Optymalizacja terapii tam, gdzie system zawodzi. ABM inwestuje w badania bliskie pacjentom
Opublikowane 15 stycznia 2026
Niekomercyjne badania kliniczne od lat pozostają jednym z kluczowych, a jednocześnie najbardziej niedofinansowanych elementów rozwoju medycyny. To właśnie w ich obszarze pojawia się szansa na optymalizację już dostępnych terapii, poprawę bezpieczeństwa leczenia i odpowiedź na pytania, które z perspektywy rynku komercyjnego często pozostają bez znaczenia ekonomicznego, ale mają ogromne znaczenie kliniczne. Taką filozofię działania potwierdziła konferencja prasowa pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń”, zorganizowana przez Agencję Badań Medycznych w Centrum Prasowym Polska Agencja Prasowa.
Jak podkreślił prezes ABM prof. Wojciech Fendler, celem rozstrzygniętego konkursu było wsparcie projektów, które odpowiadają na realne, często niezaspokojone potrzeby pacjentów. „ABM wesprze działania naukowe, które są wyjątkowo oczekiwane przez pacjentów” – zaznaczył podczas spotkania.
Ponad 180 mln zł na osiem projektów o wysokim znaczeniu klinicznym
W ramach otwartego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne (ABM/2025/1) do Agencji wpłynęły 63 wnioski. Rekomendację do finansowania otrzymało osiem projektów, a łączna wartość przyznanego dofinansowania przekracza 180 mln zł. Jak wskazywał prezes ABM, „w ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów”.
Struktura wybranych projektów wyraźnie pokazuje, gdzie dziś koncentrują się największe luki terapeutyczne. Połowa z nich dotyczy onkologii, a aż siedem na osiem obejmuje choroby rzadkie i populację pediatryczną. Zakres tematyczny dofinansowanych badań obejmuje m.in. choroby mitochondrialne u dzieci, umiarkowaną i ciężką postać choroby Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej, przeciwdziałanie odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rzadkimi białaczkami, idiopatyczne miopatie zapalne oporne na leczenie pierwszego rzutu, rzadkie nowotwory, a także innowacyjne podejścia terapeutyczne w cukrzycy typu 1 współistniejącej z otyłością i zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.
Choroby mitochondrialne: próba realnej zmiany naturalnego przebiegu choroby
Jednym z projektów, który zwrócił szczególną uwagę, jest badanie dotyczące chorób mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi – grupy schorzeń o bardzo ciężkim, postępującym przebiegu i skrajnie ograniczonych możliwościach leczenia przyczynowego. Choroby te wynikają z zaburzeń funkcji mitochondriów, prowadząc do deficytu produkcji energii w komórkach, co przekłada się na zaburzenia rozwoju, niepełnosprawność i zwiększone ryzyko przedwczesnego zgonu.
Jak wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, autorzy badania zakładają, że zastosowana interwencja terapeutyczna może wpłynąć na sam przebieg choroby, a nie wyłącznie łagodzić jej objawy. „Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem” – podkreślała.
Transplantacje krwiotwórcze: mniej powikłań, lepsza jakość życia
Kolejny projekt dotyczy optymalizacji leczenia pacjentów po transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych – procedury ratującej życie, ale obarczonej wysokim ryzykiem ciężkich powikłań immunologicznych. Jak wskazywała dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, celem badania jest nie tylko poprawa wyników klinicznych, lecz także realne odciążenie pacjentów i systemu ochrony zdrowia. „Badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy” – zaznaczała.
Cukrzyca typu 1, otyłość i zdrowie psychiczne: podejście holistyczne
Szczególny wymiar społeczny i kliniczny ma projekt z zakresu diabetologii, obejmujący pacjentów z cukrzycą typu 1, u których współistnieją nadwaga lub choroba otyłościowa oraz zaburzenia neuropsychiatryczne. Eksperci zwracają uwagę, że jest to grupa pacjentów obciążona potrójnym ryzykiem zdrowotnym, często pomijanym w standardowych schematach terapeutycznych.
Jak podkreślał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kluczowe znaczenie ma spojrzenie na pacjenta jako całość. „Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem - cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe” – tłumaczył.
Głos pacjentów: „to nie tylko badania, to nadzieja”
Znaczenie rozstrzygnięcia konkursu podkreślali również przedstawiciele środowisk pacjenckich. Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwo Przyjaciół Dzieci – Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z Cukrzycą w Lublinie, zwracała uwagę, że wreszcie problemy pacjentów zostały potraktowane wielowymiarowo. „W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań” – podsumowała.
Badania, które mogą zmienić praktykę kliniczną
Rozstrzygnięty konkurs ABM pokazuje, że niekomercyjne badania kliniczne mogą stać się realnym narzędziem zmiany praktyki medycznej – od poprawy jakości życia pacjentów, przez racjonalizację kosztów, po tworzenie podstaw pod przyszłe decyzje refundacyjne. Choć na wyniki badań trzeba będzie poczekać, skala finansowania i zakres tematyczny projektów wskazują, że są to inwestycje o potencjale wykraczającym daleko poza pojedyncze ośrodki badawcze.
Źródło: ABM, zapis z konferencji
Źródło: ABM, zapis z konferencji
Autor:
Redakcja MedicalPress