„W wyniku przewlekłego stanu zapalnego, który jest na całe życie, nie ma sposobu, by te choroby wyleczyć, chyba że we wrzodziejącym zapaleniu jelit wytnie się całkowicie jelito grube. Natomiast w chorobie Leśniowskiego - Crohna nie ma takiej możliwości, bo ona może zajmować kolejne odcinki jelita, mogą tworzyć się przetoki między światłem jelita a skórą, w okolicach okołoodbytniczych. Te przetoki mogą zniekształcać rejon odbytnicy i dróg rodnych. Stan zapalny najczęściej objawia się biegunką z krwią i śluzem, bólem brzucha, stanem podgorączkowym, stałym poczuciem choroby. Mogą pojawić się bóle stawowe i w konsekwencji zapalenie stawów i inne powikłania np. kostne, oczne, jak zapalenie tęczówki - mówi Jarosław Reguła, kierownik Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej w Centrum Onkologii” — Instytucie im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Obydwie choroby zaliczane są do grupy nieswoistych zapaleń jelit.

Objawy choroby Leśniowskiego-Crohna

•     osłabienie, czasami gorączka, chudnięcie,
•     niedokrwistość,
•     ból brzucha nasilający się zwłaszcza po posiłku, biegunki, 
•     u niektórych pacjentów pierwsze objawy przypominają zapalenie wyrostka robaczkowego,
•     u części chorych pierwszymi objawami są owrzodzenia, ropnie i przetoki w okolicy odbytu.

Objawy wrzodziejącego zapalenia jelita grubego

•     najczęściej biegunki (do 20 wypróżnień na dobę), stolec z domieszką krwi,
•     u niektórych pacjentów zaparcia,
•     osłabienie, niedokrwistość, podwyższona temperatura.

Czynniki przyczyniające się do zaostrzenia chorób jelit

•     stres,
•     modyfikacja diety,
•     niektóre leki, w tym antybiotyki, a w chorobie wrzodziejącego jelita grubego także przeciwbólowe niesteroidowe leki przeciwzapalne (w tej grupie znajdują się np. ibuprofen, kwas acetylosalicylowy – popularna aspiryna).

W leczeniu nieswoistych chorób jelit stosuje się szereg leków, a niezbędne są również interwencje niefarmakologiczne. Na przykład zmniejsza się liczba i intensywność zaostrzeń w tych chorobach po zaniechaniu palenia tytoniu. Pacjenci muszą też przestrzegać odpowiedniej diety, którą najlepiej jest uzgodnić indywidualnie z lekarzem i dietetykiem. Zalecane są również techniki wspomagające radzenie sobie ze stresem. Bywa, że konieczne są interwencje chirurgiczne.

Poza tym w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit stosuje się m.in. leki sterydowe (mają działanie przeciwzapalne), leki immunosupresyjne (niejako „wyciszające” układ odpornościowy) oraz – u chorujących ciężko – leki biologiczne.

Te ostatnie to grupa medykamentów, produkowanych za pomocą bardzo zaawansowanych technologii z wykorzystaniem organizmów żywych, która zrewolucjonizowała współczesną medycynę. Europejska Agencja Leków wskazuje, że „większość obecnie stosowanych klinicznie leków biologicznych zawiera substancje czynne składające się z białek”, a ich produkcja jest zwykle bardziej złożonym procesem niż pozyskiwanie leków - w uproszczeniu – „syntetycznych” w drodze reakcji chemicznych. „Większość leków biologicznych produkowanych jest z zastosowaniem metod biotechnologicznych, często wykorzystujących skomplikowane systemy komórkowe i technologię rekombinacji DNA” – czytamy w opracowaniu EMA dotyczącym leków biologicznych i biopodobnych. Warto pamiętać, że prawodawstwo unijne narzuca ściśle określone, bardzo restrykcyjne wymogi dla producentów leków biologicznych.

Dostępność leków biologicznych – jest poprawa 

Z dostępnością do części terapii, zwłaszcza tej lekami biologicznymi, było przez całe lata krucho. Obecnie sytuacja zmieniła się znacznie na korzyść. M.in. od 1 stycznia tego roku pacjenci przyjmujący leki biologiczne nie muszą się już obawiać, że terapia zostanie przerwana z przyczyn administracyjnych. Przed początkiem tego roku pacjent w zależności od programu lekowego mógł otrzymywać lek biologiczny przez okres od roku do dwóch lat. Tego czasu nie dawało się wydłużyć także wtedy, gdy lek okazywał się skuteczny i bezpieczny u danego pacjenta - lekarz musiał odstawić lek i czekać w nadziei, że pacjentowi się nie pogorszy albo czekać wręcz na pogorszenie, by pacjenta znowu leczyć w ramach programu lekowego i doprowadzić do remisji.

„To wiązało się z olbrzymimi dramatami, ludzie tracili pracę, musieli rezygnować ze studiów, bo zaostrzenie choroby wiąże się z częstymi hospitalizacjami, uniemożliwia normalne funkcjonowanie. Choroby jelit to niewyobrażalny ból brzucha, biegunki, osłabienie. Cieszymy się z decyzji o zniesieniu ram czasowych leczenia biologicznego. Szczególnie wdzięczni jesteśmy ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który jest otwarty na postulaty środowiska pacjentów i dialog z koalicją organizacji chorych na NChZJ. Liczymy, że tak będzie również w sprawie ułatwienia dostępu do terapii biologicznej i innych postulatów” - mówi Jacek Hołub, rzecznik prasowy Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Chorobami Jelit „J-elita”, cierpiący na chorobę Leśniowskiego - Crohna od 2001 r. W chwili diagnozy miał 28 lat.

Podobnie uważa prof. Jarosław Reguła.

„To rzeczywiście była najważniejsza sprawa, jaka wydarzyła się w leczeniu naszych pacjentów. Leczenie biologiczne jest stosowane w najcięższych przypadkach nieswoistych chorób jelit. Likwiduje ono stan zapalny, doprowadza do remisji. W większości państw jest tak, że jeśli leczenie skutkuje, jest kontynuowane, a w Polsce było przerywane. Czekało się na nawrót choroby, żeby można było znów włączyć to leczenie. Wskutek nawrotu pacjent mógł skończyć na stole operacyjnym, mieć powikłania lub nawet umrzeć - tłumaczy prof. Jarosław Reguła. - Cieszę się, że ten niemądry przepis został zniesiony na przełomie roku” - dodaje ekspert.

Zdaniem stowarzyszeń pacjentów leki biologiczne powinny być stosowane w Polsce u większej grupy chorych niż obecnie.

„Jako Towarzystwo >>J-elita<< od wielu lat wskazujemy, że należy obniżyć restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych. W Polsce mamy ok. 100 tys. pacjentów cierpiących na NChZJ. Jedynie między 3 a 4 tys. z nas korzysta z leczenia biologicznego, podczas gdy na zachodzie Europy dostęp do niego ma kilkukrotnie więcej chorych. Wcześniejsze włączenie nowoczesnej terapii może nie tylko znacząco poprawić nasz stan zdrowia i nie dopuścić do rozwoju choroby uniemożliwiającej nam normalne życie, ale obniża także wydatki państwa na leczenie i opiekę nad chorymi. Dzięki terapii biologicznej możemy uniknąć powikłań, operacji usunięcia fragmentu jelita lub całego jelita grubego i wyłonienia stomii. Możemy pracować i normalnie funkcjonować, unikamy niepełnosprawności i długotrwałych hospitalizacji, nie pobieramy świadczeń, zasiłków i nie przechodzimy na rentę, na garnuszek państwa. Pamiętajmy, że większość pacjentów dotkniętych nieswoistymi zapaleniami jelit to ludzie młodzi. 3/4 diagnoz pojawia się do 35. roku życia” – argumentuje Jacek Hołub.

W programach lekowych z lekami biologicznymi jest obecnie około 1 proc. osób z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i u ok. 8 proc. osób z chorobą Leśniowskiego - Crohna. W krajach zachodnich te odsetki są wyraźnie wyższe.

Ograniczenie w dostępie do leków biologicznych wynika przede wszystkim z systemowych założeń przyjętych w Polsce przez regulatorów rynku opieki zdrowotnej. Zanim pacjent będzie mógł stosować terapię lekami biologicznymi, musi przejść odpowiednią kwalifikację. W chorobie Leśniowskiego- Crohna stosuje się tzw. punktację CDAI (skala oceny stanu zdrowia chorego w ciągu ostatnich siedmiu dni). Punkty zlicza się m.in. na podstawie objawów, a maksymalnie pacjent może „zebrać” 450 punktów. W polskich programach lekowych można być zakwalifikowanym do leczenia biologicznego, gdy się uzbiera 300 punktów. W większości krajów Europy Zachodniej zakwalifikowany jest pacjent, który uzbiera 220 punktów.

„Polskie kryteria wzięły się z tego, że leki biologiczne dotychczas były bardzo drogie, więc Ministerstwo Zdrowia chciało ograniczać wydatki, zawężając je do leczenia tych, którzy najbardziej tego potrzebują. Kolejnym naszym zadaniem będzie więc zmiana kryteriów tak, by pacjenci ze średnim zaawansowaniem choroby, jeśli tego wymagają, mogli być objęci leczeniem biologicznym” - tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Zastrzega jednak, że przy kwalifikacji do leczenia biologicznego ta punktacja nie jest kluczowa. 

„Ocenia się także ogólny stan pacjenta, czy wcześniejsze próby jego leczenia się powiodły” - dodaje krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.

Przypomina, że u części osób z klasycznym przebiegiem chorób: Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego leki standardowe, jak mesalazyna, czy krótko podawane na początku choroby sterydy, są wystarczające i nie ma potrzeby terapii lekami biologicznymi.

Kolejny krok naprzód - podawanie podskórne

Ostatnio zniknęła spora niedogodność ze stosowaniem jednego z leków biologicznych – wedolizumabu. Substancja ta jest refundowana także wtedy, gdy podawana jest w formie podskórnej. Dlaczego to ważna zmiana?

„Decyzja o refundacji wedolizumabu w formie podskórnej bardzo ucieszyła nas, pacjentów, ponieważ może znacząco podnieść komfort życia chorych na terapii biologicznej. Dzięki tej formie podania leku chorzy będą mogli korzystać z niego w warunkach domowych. Mówiąc krótko, będziemy go sobie mogli podawać samodzielnie, co nie jest trudne. Nie będziemy musieli już jeździć na każde podanie leku do szpitala, co wiąże się z koniecznością zwolnienia się z pracy lub ze szkoły, a obecnie z ryzykiem zakażenia omikronem. Odpadną nam koszty związane z dojazdami, bo przecież nie wszyscy pacjenci mieszkają w dużych miastach, gdzie mają dostęp do ośrodków oferujących terapię biologiczną” - mówi Jacek Hołub. 

Jego zdaniem, podawanie podskórne leków biologicznych ważne jest również w kontekście personalizacji leczenia, gdyż decyzja o formie podania leku może być podjęta w czasie rozmowy między lekarzem a pacjentem, z uwzględnieniem jego indywidualnej sytuacji życiowej i potrzeb. 

„Jeśli ktoś obawia się samodzielnego podawania sobie leku, może korzystać z podania dożylnego, w szpitalu. Z naszej perspektywy jest to naprawdę dobra decyzja, za którą jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia” - zapewnia Jacek Hołub.

Korzyści są oczywiste także z punktu widzenia prof. Reguły.

„Lek biologiczny adalimumab występował wyłącznie w formie podskórnej, lek ustekinumab podaje się najpierw dożylnie, a potem podskórnie, ale pacjent musiał przyjechać do szpitala. Dopiero ostatnio to trochę się zmieniło. Generalnie, pozostałe leki biologiczne były podawane w formie dożylnej. Taka forma podania jest obciążona ryzykiem, bo w trakcie podawania może nastąpić wstrząs. Pacjentom nie było łatwo przyjechać do szpitala oddalonego o np. 200 km od miejsca zamieszkania. Dla nich to świetnie, że od 1 lipca podskórnie można podawać kolejny lek biologiczny” - zapewnia prof. Jarosław Reguła.

Dlaczego był problem dojazdów? Bo ośrodki zajmujące się leczeniem biologicznym są rozmieszczone po Polsce nieregularnie. Spośród pacjentów leczonych biologicznie w woj. mazowieckim ponad 30 proc. dojeżdża z innych województw. W woj. lubuskim czy opolskim są jedynie pojedyncze ośrodki leczące biologicznie nieswoiste choroby zapalne jelit. Dzieje się tak, gdyż tego typu leczenie jest nieopłacalne z punktu widzenia gospodarności szpitala – trudno tu mówić o zysku ekonomicznym.

„Leczenie biologiczne odbywa się naprawdę dzięki entuzjazmowi i chęci leczenia pacjentów. Koszt leku jest co prawda refundowany, ale opłaty związane z badaniami diagnostycznymi pacjentów, jak rezonans czy kolonoskopia, są na prawach ryczałtu - trzy-, czterokrotnie niższego niż rzeczywiste koszty. Szpital, który prowadzi leczenie biologiczne, generuje straty. Działa jednak w poczuciu misji. To dlatego jest problem z dostępnością leczenia biologicznego” - tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Źródło: Serwis Zdrowie