Komisja Europejska zatwierdziła nową opcję leczenia hemofilii A i B z inhibitorami
Opublikowane 13 maja 2026
Komisja Europejska rozszerzyła wskazanie dla marstacimabu o leczenie dorosłych i młodzieży od 12. roku życia z hemofilią A lub B z inhibitorami. Terapia może być stosowana u pacjentów ważących co najmniej 35 kg i stanowi nową opcję profilaktyczną dla grupy chorych, u których klasyczne leczenie substytucyjne często przestaje działać. Decyzja została oparta na wynikach badania III fazy BASIS, w którym wykazano istotne zmniejszenie liczby epizodów krwawień w porównaniu z leczeniem doraźnym.
Zgoda obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich Unii Europejskiej, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.
Czym są inhibitory i dlaczego stanowią problem?
Hemofilia to rzadka, wrodzona choroba krwi związana z niedoborem czynników krzepnięcia. W hemofilii A występuje niedobór czynnika VIII, natomiast w hemofilii B – czynnika IX. Choroba prowadzi do zaburzeń krzepnięcia i zwiększonego ryzyka krwawień, w tym krwawień do stawów, które z czasem mogą powodować trwałe uszkodzenia narządu ruchu.
Podstawą leczenia hemofilii od dekad pozostaje terapia substytucyjna, polegająca na podawaniu brakujących czynników krzepnięcia. U części pacjentów organizm zaczyna jednak wytwarzać przeciwciała neutralizujące leczenie – tzw. inhibitory. W praktyce oznacza to, że standardowa terapia przestaje być skuteczna.
Według danych przywołanych przez producenta, inhibitory rozwijają się u około 20 proc. osób z hemofilią A oraz około 3 proc. pacjentów z hemofilią B. W takich sytuacjach możliwości terapeutyczne stają się ograniczone, a ryzyko niekontrolowanych krwawień wzrasta.
„Inhibitory stanowią istotne wyzwanie dla osób żyjących z hemofilią, ponieważ neutralizują tradycyjne terapie zastępcze czynnikami krzepnięcia, ograniczając możliwości leczenia i pozostawiając pacjentów narażonych na niekontrolowane epizody krwawień” – powiedział dr Laurent Frenzel, kierownik Hemophilia Treatment and Research Center w Hôpital Necker-Enfants malades w Paryżu. – „Zatwierdzenie HYMPAVZI daje dorosłym i młodzieży w UE możliwość leczenia podskórnego raz w tygodniu, które wykazało zdolność do ograniczania liczby krwawień oraz utrzymania tego efektu w długoterminowej obserwacji” – dodaje ekspert (tłum. red.).
93 proc. mniej krwawień w badaniu III fazy
Rozszerzenie wskazania opiera się na wynikach globalnego badania III fazy BASIS, obejmującego młodzież i dorosłych od 12. do 75. roku życia z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką i ciężką hemofilią B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.
W grupie pacjentów z inhibitorami analizowano skuteczność terapii u 48 osób. W trakcie 12-miesięcznego aktywnego okresu leczenia pacjenci otrzymywali marstacimab podskórnie raz w tygodniu, porównując wyniki z wcześniejszym leczeniem doraźnym przy użyciu tzw. bypassing agents.
Jak wynika z danych badania, terapia doprowadziła do 93-procentowego zmniejszenia średniego rocznego wskaźnika leczonych krwawień (ABR) – z 19,78 epizodów rocznie podczas leczenia doraźnego do 1,39 podczas stosowania marstacimabu.
Przewagę terapii wykazano także w odniesieniu do wszystkich analizowanych drugorzędowych punktów końcowych związanych z krwawieniami, w tym krwawień spontanicznych, stawowych i dotyczących tzw. stawów docelowych.
W analizie pośredniej otwartego badania przedłużonego pacjenci byli leczeni marstacimabem nawet przez kolejne 41 miesięcy, co łącznie dawało do 53 miesięcy terapii. Utrzymywał się niski poziom wskaźników krwawień.
Terapia podskórna zamiast klasycznego uzupełniania czynników krzepnięcia
Marstacimab różni się mechanizmem działania od klasycznych terapii stosowanych w hemofilii. Nie polega na uzupełnianiu brakującego czynnika VIII lub IX.
Lek działa poprzez blokowanie inhibitora szlaku czynnika tkankowego (TFPI) – naturalnego mechanizmu organizmu ograniczającego rozpoczęcie procesu krzepnięcia. Według założeń terapia ma przywracać równowagę pomiędzy tendencją do krwawień a tworzeniem skrzepu.
Lek podawany jest w postaci podskórnego wstrzyknięcia raz w tygodniu. W badaniu stosowano dawkę nasycającą 300 mg, a następnie dawkę podtrzymującą 150 mg raz tygodniowo, z możliwością zwiększenia do 300 mg.
Marstacimab był wcześniej dopuszczony w wielu krajach – w tym w Unii Europejskiej – dla części pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Zatwierdzenie przez Komisję Europejską rozszerza teraz możliwość stosowania terapii także u chorych z inhibitorami.
Działania niepożądane i ryzyko zakrzepicy
Profil bezpieczeństwa obserwowany w badaniu był zgodny z wcześniejszymi analizami klinicznymi. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, świąd, nadciśnienie tętnicze oraz wysypka.
Najpoważniejszym działaniem niepożądanym raportowanym w badaniach klinicznych była zakrzepica. Producent wskazuje, że terapia może zwiększać ryzyko powstawania zakrzepów w naczyniach krwionośnych, dlatego wymaga ostrożności u osób obciążonych czynnikami ryzyka.
Trwają także kolejne badania dotyczące stosowania marstacimabu u dzieci i młodszych pacjentów. W badaniu BASIS KIDS oceniane są bezpieczeństwo i skuteczność terapii u osób poniżej 18. roku życia z hemofilią A lub B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.
Źródło: komunikat firmy Pfizer, wyniki badania BASIS (NCT03938792), Komisja Europejska.
Autor:
Redakcja MedicalPress
Powiązane hasła:
#hemofilia
#hemofilia-A
#hemofilia-B
#inhibitory
#marstacimab
#hympavzi
#choroby-rzadkie
#hematologia