UE pozytywnie oceniła nerandomilast w leczeniu idiopatycznego i postępującego włóknienia płuc
Opublikowane 25 maja 2026
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków pozytywnie ocenił stosowanie nerandomilastu u dorosłych pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) oraz postępującym włóknieniem płuc (PPF). Terapia miałaby być stosowana w leczeniu dwóch ciężkich, postępujących chorób prowadzących do nieodwracalnego bliznowacenia tkanki płucnej i stopniowej utraty wydolności oddechowej.
Pozytywna opinia CHMP jest etapem procesu rejestracyjnego w Unii Europejskiej. Ostateczną decyzję o dopuszczeniu leku do stosowania podejmie Komisja Europejska.
Włóknienie płuc – choroby prowadzące do stopniowej utraty wydolności oddechowej
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) i postępujące włóknienie płuc (PPF) należą do grupy śródmiąższowych chorób płuc, w których dochodzi do postępującego bliznowacenia tkanki płucnej. Z czasem płuca tracą zdolność skutecznego transportowania tlenu do krwi, a uszkodzona tkanka nie odzyskuje swojej funkcji.
Objawy obu chorób często rozwijają się stopniowo i obejmują przede wszystkim duszność, przewlekły suchy kaszel, zmęczenie oraz ograniczenie tolerancji wysiłku. Chorzy często zauważają, że coraz trudniejsze stają się codzienne czynności, takie jak wejście po schodach, spacer czy wykonywanie prostych prac domowych.
Idiopatyczne włóknienie płuc najczęściej rozwija się po 50. roku życia, częściej u mężczyzn. Przyczyna choroby pozostaje nieznana. W przypadku PPF włóknienie może rozwijać się m.in. w przebiegu chorób autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów czy twardzina układowa, ale także po ekspozycji na niektóre czynniki środowiskowe lub bez uchwytnej przyczyny.
Szacuje się, że idiopatyczne i postępujące włóknienie płuc dotyka ponad 500 tys. osób w Unii Europejskiej.
Co to za lek?
Nerandomilast (JASCAYD) jest doustnym lekiem przyjmowanym dwa razy dziennie. Należy do grupy preferencyjnych inhibitorów PDE4B i działa przeciwzapalnie oraz przeciwzwłóknieniowo, czyli ma ograniczać procesy prowadzące do dalszego uszkadzania płuc.
Lek jest już dopuszczony do stosowania m.in. w Stanach Zjednoczonych, Japonii, Chinach i Zjednoczonych Emiratach Arabskich w leczeniu idiopatycznego oraz postępującego włóknienia płuc.
Co pokazały badania?
Pozytywna opinia CHMP opiera się na wynikach programu badań klinicznych III fazy FIBRONEER, obejmującego dwa badania: FIBRONEER-IPF oraz FIBRONEER-ILD.
W obu badaniach oceniano skuteczność i bezpieczeństwo nerandomilastu u pacjentów z idiopatycznym lub postępującym włóknieniem płuc.
Wyniki wykazały, że leczenie wiązało się ze spowolnieniem pogarszania czynności płuc w porównaniu z placebo. Oceniano to na podstawie zmian natężonej pojemności życiowej płuc (FVC), czyli jednego z podstawowych parametrów pozwalających śledzić postęp choroby i wydolność oddechową pacjentów.
Nie osiągnięto jednak jednego z kluczowych drugorzędowych punktów końcowych badań. W analizach obserwowano natomiast liczbową redukcję śmiertelności w obu badaniach, która w jednym z nich osiągnęła znamienność statystyczną.
Jak podano, nerandomilast charakteryzował się korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji. Nie stwierdzono konieczności rutynowego monitorowania czynności wątroby, a w przypadku stosowania leku samodzielnie odsetek przerywania terapii był podobny do placebo.
Dlaczego część pacjentów przerywa obecne leczenie?
Leczenie włóknienia płuc pozostaje wyzwaniem także z powodu działań niepożądanych obecnie stosowanych terapii. Pacjenci często zgłaszają m.in. nudności, biegunkę czy nadwrażliwość na światło słoneczne, co wpływa na codzienne funkcjonowanie i może prowadzić do opóźniania rozpoczęcia terapii lub jej przerywania.
Według danych przytoczonych przez producenta w przypadku idiopatycznego włóknienia płuc około połowa pacjentów, którzy przerywają leczenie, robi to w ciągu pierwszych sześciu miesięcy terapii.
Co dalej?
Pozytywna opinia CHMP oznacza rekomendację dopuszczenia nerandomilastu do stosowania w Unii Europejskiej, jednak ostateczna decyzja należy do Komisji Europejskiej.
Jeśli terapia zostanie zatwierdzona, będzie kolejną opcją leczenia dla pacjentów z idiopatycznym i postępującym włóknieniem płuc – chorobami, które mimo dostępnych terapii nadal wiążą się z wysokim ryzykiem pogarszania funkcji płuc i przedwczesnego zgonu.
Źródło: komunikat firmy Boehringer Ingelheim, wyniki programu badań FIBRONEER
Autor:
Redakcja MedicalPress