Od 1 stycznia 2026 w programie lekowym dotyczącym leczenia w Polsce są dostępne tabletki rysdyplamu. Co ta decyzja oznacza dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni?

To bardzo ważny moment dla całej społeczności osób żyjących z SMA. Finansowanie od 1 stycznia tego roku tabletek rysdyplamu w ramach programu lekowego oznacza realny dostęp do tej postaci terapii dla pacjentów w Polsce i realny wybór. To nie jest nowa substancja – to jest ta sama sprawdzona terapia, która od 2022 roku jest dostępna w formie roztworu doustnego, ale w nowej postaci, która dla wielu chorych może uprościć codzienne leczenie. Tabletki zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków w czerwcu 2025 roku jako forma biorównoważna wobec roztworu doustnego. Oznacza to, że mają taką samą skuteczność i profil bezpieczeństwa jak roztwór, co zostało potwierdzono w badaniach klinicznych. Nie zmienia się mechanizm działania ani efektywność leczenia. Zmienia się natomiast forma, a to w chorobie przewlekłej, takiej jak SMA, może mieć dla dużej grupy chorych ogromne znaczenie.

Na czym polega ta zmiana z perspektywy codziennego stosowania?

Tabletka to bardzo wygodne rozwiązanie. Każda tabletka zawiera 5 mg rysdyplamu, czyli dokładnie tyle, ile maksymalna dawka stosowana w postaci płynnej. Przyjmuje się ją raz dziennie, o stałej porze. Można ją połknąć w całości – tabletka jest niewielka, wielkości około połowy ziarna kukurydzy – albo rozpuścić w niewielkiej ilości wody. To bardzo istotne, żeby pacjenci wiedzieli, jak robić to prawidłowo. Tabletki nie wolno gryźć, kruszyć ani żuć. Jeśli decydujemy się na rozpuszczenie, wrzucamy ją do niewielkiej ilości wody – w Europie może to być woda z kranu albo butelkowana – i czekamy, aż się rozpuści. Zajmuje to maksymalnie około trzech minut. Gotowy roztwór trzeba wypić w ciągu dziesięciu minut i nie powinien być on wystawiany na bezpośrednie światło słoneczne. Nie przygotowujemy dawki „na zapas”. Lek może być przyjmowany z posiłkiem lub niezależnie od niego. To są drobne szczegóły, ale w praktyce bardzo ważne. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego i zapisami programu lekowego tabletki mogą być stosowane u pacjentów, którzy ukończyli 2. rok życia oraz ważą co najmniej 20 kilogramów.

Dużo mówi się o podróżowaniu i przechowywaniu leku. Dlaczego to taka istotna kwestia?

W codziennym życiu z SMA to właśnie logistyka bywa największym obciążeniem. Tabletki można przechowywać w temperaturze pokojowej, w oryginalnym blistrze. Zajmują znacznie mniej miejsca niż butelki z roztworem, a ich ciężar można praktycznie pominąć. Nie wymagają chłodzenia ani specjalnych warunków przewozu. To oznacza, że pacjent może spakować lek w postaci tabletek do torby i wyjechać na weekend, wakacje czy delegację bez organizowania lodówki turystycznej czy zastanawiania się, czy w hotelu będzie dostęp do chłodzenia. Nie musi też spieszyć się z powrotem do domu na przyjęcie leku o określonej porze, bo blister z tabletkami może wszędzie zabrać ze sobą – do pracy, na uczelnię, do teatru czy kina. Dla wielu osób i całych rodzin, szczególnie tych aktywnych, to ogromna zmiana – mniej stresu, mniej planowania, a więcej spontaniczności. Oczywiście trzeba zachować podstawowe zasady: nie wyjmować tabletek z blistra wcześniej, nie przekładać ich do organizerów, nie zostawiać w nagrzanym samochodzie.

Jak wygląda wydawanie tabletek w programie lekowym?

Jedno opakowanie zawiera 28 tabletek, w blistrach po 7 tabletek. Blistry są oznaczone dniami tygodnia, co ułatwia kontrolę przyjmowania dawki – prosty zabieg, a jakże wspomagający kontrolę, czy lek został przyjęty, co dodatkowo wspiera spokój chorego i jego bliskich. W ciągu roku pacjent otrzymuje 13 opakowań, czyli 364 tabletki. Lek może być wydawany co sześć miesięcy – na przykład siedem opakowań przy jednej wizycie i sześć przy kolejnej – co pozwala połączyć odbiór leku z obowiązkowymi wizytami kontrolnymi. To duże ułatwienie, bo nie ma konieczności wizyt związanych wyłącznie z odbiorem leku. To zmniejsza problem dodatkowego organizowania transportu, a także przekłada się na mniej absencji w pracy czy w szkole.

Jeśli pacjent przechodzi z leczenia postacią płynną na tabletki, nie wymaga to ponownej kwalifikacji do programu ani zgody Zespołu Koordynacyjnego. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący podczas standardowej wizyty. Dobrze jest jednak wcześniej poinformować ośrodek o chęci takiej zmiany, aby mógł zamówić odpowiednią postać leku.

Co w sytuacji, gdy tabletki okażą się źle tolerowane przez pacjenta?

W takiej sytuacji lekarz może podjąć decyzję o powrocie do formy płynnej. Najważniejsze jest dobro pacjenta i indywidualne dopasowanie terapii. Mamy dziś tę przewagę, że dysponujemy różnymi opcjami i możemy reagować elastycznie.

Jak Pani ocenia znaczenie wprowadzenia tabletek?

Rysdyplam w postaci tabletek to nadal ten sam skuteczny lek, który znamy i stosujemy już od kilku lat. Ale w wymiarze codziennym ta zmiana jest bardzo realna, bo oznacza większą samodzielność pacjentów, łatwiejsze podróżowanie, rzadsze wizyty w ośrodku, mniej obciążeń logistycznych. W chorobie przewlekłej leczenie musi być przede wszystkim skuteczne, ale powinno też dawać się wkomponować w normalne życie danego chorego i jego bliskich. Rysdyplam w tabletkach to właśnie umożliwia i dla wielu pacjentów ta „mała” zmiana będzie miała naprawdę duże znaczenie. Dostępność tabletek w programie lekowym oceniam jako kolejny krok w stronę bardziej spersonalizowanej i przyjaznej opieki nad osobami z SMA.

Źródło: Komunikat Prasowy