Rekomendacja Prezesa AOTMiT dotycząca włączenia do programu lekowego SMA nowych tabletek z rysdyplamem otwiera drogę do przełomowej zmiany, na którą od lat czekali pacjenci, rodziny i środowisko kliniczne. W chorobie tak wymagającej jak rdzeniowy zanik mięśni liczy się nie tylko skuteczność terapii, lecz także jej forma, wygoda stosowania oraz to, jak bardzo obciąża ona system ochrony zdrowia. Wszystko wskazuje na to, że tabletki mogą przynieść korzyści jednocześnie pacjentom, szpitalom i państwu.

Od kilku lat programy lekowe są jednym z filarów opieki nad najciężej chorymi pacjentami. Według Map Potrzeb Zdrowotnych w 2024 roku w 127 programach lekowych leczono 293 tysiące pacjentów w 560 ośrodkach. Koszt programów osiągnął 12,6 miliarda złotych, z czego zdecydowaną większość — ponad 11 miliardów — stanowiły wydatki na leki. Jednocześnie aż 32 procent świadczeń było realizowanych w warunkach hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji. Eksperci od lat podkreślają, że opieka będzie efektywna tylko wtedy, gdy znaczną część świadczeń uda się przenieść na niższe poziomy — do opieki ambulatoryjnej i domowej. Takie podejście nie obniża jakości leczenia, a odciąża system i poprawia komfort pacjentów. Wiele wskazuje na to, że w SMA ten krok właśnie nadchodzi.

Dr Jakub Gierczyński zwraca uwagę, że „najbardziej preferowaną jest doustna forma leku podawanego w ramach programu lekowego”. Trend jest widoczny w całej Europie — Europejska Agencja Leków dopuszcza coraz więcej terapii w formach niewymagających nadzoru szpitalnego, co umożliwia ich stosowanie w domu. Według analiz z 2024 roku w programach lekowych funkcjonowało już 108 leków doustnych i 56 podskórnych, a raporty pokazują jasno: to kierunek, który pozwala zwiększyć efektywność ochrony zdrowia.

Szczególnie wyraźnie widać to w SMA. Program lekowy B.102 FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” generuje dziś znacznie większe obciążenie szpitali niż przeciętny program lekowy. W 2024 roku aż 75 procent świadczeń odbywało się w trybie hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji — podczas gdy średnia dla programów ogółem wynosi 32 procent. To efekt stosowanych terapii: nusinersenu podawanego dokanałowo oraz onasemnogenu abeparwowek, który wymaga wlewu dożylnego. Rysdyplam dostępny dotychczas w formie płynnej stosowanej doustnie również wymagał częstego odbierania leku — co dwa miesiące.

Nowe tabletki mogą ten model diametralnie zmienić. Jak wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, „lek w postaci płynnej musi być przechowywany w lodówce, co może być wyzwaniem np. dla nastolatka jadącego na wycieczkę szkolną”. Dodatkowo konieczność odbioru co dwa miesiące oznacza regularne wizyty w ośrodku, nawet jeśli pacjent nie wymaga badań kontrolnych. Tabletki nie wymagają chłodzenia, mają dłuższą trwałość i mogą być wydawane raz na pół roku. To fundamentalna zmiana dla pacjentów, zwłaszcza mieszkających daleko od ośrodków prowadzących terapię.

„Tabletki pozwolą zredukować liczbę wizyt o dwie w każdym półroczu. Dla pacjentów to możliwość większej mobilności, swobodnego podróżowania i realne zwiększenie ich niezależności. Tabletkowa forma leku może również poprawić funkcjonowanie ośrodków – zmniejszy obciążenie apteki szpitalnej (…) oraz liczba wizyt, co odciąży poradnie i oddziały neurologiczne” – podkreśla prof. Kotulska-Jóźwiak.

Zmiana jest potrzebna nie tylko ze względów organizacyjnych, ale także ekonomicznych. Najnowszy raport dotyczący kosztów realizacji programu SMA pokazuje, że w przypadku dwóch ze stosowanych terapii — nusinersenu i onasemnogenu — ośrodki ponoszą koszty wyższe niż przychody z kontraktów NFZ. Jedynie rysdyplam w formie doustnej nie obciąża dodatkowo szpitali. Wprowadzenie tabletek może więc odciążyć także stronę finansową programów.

Dla pacjentów to przede wszystkim poprawa jakości życia. Chorzy na SMA od lat podkreślają, że elastyczność terapii — możliwość przyjmowania leku w domu, zmniejszenie liczby wizyt, brak potrzeby schładzania leku — to czynniki, które decydują o ich codziennym funkcjonowaniu. Takie wnioski pojawiły się w „Audytach Pacjenckich” Krajowego Forum Orphan oraz w raporcie Fundacji My Pacjenci, gdzie wskazywano na konieczność indywidualizacji planu opieki oraz zwiększenia dostępu do doustnych terapii.

Dane z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia SMA pokazują, że rysdyplam stosuje obecnie już 398 pacjentów — niemal 40 procent wszystkich chorych. Dla osób powyżej 2 roku życia i o masie ciała powyżej 20 kg tabletki mogą stać się standardem, który poprawi nie tylko komfort, lecz także efektywność systemu.

Rekomendacja Prezesa AOTMiT jest zatem czymś więcej niż decyzją refundacyjną. To sygnał, że polski system ochrony zdrowia jest gotowy na bardziej elastyczny, pacjenckocentryczny model leczenia chorób rzadkich. Model, w którym technologia nie tylko leczy, ale także ułatwia życie — i pacjentom, i tym, którzy o nich dbają.

Źródło: Komunikat Prasowy