CAR-T należy do najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. W uproszczeniu to immunoterapia „szyta na miarę”: pacjentowi pobiera się limfocyty T, następnie komórki są modyfikowane genetycznie tak, by rozpoznawały komórki nowotworowe, i wracają do organizmu jako precyzyjna broń przeciw chorobie.

Pięćdziesiąta pacjentka: szybciej niż kiedyś, zanim choroba zdąży wracać wielokrotnie

Pięćdziesiątą pacjentką była 9-letnia Antonina z Katowic, u której po przeszczepie szpiku doszło do nawrotu choroby. Zespół kliniki podkreśla, że w praktyce coraz częściej nie czeka się już na kolejne wznowy - CAR-T bywa wdrażane wcześniej, jako realna szansa na przerwanie złego scenariusza.
– Przygotowanie do zabiegu trwa zwykle około miesiąca. W przypadku Tosi pobranie komórek odbyło się około dwóch miesięcy temu. Dziewczynka przyjechała do nas na krótką wizytę, podczas której jej komórki zostały wyizolowane i wysłane za granicę do zmodyfikowania, czyli uzbrojenia do walki z nowotworem – wyjaśnia prof. Krzysztof Kałwak.
Okres oczekiwania na gotowe komórki jest jednym z najbardziej wymagających elementów całego procesu. Chorobę trzeba w tym czasie utrzymać w ryzach - temu służy leczenie pomostowe, prowadzone w miejscu wcześniejszego leczenia pacjentki.
– Pomostowanie jest kluczowe, żeby zmniejszyć „ładunek” nowotworu, czyli liczbę blastów białaczkowych. Trwa to czasami miesiąc, czasami dwa. Natomiast już przed samym podaniem zmodyfikowanych komórek stosuje się tak zwaną chemioterapię limfodeplecyjną, która ułatwia wszczepienie nowych komórek. To są dwa małe woreczki po 5–10 mililitrów, które są na wagę życia – dodaje prof. Kałwak.

Od „pierwszego razu w Polsce” do leczenia na skalę europejską

Wrocław był pionierem CAR-T w pediatrii w Polsce — to tutaj 3 marca 2020 roku po raz pierwszy w kraju podano tę terapię dziecku. Pierwszym pacjentem był Olek, który miał za sobą długi, wieloletni przebieg choroby i kolejne niepowodzenia leczenia.
– Pierwszym pacjentem był Olek. Chłopiec przez 7 lat walczył nieskutecznie z ostrą białaczką limfoblastyczną. Miał za sobą kolejne wznowy, nieudane transplantacje i immunoterapię. Wreszcie, po zdobyciu akredytacji i środków finansowych, podaliśmy mu te pierwsze komórki – opowiada prof. Kałwak.
Po trzech miesiącach pacjent uzyskał ujemną chorobę resztkową. Dziś jest w bardzo dobrej formie, pozostając pod kontrolą ośrodka.
– Dziś, praktycznie dorosły Olek, przyjeżdża do Przylądka raz na miesiąc. Otrzymuje wciąż immunoglobuliny, ponieważ terapia CAR-T działa tak dobrze, że jego organizm jeszcze ich nie produkuje. To jest tak zwany pożądany objaw uboczny – tłumaczy dr Monika Mielcarek-Siedziuk. – Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat.
W kolejce są kolejne dzieci kwalifikujące się do terapii; następne podania zapowiedziano na koniec grudnia i styczeń.

Liczby, które tłumaczą, skąd bierze się skuteczność
W grupie 50 dzieci leczonych CAR-T we Wrocławiu dominują pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową (47 przypadków), a pozostała część to oporne na leczenie chłoniaki B-komórkowe (3 przypadki). Ośrodek przypomina też o realiach początków: pierwsza dziesiątka pacjentów otrzymała leczenie jeszcze przed refundacją - dzięki zbiórkom publicznym.
Zespół przedstawia również twarde wyniki leczenia, wskazując, że są one porównywalne z czołowymi ośrodkami na świecie, a w części parametrów je przewyższają.
– Obserwujemy 3-letnie przeżycie całkowite na poziomie ok. 82% w całej grupie, a w grupie dzieci, które otrzymały terapię z powodu wznowy po transplantacji, wskaźnik ten wynosi aż 87% – podkreśla prof. Kałwak. – Co więcej, nasze 2-letnie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66%. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50%.
W Polsce - poza Wrocławiem - akredytację do CAR-T w białaczce u dzieci posiada również ośrodek w Bydgoszczy.

10 lat kliniki w nowej siedzibie: skala większa niż „jeden oddział”

Włączenie wątku 10-lecia kliniki pozwala zobaczyć CAR-T w szerszym obrazie: ośrodek jest nie tylko miejscem pojedynczych innowacji, ale jednym z największych centrów onkologii i transplantologii dziecięcej w regionie. W ciągu dekady w nowej lokalizacji Przylądek Nadziei przyjął ponad 8000 pacjentów na oddziałach, a kolejne tysiące korzystały z opieki ambulatoryjnej. Klinika dysponuje 70 łóżkami (onkologicznymi i przeszczepowymi) oraz trybem jednodniowym, w którym każdego dnia pomoc otrzymuje kilkadziesiąt dzieci.
Skala transplantacji jest jedną z tych, które realnie budują europejską pozycję ośrodka.
– Niewątpliwie jesteśmy największym ośrodkiem onkologii i transplantologii dziecięcej w Polsce. Jeśli chodzi o Europę, w przypadku transplantacji, większy jest tylko ośrodek w Rzymie, więc rzeczywiście jesteśmy w ścisłej czołówce. Plasujemy się na 2–3 miejscu w Europie, biorąc pod uwagę liczbę transplantacji u dzieci. Od 2015 roku w Przylądku przeprowadziliśmy ich ponad 750 – wylicza prof. Kałwak.

„Rak kiedyś był wyrokiem”. Perspektywa czterech dekad

W listopadowym materiale jest też bardzo mocny, „ludzki” wątek: spojrzenie z perspektywy lekarza, który pamięta czasy, gdy warunki sanitarne i powikłania infekcyjne potrafiły przekreślać szanse leczenia.
– Niestety możliwości terapeutyczne były zupełnie inne, a przede wszystkim była ogromna ilość powikłań infekcyjnych i z tego powodu dzieci odchodziły. Kiedyś „rak” to był wyrok. Jak ktoś dowiadywał się o chorobie, to była tragedia – mogliśmy uratować zaledwie 20% dzieci – wspomina prof. Bernarda Kazanowska.
– W przypadku białaczek i chłoniaków wyleczalność sięga nieprawdopodobnego poziomu 90–95% – dodaje.
Ten kontrast jest ważny, bo pokazuje, że przełom to nie tylko „nowy lek”, ale też infrastruktura, kontrola zakażeń, doświadczenie zespołu, organizacja i finansowanie.

Co dalej: terapia genowa i „akademickie CAR-T” jako kierunek dostępności

Wrocław rozwija także obszar terapii genowych. Ośrodek wdrożył już leczenie w rzadkim niedoborze odporności (RAG1-SCID), a w planach są kolejne wskazania oraz projekty międzynarodowe. Jednocześnie USK informował o przełomie u dorosłych pacjentów: w sierpniu 2025 roku podano pierwsze w Polsce komórki CAR-T wyprodukowane w ramach ośrodka akademickiego (bez udziału firm komercyjnych), co potencjalnie może skracać czas przygotowania i obniżać koszty.
– Terapia CAR-T to symbol zmiany, jaka dokonuje się w medycynie. To już nie tylko leczenie, ale całkowita zmiana w leczeniu pacjentów z chorobami nowotworowymi – podsumowuje Beata Freier. – Jesteśmy dumni, że to właśnie we Wrocławiu tworzymy polskie standardy nowoczesnej onkologii.

Źródło: USK we Wrocławiu