Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) to jedna z najnowocześniejszych form immunoterapii. Polega na pobraniu limfocytów T pacjenta, zmodyfikowaniu ich genetycznie tak, by rozpoznawały antygen obecny na komórkach nowotworowych (np. CD19 w przypadku chłoniaków B-komórkowych), namnażaniu tych zmienionych komórek i podaniu ich z powrotem choremu. CAR-T działa jak „żywy lek” – limfocyty mnożą się w organizmie, uczą się rozpoznawać nowotwór i niszczyć komórki, które go stanowią. 

W wersji akademickiej cały proces – od pobrania komórek przez ich modyfikację, namnażanie i podanie – dzieje się w ramach jednostek uniwersyteckich. We Wrocławiu oznacza to, że limfocyty były produkowane we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu, zgodnie z wymaganiami regulacyjnymi i nadzoru nad terapiami komórkowymi. 

Kluczowe zalety akademickiej terapii CAR-T

• Niższy koszt – produkcja akademicka jest co najmniej trzykrotnie tańsza niż terapie commercialne, co czyni ją bardziej osiągalną dla pacjentów niekwalifikujących się do refundowanych programów.

• Skrócony czas realizacji – cały proces trwa ok. 21 dni, z czego sama produkcja funkcjonuje w tempie około 14 dni. To mniej niż w wielu przypadkach terapii handlowych. W agresywnych nowotworach czasu nie da się stracić.

• Szerszy dostęp – akademickie CAR-T dają szansę pacjentom, którzy dotychczas byli wykluczeni z terapii komercyjnych ze względu na wiek (np. osoby po 70 roku życia), podtyp choroby lub brak spełnienia kryteriów refundacyjnych.

Historia projektu i trudności, które pokonano

Prace nad akademicką platformą CAR-T trwały ponad pięć lat. Finansowanie pochodziło głównie z grantu Agencji Badań Medycznych (ok. 15 mln zł), oraz z prywatnych darowizn, które umożliwiły zakup laboratoriów, sprzętu i odczynników.

Jednym z największych wyzwań były kwestie formalno-prawne (certyfikacje, regulacje dotyczące terapii komórkowych, zezwolenia od instytucji nadzorczych), które trzeba było dopasować do szybko zmieniającego się prawa i międzynarodowych standardów. 

Przypadek pierwszego pacjenta i efekty wstępne

Pierwszym pacjentem, który otrzymał akademickie CAR-T we Wrocławiu, był 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka. Choroba była zaawansowana, a wcześniejsze leczenie nie dawało satysfakcjonujących efektów. Dzięki terapii opracowanej w środowisku akademickim pacjent dostał szansę, którą wcześniej miał ograniczoną – mniej kosztowną i bardziej dostępną. 

Monitorowanie po podaniu terapii jest ścisłe – przez co najmniej cztery tygodnie w warunkach szpitalnych z uwagi na możliwość reakcji niepożądanych związanych z gwałtowną aktywacją układu odpornościowego. Pierwsze wyniki kliniczne są obiecujące, choć pełna ocena skuteczności nastąpi w ciągu kilku miesięcy.

Znaczenie dla polskiej onkologii i perspektywy rozwoju

To osiągnięcie nie jest tylko sukcesem jednego pacjenta czy jednej kliniki – to sygnał, że Polska staje się zdolna do prowadzenia zaawansowanych terapii komórkowych własnymi siłami. Akademickie CAR-T może być modelowym rozwiązaniem pozwalającym systemowi ochrony zdrowia oferować innowacje szybciej i taniej, zwiększając dostęp, zwłaszcza dla osób, które dotąd były poza granicami programów refundacyjnych. W przyszłości zespół we Wrocławiu planuje rozszerzenie wskazań, udział kolejnych pacjentów (projekt zakłada rekrutację 9-18 pacjentów w początkowej fazie), oraz kontynuację badań nad optymalizacją technologii, zwiększeniem bezpieczeństwa i potencjalnym wdrożeniem terapii akademickich CAR-T w innych typach chorób – także poza hematologią.

Źródło: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu
Foto: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu