CAR-T w Polsce: od badań klinicznych do pytania o miejsce w systemie
Opublikowane 09 marca 2026
Polska przestaje być wyłącznie odbiorcą terapii CAR-T wytwarzanych za granicą i zaczyna budować własne zaplecze technologiczne. To zmiana o znaczeniu większym niż pojedynczy sukces laboratoryjny, bo dotyczy nie tylko prestiżu naukowego, lecz także przyszłych kosztów leczenia, bezpieczeństwa lekowego i realnej dostępności terapii dla pacjentów. Jednocześnie wraz z rozwojem projektów badawczych coraz wyraźniej widać systemowe pytania: jak przejść od badań do rutynowego leczenia, jak zabezpieczyć pacjentów uczestniczących w eksperymentalnych terapiach oraz jak utrzymać infrastrukturę, która dopiero powstaje w polskich ośrodkach.
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej – obejmujące terapie genowe, komórkowe i tkankowe – należą dziś do najbardziej dynamicznie rozwijających się obszarów medycyny. Ich znaczenie szczególnie wyraźnie widać w onkologii oraz chorobach rzadkich, czyli w dziedzinach, w których klasyczne metody leczenia często osiągają granice skuteczności. Terapie te projektowane są z myślą o sytuacjach, w których potrzeby kliniczne pozostają niezaspokojone, a dostępne leczenie nie pozwala na trwałą kontrolę choroby.
Jedną z najbardziej zaawansowanych technologii w tej grupie jest immunoterapia CAR-T, polegająca na wykorzystaniu genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T pacjenta. Komórki układu odpornościowego są pobierane od chorego, następnie w laboratorium wyposażane w receptor rozpoznający antygen na powierzchni komórek nowotworowych, a później ponownie podawane pacjentowi. W praktyce oznacza to stworzenie spersonalizowanego leku biologicznego wytwarzanego z komórek konkretnej osoby.
Jak wskazywała Katarzyna Galas z Ministerstwa Zdrowia, rozwój takich technologii jest dziś wspierany zarówno poprzez niekomercyjne badania kliniczne, jak i projekty komercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Obejmują one nie tylko onkologię, lecz także inne obszary medycyny, w tym choroby rzadkie i schorzenia zapalne.
Wśród projektów onkologicznych szczególne znaczenie ma badanie CARMEN, dotyczące zastosowania limfocytów CAR-T anty-CD19 u pacjentów z nawrotowymi i opornymi chłoniakami nieziarniczymi z limfocytów B. W ramach tego projektu podano pierwsze w Polsce niekomercyjnie wytworzone komórki CAR-T, przygotowane lokalnie w krajowej infrastrukturze laboratoryjnej. Sam proces produkcji komórek trwał około dwóch tygodni, a cała procedura – od pobrania komórek od pacjenta do ich ponownego podania – około trzech tygodni.
Jeszcze kilka lat temu taka procedura była logistycznie i finansowo uzależniona od zagranicznych laboratoriów. Materiał biologiczny wysyłano do wyspecjalizowanych ośrodków w Stanach Zjednoczonych lub Europie Zachodniej, gdzie przygotowywano produkt leczniczy. Koszt terapii sięgał wówczas nawet ponad milion złotych za jednego pacjenta. Rozwój krajowych kompetencji produkcyjnych oznacza potencjalną zmianę tej sytuacji – zarówno pod względem dostępności leczenia, jak i bezpieczeństwa technologicznego państwa.
Jak zwracał uwagę prof. Artur Kowalik ze Świętokrzyskiego Centrum Onkologii, w praktyce oznacza to funkcjonowanie dwóch równoległych modeli terapii CAR-T. W przypadku produktów komercyjnych proces modyfikacji komórek odbywa się w laboratoriach firm farmaceutycznych, najczęściej poza Polską, natomiast projekty finansowane przez Agencję Badań Medycznych rozwijają akademickie technologie terapii komórkowych, które dopiero budują krajowe kompetencje w tym obszarze.
Jak zwracał uwagę prof. Artur Kowalik ze Świętokrzyskiego Centrum Onkologii, w praktyce oznacza to funkcjonowanie dwóch równoległych modeli terapii CAR-T. W przypadku produktów komercyjnych proces modyfikacji komórek odbywa się w laboratoriach firm farmaceutycznych, najczęściej poza Polską, natomiast projekty finansowane przez Agencję Badań Medycznych rozwijają akademickie technologie terapii komórkowych, które dopiero budują krajowe kompetencje w tym obszarze.
Według danych przedstawionych przez Ireneusza Staronia z Agencji Badań Medycznych, obecnie finansowanych jest sześć projektów rozwijających technologię CAR-T, o łącznej wartości około 276 mln zł. Cztery z nich obejmują badania kliniczne z udziałem pacjentów, a dwa realizowane są ze środków Krajowego Planu Odbudowy. Projekty dotyczą m.in. leczenia nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego, ostrej białaczki limfoblastycznej czy nowych strategii immunoterapii nowotworów układu krwiotwórczego.
Jednocześnie w trakcie realizacji projektów pojawił się problem, który ma znaczenie nie tylko systemowe, ale także etyczne. Jak zauważył Staroń, pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym nie zawsze ma później możliwość powrotu do standardowego programu lekowego, jeśli eksperymentalna terapia okaże się nieskuteczna.
„Pacjenci, którzy biorą udział w tych eksperymentalnych terapiach, nie mogą później – w przypadku braku efektywności – wrócić do programu lekowego” – wskazywał.
„Pacjenci, którzy biorą udział w tych eksperymentalnych terapiach, nie mogą później – w przypadku braku efektywności – wrócić do programu lekowego” – wskazywał.
Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia CAR-T nie jest już wyłącznie eksperymentem. Terapia ta została objęta refundacją w Polsce po raz pierwszy w 2021 roku. Obecnie w programach lekowych finansowane są trzy produkty CAR-T stosowane w leczeniu wybranych nowotworów hematologicznych, przede wszystkim chłoniaków B-komórkowych oraz ostrej białaczki limfoblastycznej.
Jak wyjaśniała Martyna Kosmal z Ministerstwa Zdrowia, liczba pacjentów korzystających z tej terapii systematycznie rośnie. W 2023 roku leczenie otrzymało 91 pacjentów, w 2024 roku już 138, a w kolejnych miesiącach liczba ta przekroczyła 150 chorych. Wydatki publiczne na refundację terapii CAR-T sięgnęły już blisko 200 mln zł rocznie.
Jednocześnie CAR-T pozostaje terapią stosowaną w bardzo wąskich wskazaniach i najczęściej w sytuacji, gdy inne metody leczenia zostały już wyczerpane. Wynika to zarówno z ograniczeń rejestracyjnych, jak i z faktu, że leczenie musi być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach posiadających odpowiednią certyfikację oraz doświadczenie w terapii komórkowej.
Rozwój terapii zaawansowanych wykracza jednak poza onkologię. Technologie genowe i komórkowe coraz częściej pojawiają się także w kontekście chorób rzadkich, które – choć pojedynczo występują rzadko – łącznie dotyczą nawet 6–8 proc. populacji. W Polsce oznacza to kilka milionów pacjentów.
W odpowiedzi na rosnące znaczenie takich terapii wprowadzono nowe instrumenty finansowe. Jednym z nich jest subfundusz w ramach Funduszu Medycznego przeznaczony na leczenie chorób rzadkich u dzieci. Jego roczny budżet ma wynosić około 250 mln zł i obejmować finansowanie terapii zaawansowanych, które dotychczas nie były dostępne w systemie refundacyjnym.
Mechanizm ten ma umożliwić zastosowanie jednorazowych terapii genowych lub komórkowych w sytuacji, gdy wyczerpano wszystkie inne możliwości leczenia. Warunkiem jest m.in. pozytywna opinia konsultanta krajowego lub wojewódzkiego, potwierdzenie braku alternatywnych metod terapii oraz dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu.
Jednak rozwój terapii komórkowych to nie tylko kwestia badań i refundacji. Wymaga on także budowy i utrzymania wysoko specjalistycznej infrastruktury laboratoryjnej spełniającej standardy dobrej praktyki wytwarzania (GMP). Utrzymanie takich laboratoriów jest kosztowne, a stabilność ich funkcjonowania zależy od ciągłości finansowania.
Na ten problem zwracali uwagę eksperci zajmujący się bezpośrednio wytwarzaniem terapii komórkowych w polskich ośrodkach. Jak podkreślała dr Justyna Marynowska z Narodowego Instytutu Onkologii, krajowa produkcja terapii komórkowych może być nawet od pięciu do dziesięciu razy tańsza niż zakup komercyjnych produktów od globalnych firm farmaceutycznych. Jednocześnie utrzymanie infrastruktury laboratoryjnej wymaga stałych inwestycji, których nie da się zapewnić wyłącznie poprzez pojedyncze granty badawcze.
Podobne wątpliwości dotyczą także przyszłości projektów po zakończeniu finansowania. Badania kliniczne mogą trwać kilka lat, ale infrastruktura i zespoły naukowe muszą funkcjonować znacznie dłużej, jeśli mają stać się trwałym elementem systemu ochrony zdrowia.
Rozwój terapii CAR-T pokazuje więc jednocześnie potencjał i ograniczenia polskiego systemu ochrony zdrowia. Z jednej strony powstają laboratoria, projekty badawcze i zespoły kliniczne zdolne do rozwijania najbardziej zaawansowanych technologii medycznych. Z drugiej – wciąż otwarte pozostają pytania o ciągłość finansowania, regulacje prawne oraz miejsce tych terapii w systemie refundacji.
To właśnie od odpowiedzi na te pytania będzie zależało, czy Polska pozostanie wyłącznie uczestnikiem globalnego wyścigu technologicznego, czy też stanie się jednym z krajów zdolnych do tworzenia i wdrażania własnych terapii zaawansowanych.
Artykuł powstał na podstawie zapisu posiedzenia Podkomisji stałej do spraw onkologii z 26.02.2026 r.
Artykuł powstał na podstawie zapisu posiedzenia Podkomisji stałej do spraw onkologii z 26.02.2026 r.
Autor:
Redakcja MedicalPress