leku przypomina o chorobie. Terapie podawane rzadziej – na przykład raz na pół roku – są dla pacjentów znacznie bardziej akceptowalne. Ponadto nastolatek, który musi codziennie pamiętać o tabletce, po prostu może zapominać o jej zażyciu. A nieregularność leczenia oznacza większą aktywność choroby, więcej rzutów i szybszy postęp zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. Dlatego sposób podania leku ma ogromne znaczenie – zarówno dla skuteczności terapii, jak i dla jakości życia pacjentów.
Jakie zmiany w systemie opieki nad dziećmi i młodzieżą z SM uważa Pani dziś za najpilniejsze?
Przede wszystkim lepszy i wcześniejszy dostęp do terapii o wysokiej skuteczności. Musimy odejść od starego, nieaktualnego już paradygmatu, że dzieci powinny otrzymywać łagodniej działające leki. Druga bardzo istotna kwestia to edukacja – zwłaszcza dotycząca szczepień. Szczepienia są bezpieczne, konieczne, nie osłabiają skuteczności leczenia i nie wywołują SM. Musimy o tym jasno mówić zarówno rodzicom, jak i pacjentom. Jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych opublikowaliśmy w ubiegłym roku kompleksowe rekomendacje dotyczące szczepień w chorobach neurologicznych u dzieci, na które można się powoływać w takich rozmowach. I wreszcie – niezbędna jest poprawa dostępu do profesjonalnego wsparcia psychologicznego, które jest nieodłącznym elementem leczenia choroby przewlekłej u młodego człowieka.
Źródło: Komunikat Prasowy
Stwardnienie rozsiane u osób poniżej 18. roku życia jest chorobą rzadką. Na świecie szacuje się, że dotyczy około 30 tys. dzieci i młodzieży, co stanowi niewielki odsetek wszystkich chorych na SM, których globalnie jest to około 2,8 miliona. Badania wskazują, że od 2,5 do 7% pacjentów chorych na SM ma pierwsze objawy przed ukończeniem 18. roku życia. W Polsce, pod kierunkiem prof. Waldemara Broli, przeprowadziliśmy analizę epidemiologiczną, na podstawie danych z 2019 roku. Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynikało, że na dzień 31 grudnia 2019 r. zarejestrowanych było 424 dzieci i nastolatków z rozpoznaniem SM (podczas gdy dorosłych pacjentów było ponad 44 tys.). Najwięcej dzieci z SM było w województwie mazowieckim, co najprawdopodobniej wynikało z faktu, że w tym województwie jest najwięcej ośrodków lecących stwardnienie rozsiane u dzieci. Chorobowość pediatrycznego SM – czyli POMS (Pediatric Onset Multiple Sclerosis) – wynosiła wówczas 5,19 na 100 tys. dzieci i młodzieży. Zapadalność w latach 2010–2019 oscylowała wokół 0,5 przypadku na 100 tys. rocznie.
Średni wiek, w którym rozpoznajemy stwardnienie rozsiane u dzieci to niecałe 16 lat, ale rozpiętość jest tutaj bardzo duża – od 4.do 18. roku życia. Co ciekawe, czas od wystąpienia pierwszych objawów do rozpoznania wynosił średnio 7 miesięcy (rozpiętość od 0 do 62 miesięcy, a więc nawet ponad 5 lat!). Zaobserwowaliśmy, że w populacji przed okresem dojrzewania równie często chorują dziewczynki i chłopcy, natomiast po okresie dojrzewania – zdecydowanie częściej dziewczynki.
Jaki jest najczęstszy przebieg stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży?
Zdecydowanie dominuje postać rzutowo-remisyjna, która dotyczy około 96% młodych pacjentów. Postacie pierwotnie postępujące są w tej grupie wyjątkowo rzadkie; jeżeli w ogóle się pojawiają, powinny skłaniać do bardzo pogłębionej diagnostyki różnicowej i poszukiwania innych jednostek chorobowych. Generalnie u dzieci, zwłaszcza przed 12. rokiem życia, jesteśmy zobligowani do mocno rozbudowanej diagnostyki różnicowej i musimy wykluczyć m.in. zespoły endokrynologiczne, mitochondrialne, genetycznie uwarunkowane choroby metaboliczne, choroby infekcyjne, naczyniowe oraz inne niż SM choroby demielinizacyjne, np. MOGAD.
U około jednej trzeciej dzieci ze stwardnieniem rozsianym początek choroby jest wieloobjawowy. Najczęściej są to zaburzenia widzenia, ale obserwujemy także objawy ruchowe, czuciowe czy móżdżkowe.
Wiemy, że u dzieci rzuty występują częściej niż u dorosłych, ale objawy zwykle szybciej ustępują. Z czego to wynika?
To prawda, roczny wskaźnik rzutów u dzieci jest wyższy niż u dorosłych – badania amerykańskie wskazują, że bez podjęcia leczenia nawet 40% dzieci doświadcza kolejnego rzutu w ciągu pierwszego roku od diagnozy, a 60% w ciągu dwóch lat. U dzieci większa jest też tzw. aktywność rezonansowa SM, to oznacza więcej zmian zapalnych w ośrodkowym układzie nerwowym. Wynika to z tego, że u dzieci i młodzieży dominują mechanizmy zapalne, natomiast procesy neurozwyrodnieniowe, które są typowe dla dorosłych pacjentów, pojawiają się znacznie później. Warto jednak wiedzieć, że młody układ nerwowy ma znacznie większe zdolności kompensacyjne i regeneracyjne, dlatego nawet ciężkie rzuty często ustępują szybko i niemal całkowicie po wdrożeniu leczenia przeciwzapalnego. Młodzi pacjenci reagują też bardzo dobrze na leczenie przewlekłe, modyfikujące przebieg, dzięki czemu dziś możemy hamować także u nich aktywność rzutową i rezonansową choroby, jak również postęp niepełnosprawności. W przypadku dzieci, podobnie jak u pacjentów dorosłych, kluczowe jest jak najwcześniejsze i jak najskuteczniejsze leczenie – po to, aby maksymalnie opóźnić postęp SM.
Z jakimi postawami wobec choroby i terapii spotyka się Pani najczęściej u młodzieży? Czy bunt jest dużym problemem?
Paradoksalnie – w naszej klinice nie obserwujemy silnego buntu u naszych młodych pacjentów. Być może dlatego, że bardzo uważnie prowadzimy z nimi rozmowy. Nie mówimy im od razu pierwszego dnia: „to choroba na całe życie”. Dajemy im czas, rozmawiamy etapami, włączamy w te rozmowy rodziców i psychologa. Młodzi pacjenci są bardzo świadomi i chętnie angażują się w proces leczenia, zwłaszcza gdy mają poczucie współdecydowania.
Jak dziś wygląda leczenie dzieci i młodzieży z SM w Polsce?
Działamy w ramach programu lekowego B.29, który niestety nadal ma poważne ograniczenia wiekowe. Do 10. roku życia możemy stosować interferony i octan glatirameru. Od 10. roku życia – teriflunomid lub fingolimod, a od 12. roku życia fumaran dimetylu oraz w drugiej linii leczenia natalizumab. Pozostałe terapie, w tym terapie wysoko skuteczne HET, są zarejestrowane dopiero od 18. roku życia, co bywa bardzo frustrujące, zwłaszcza gdy pacjentowi niewiele brakuje do osiemnastki, a choroba jest bardzo aktywna.
Czy badania kliniczne zmieniają sytuację tych pacjentów?
Zdecydowanie tak. W kilku ośrodkach w Polsce prowadzimy badania kliniczne z zastosowaniem nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii u młodzieży. Aktualnie nasz ośrodek uczestniczy w badaniu klinicznym z okrelizumabem, czyli lekiem podawanym raz na pół roku dożylnie. Młodzi pacjenci bardzo chętnie biorą udział w tym badaniu, a wyniki są obiecujące. Dlatego liczymy, że wkrótce okrelizumab będzie dostępny rutynowo również dla dzieci i młodzieży.
Dlaczego forma podawania leczenia jest tak ważna u młodych pacjentów?
Młody człowiek nie chce czuć się chory, a codzienne przyjmowanie leku przypomina o chorobie. Terapie podawane rzadziej – na przykład raz na pół roku – są dla pacjentów znacznie bardziej akceptowalne. Ponadto nastolatek, który musi codziennie pamiętać o tabletce, po prostu może zapominać o jej zażyciu. A nieregularność leczenia oznacza większą aktywność choroby, więcej rzutów i szybszy postęp zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. Dlatego sposób podania leku ma ogromne znaczenie – zarówno dla skuteczności terapii, jak i dla jakości życia pacjentów.
Jakie zmiany w systemie opieki nad dziećmi i młodzieżą z SM uważa Pani dziś za najpilniejsze?
Przede wszystkim lepszy i wcześniejszy dostęp do terapii o wysokiej skuteczności. Musimy odejść od starego, nieaktualnego już paradygmatu, że dzieci powinny otrzymywać łagodniej działające leki. Druga bardzo istotna kwestia to edukacja – zwłaszcza dotycząca szczepień. Szczepienia są bezpieczne, konieczne, nie osłabiają skuteczności leczenia i nie wywołują SM. Musimy o tym jasno mówić zarówno rodzicom, jak i pacjentom. Jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych opublikowaliśmy w ubiegłym roku kompleksowe rekomendacje dotyczące szczepień w chorobach neurologicznych u dzieci, na które można się powoływać w takich rozmowach. I wreszcie – niezbędna jest poprawa dostępu do profesjonalnego wsparcia psychologicznego, które jest nieodłącznym elementem leczenia choroby przewlekłej u młodego człowieka.
Źródło: Komunikat Prasowy
Autor:
Redakcja MedicalPress