Niektóre decyzje jeszcze w tym roku? TOP 10 HEMATO pokazuje, czego najbardziej potrzebuje polska hematologia

Opublikowane 16 kwietnia 2026
Niektóre decyzje jeszcze w tym roku? TOP 10 HEMATO pokazuje, czego najbardziej potrzebuje polska hematologia
Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że część terapii z listy TOP 10 HEMATO na 2026 rok jest już na zaawansowanym etapie procedowania, a pierwsze decyzje refundacyjne mogą pojawić się jeszcze w tym roku albo na początku przyszłego. Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. hematoonkologii pokazało jednak, że sama lista nie wyczerpuje wszystkich problemów. Obok nowych leków i terapii komórkowych równie pilne pozostają kwestie diagnostyki, dostępności leczenia dla dorosłych pacjentów ze skazami krwotocznymi i organizacji opieki nad chorymi w zaawansowanym stadium choroby.
Lista TOP 10 HEMATO jako mapa najpilniejszych potrzeb

Tegoroczna lista TOP 10 HEMATO została przygotowana przez środowisko ekspertów zrzeszonych w Polskim Towarzystwie Hematologów i Transfuzjologów i obejmuje terapie, które z perspektywy klinicznej uznawane są za najważniejsze potrzeby refundacyjne na 2026 rok. Znalazły się na niej zarówno nowe schematy w szpiczaku plazmocytowym, jak i leczenie celowane w przewlekłej białaczce limfocytowej oraz chłoniaku z komórek płaszcza, a także kilka technologii CAR-T dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym i szpiczakiem.
Lista TOP 10 HEMATO
  1. Daratumumab (DVRd, DVRd+DR) – szpiczak plazmocytowy, 1. linia
  2. Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) – szpiczak plazmocytowy (Terapia CAR-T)
  3. Akalabrutynib (A+BR) – chłoniak z komórek płaszcza 
  4. Akalabrutynib (AV, AVO) – przewlekła białaczka limfocytowa
  5. Pirtobrutynib – przewlekła białaczka limfocytowa
  6. Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) – chłoniak grudkowy (Terapia CAR-T)
  7. Belantamab mafodotin (BPD, BVD) – szpiczak plazmocytowy
  8. Pirtobrutynib – chłoniak z komórek płaszcza
  9. Idecabtagene vicleucel (Abecma) – szpiczak plazmocytowy (Terapia CAR-T)
  10. Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) – chłoniak grudkowy (Terapia CAR-T)
Ostra białaczka szpikowa: szybkie leczenie, ale wciąż niepełne możliwości

Ostra białaczka szpikowa była jednym z tych obszarów, w których bardzo wyraźnie wybrzmiało, że postęp terapeutyczny jest realny, ale nadal niepełny. Jak podkreślała prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. Mikołaja Kopernika w Łodzi: „ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego. Jeżeli nie zostanie podjęte leczenie, choroba prowadzi do zgonu w ciągu kilku tygodni, dlatego kluczowe znaczenie ma szybkie wdrożenie optymalnej terapii – zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w dalszej jego kontynuacji”.
Jak zwracała uwagę prof. Wierzbowska: „u chorych młodszych, kwalifikujących się do intensywnej terapii, jesteśmy dziś w stanie wyleczyć około połowę pacjentów. Natomiast u osób starszych dzięki nowoczesnym terapiom, które są już zarejestrowane i dostępne w ramach programu lekowego, mediana przeżycia wydłużyła się z niespełna pół roku do około 30 miesięcy. W przypadku tak agresywnej choroby jest to ogromna różnica”. Jednocześnie zaznaczała, że nadal istnieją ważne potrzeby refundacyjne, przede wszystkim dla chorych z mutacją FLT3, u których rokowanie jest gorsze, a ryzyko nawrotu wysokie. W Polsce refundowana jest obecnie midostauryna, ale – jak przypomniała – „Europejska Agencja Leków zarejestrowała już jednak kolejny inhibitor FLT3 o bardziej selektywnym działaniu i większej aktywności wobec zmutowanego genu. Terapia ta została przebadana w wyselekcjonowanych grupach chorych o określonym profilu genetycznym i wydaje się, że jej refundacja mogłaby istotnie poprawić wyniki leczenia u części młodszych pacjentów”.
Drugim ważnym obszarem pozostaje leczenie podtrzymujące po transplantacji. Prof. Wierzbowska przypominała, że u młodych pacjentów z mutacją FLT3 przeszczepienie komórek krwiotwórczych daje szansę na wyleczenie, ale ryzyko nawrotu pozostaje nadal wysokie. W tym kontekście podkreślała, że „Od wielu lat pojawiają się koncepcje stosowania terapii celowanych jako leczenia podtrzymującego po transplantacji przez okres nawet do dwóch lat. Takie podejście jest rekomendowane zarówno przez amerykańskie, jak i europejskie towarzystwa naukowe, natomiast w Polsce żadna terapia tego typu nie jest obecnie refundowana”. Zwracała też uwagę, że dostępne są dowody dotyczące skuteczności zarówno sorafenibu, jak i gilterytynibu, a przyszłość tego leczenia powinna być coraz bardziej spersonalizowana. Jak zaznaczała, „Badania pokazują, że z leczenia podtrzymującego najbardziej korzystają chorzy, u których przed transplantacją lub w okresie okołotransplantacyjnym wykrywana jest choroba resztkowa. Oznacza to, że te kosztowne, ale bardzo skuteczne terapie można kierować przede wszystkim do pacjentów, którzy realnie z nich skorzystają”.
To właśnie ta choroba najmocniej wybrzmiała też w głosie pacjenta. W trakcie dyskusji podnoszono, że w przeciwieństwie do innych wskazań uwzględnionych na liście TOP 10 HEMATO, ostra białaczka szpikowa nie doczekała się w tym zestawieniu odrębnej pozycji, mimo że eksperci wskazują konkretne i pilne potrzeby terapeutyczne. Wypowiedzi pacjentów i organizacji społecznych pokazywały, że z ich perspektywy w tej chorobie nie ma czasu na administracyjne opóźnienia, bo dni zwłoki mogą przesądzać o dalszym przebiegu leczenia.

Przewlekła białaczka limfocytowa: leczenie ograniczone w czasie i większy wybór terapii

W przewlekłej białaczce limfocytowej postęp refundacyjny jest już dziś widoczny, ale eksperci podkreślali, że kolejne zmiany są konieczne, jeśli leczenie ma nadążać za tym, co pokazują aktualne badania kliniczne. Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, mówiła, że: „Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęstszą białaczką u osób dorosłych. W praktyce odchodzimy już od klasycznej chemioterapii – dziś podstawą leczenia są terapie celowane i immunoterapia, do których w Polsce mamy stosunkowo szeroki dostęp”. Jej zdaniem bardzo dużą wartością obecnego modelu jest możliwość doboru terapii do profilu genetycznego chorego, co pozwala leczyć bardziej spersonalizowanie. Jednocześnie jak podkreślała, „Jednym z kierunków rozwoju terapii w przewlekłej białaczce limfocytowej jest leczenie ograniczone w czasie. Obecnie coraz częściej stosujemy schematy skojarzone przez określony okres – najczęściej około 12–15 miesięcy – zamiast terapii ciągłej”.
Profesor Hus zwracała uwagę, że schematy ograniczone w czasie mają: „duże znaczenie także dla jakości życia pacjentów, ponieważ w takich schematach możemy łączyć leki dożylne z doustnymi, a w niektórych przypadkach stosować wyłącznie leczenie doustne” – mówiła. W polskim programie lekowym dostępny jest już schemat ibrutynib z wenetoklaksem, ale ibrutynib jest inhibitorem BTK pierwszej generacji, zarejestrowanym ponad dekadę temu. Obecnie dostępne są nowsze cząsteczki, które oferują podobną skuteczność przy lepszym profilu tolerancji, zwłaszcza w kontekście bezpieczeństwa kardiologicznego. Prof. Hus podkreślała, że „W 2025 roku w Unii Europejskiej zarejestrowano schemat akalabrutynib z wenetoklaksem – zarówno w wersji dwulekowej, jak i w schemacie trójlekowym z dodatkiem przeciwciała monoklonalnego obinutuzumabu”, a badania trzeciej fazy wykazały mniejszą częstość działań niepożądanych ze strony układu sercowo-naczyniowego niż w przypadku ibrutynibu. Dzięki temu – jak zaznaczała – lekarz miałby możliwość rzeczywistego wyboru pomiędzy schematem z ibrutynibem a schematem z akalabrutynibem, zależnie od sytuacji klinicznej pacjenta.
Drugim ważnym tematem był pirtobrutynib, czyli inhibitor BTK nowej generacji. Prof. Hus przypominała, że działa on w odmienny sposób niż dotychczas stosowane inhibitory i wykazuje skuteczność u pacjentów wcześniej leczonych inhibitorami BTK pierwszej lub drugiej generacji. To populacja jeszcze niezbyt liczna, ale szczególnie trudna terapeutycznie, bo u części chorych dochodzi do oporności lub nawrotu choroby, a możliwości leczenia są wtedy ograniczone. Jak zaznaczała, „W takich sytuacjach pozostaje terapia ratunkowa lub udział w badaniach klinicznych, ale nie każdy pacjent spełnia kryteria udziału w badaniu i nie każdy ma dostęp do ośrodka prowadzącego takie badania”. Dlatego refundacja pirtobrutynibu mogłaby w praktyce zapewnić realną opcję leczenia dla pacjentów, którzy dziś pozostają pomiędzy standardem a bardzo ograniczonym dostępem do kolejnych możliwości terapeutycznych.

Chłoniak z komórek płaszcza: najważniejsza jest pierwsza linia

Prof. Krzysztof Jamroziak, zastępca kierownika Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przypominał, że „Chłoniak z komórek płaszcza jest chorobą rzadszą niż nowotwory, o których mówiliśmy wcześniej. Stanowi około 5–7 proc. chłoniaków nieziarniczych B-komórkowych. W Europie i w Polsce zapadalność wynosi mniej więcej jeden przypadek na 100 tysięcy mieszkańców rocznie”. Jednocześnie podkreślał, że około połowa pacjentów znajduje się jeszcze w okresie aktywności zawodowej i rodzinnej, dlatego skuteczność leczenia ma tu bardzo wymierny wymiar społeczny i życiowy.
Prof. Jamroziak zaznaczał, że choć „jest to choroba zasadniczo nieuleczalna, ale dzięki postępowi w terapii pacjenci żyją coraz dłużej. Obecnie mediana przeżycia u młodszych chorych przekracza osiem lat” – mówił, dodając jednocześnie, że „Kluczowe znaczenie ma pierwsza linia leczenia. Jeśli pacjent uzyska dobrą odpowiedź na terapię początkową, jest ona najdłuższa. W kolejnych liniach, w chorobie nawrotowej lub opornej, czas odpowiedzi na leczenie jest już zdecydowanie krótszy”. W jego ocenie właśnie dlatego refundacja nowoczesnych terapii w pierwszej linii powinna stać się priorytetem.
Ekspert przypominał, że w Polsce pierwsza linia nadal opiera się głównie na immunochemioterapii, a u młodszych chorych także na autologicznym przeszczepieniu komórek macierzystych, tymczasem w 2024 roku opublikowano dwa przełomowe badania trzeciej fazy. „Pierwsze z nich – badanie ECHO – dotyczyło populacji starszych pacjentów. Wykazano w nim, że dodanie akalabrutynibu, inhibitora kinazy Brutona, do standardowej immunochemioterapii bendamustyną i rytuksymabem zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu o około 73 procent”. Z kolei „Drugie badanie – TRIANGLE – przeprowadzono u pacjentów młodszych, kwalifikujących się do przeszczepienia komórek macierzystych. Wykazano w nim, że dodanie ibrutynibu obniża ryzyko progresji lub zgonu o około 48 procent”. Dla prof. Jamroziaka wniosek był jasny: „Wzmocnienie pierwszej linii terapii pozwala więc znacząco wydłużyć czas do progresji choroby, a tym samym umożliwia pacjentom dłuższe funkcjonowanie w życiu zawodowym i rodzinnym”. Co więcej, dodanie ibrutynibu może zmniejszyć potrzebę wykonywania autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych, a więc także ograniczyć konieczność stosowania terapii kosztownej i obciążającej.

Szpiczak plazmocytowy: dobre leczenie to za mało, jeśli system nie daje elastyczności

Prof. Marek Hus z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 1 w Lublinie wyraźnie zaznaczał, że: „szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która w Polsce – obiektywnie rzecz biorąc – jest dziś dość dobrze zaopiekowana terapeutycznie. Mamy dostęp do wielu narzędzi leczenia, ale jednocześnie program lekowy ogranicza naszą elastyczność w doborze terapii do konkretnej sytuacji klinicznej”.
Profesor Hus zwracał uwagę, że dzięki coraz lepszej diagnostyce, w tym technikom biologii molekularnej, lekarze potrafią dziś znacznie precyzyjniej oceniać ryzyko związane z chorobą i łączyć dane o biologii nowotworu z wiekiem oraz wielochorobowością pacjenta. Tymczasem system refundacyjny nie zawsze pozwala wykorzystać tę wiedzę w praktyce. W tym kontekście bardzo mocno akcentował potrzebę odejścia od talidomidu jako standardowego elementu leczenia indukującego. Jak mówił, „Uważam, że Polska powinna już zapomnieć o talidomidzie jako standardowym elemencie leczenia indukującego. Mamy obecnie leki nowej generacji, które pozwalają osiągać znacznie lepsze wyniki terapeutyczne”.
Kluczową potrzebą refundacyjną w pierwszej linii pozostaje według niego terapia czterolekowa z daratumumabem. „Mówimy przede wszystkim o terapii czterolekowej: daratumumab, bortezomib, lenalidomid i deksametazon. Ten schemat daje znakomite wyniki zarówno u pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i u chorych starszych lub obciążonych chorobami współistniejącymi” – podkreślał. Jak zaznaczał, dzięki takim schematom można uzyskiwać bardzo głęboką odpowiedź na leczenie, w tym ujemny poziom choroby resztkowej, a to właśnie MRD staje się dziś jednym z najważniejszych wskaźników skuteczności terapii. Profesor Hus zwracał uwagę, że coraz dojrzalsze dane kliniczne pokazują możliwość bardzo długiego utrzymywania kontroli choroby. „Dane z badań klinicznych są niezwykle obiecujące. W niektórych analizach pacjenci mogą pozostawać wolni od progresji nawet przez kilkanaście lat. W części badań mówimy o ponad siedmiu latach bez progresji choroby” – mówił, dodając, że w kontekście choroby dotyczącej głównie pacjentów w wieku około 65–70 lat zaczynamy mówić o czymś, co można określić jako funkcjonalne wyleczenie.
Drugim ważnym obszarem pozostaje leczenie nawrotów. Tu profesor Hus zwracał uwagę,  że: „jednym z najbardziej interesujących kierunków jest połączenie daratumumabu z nową klasą leków – przeciwciałami bispecyficznymi. Przykładem jest teclistamab, który wiąże się z antygenem na komórkach szpiczaka i jednocześnie aktywuje limfocyty T pacjenta, kierując je przeciwko komórkom nowotworowym”. Jak przypominał, „W badaniach klinicznych pokazano bardzo wysoką skuteczność takiego podejścia – w około trzyletniej obserwacji ponad 80 procent pacjentów pozostawało przy życiu i bez progresji choroby”. 

CAR-T: technologia, która zmienia rokowanie, ale nadal nie jest dostępna we wszystkich wskazaniach

O miejscu terapii CAR-T w hematologii mówił prof. Grzegorz Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, jak podkreślał: „Terapia limfocytami CAR-T polega na genetycznym przeprogramowaniu komórek układu odpornościowego pacjenta w taki sposób, aby mogły one rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Jest to jedna z najbardziej zaawansowanych i jednocześnie najbardziej skutecznych technologii współczesnej hematologii” – mówił. Jednocześnie zaznaczał, że w wybranych wskazaniach dzięki tej technologii uzyskuje się bardzo długotrwałe remisje, a być może także wyleczenia u niemal połowy pacjentów, niezależnie od klasycznych czynników ryzyka czy niekorzystnych cech genetycznych choroby.
Prof. Basak przypomniał, że w Polsce refundowanych jest już kilka terapii CAR-T w takich wskazaniach jak chłoniak rozlany z dużych komórek B, ostra białaczka limfoblastyczna typu B czy chłoniak z komórek płaszcza, ale nadal pozostają ważne luki refundacyjne. „Jedną z najważniejszych jest brak refundacji terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym oraz w chłoniaku grudkowym” – zaznaczał. W przypadku szpiczaka skuteczność tej technologii jest bardzo dobrze udokumentowana. Profesor przypominał, że „W badaniu CARTITUDE-4 wykazano, że zastosowanie terapii CAR-T od drugiej do czwartej linii leczenia trzykrotnie zmniejsza ryzyko progresji choroby w porównaniu z terapią standardową”. Co więcej, „W tej samej analizie obserwowano również istotne zmniejszenie ryzyka zgonu – o około połowę w porównaniu z leczeniem kontrolnym. To bardzo silny poziom dowodów naukowych, który w badaniach nad terapiami CAR-T zdarza się stosunkowo rzadko”. Jak podkreślał, ponad 70 proc. pacjentów osiąga całkowitą remisję, podczas gdy w grupie kontrolnej odsetek ten wynosił około 21 proc.
Drugim ważnym obszarem pozostaje chłoniak grudkowy. Prof. Basak przypominał, że choć jest to choroba zwykle powolna, to przy kolejnych nawrotach czas remisji wyraźnie się skraca. Dla tych chorych zarejestrowane są trzy terapie CAR-T, a odpowiedź na leczenie uzyskuje nawet do 96 proc. pacjentów. „Szczególnie korzystnym profilem skuteczności i bezpieczeństwa charakteryzuje się lisocabtagene maraleucel, który łączy wysoką skuteczność z relatywnie niską toksycznością – co ma duże znaczenie w leczeniu chłoniaków o wolniejszym przebiegu” – zaznaczał.
Nie pomijał jednak podstawowej bariery: ceny. „Oczywiście największym ograniczeniem terapii CAR-T pozostaje ich wysoka cena” – mówił, ale od razu wskazywał też kierunki możliwych zmian. Przypominał, że w Europie rozwijane są strategie obniżania kosztów, w tym wytwarzanie produktów CAR-T w ramach tzw. wyłączenia szpitalnego w ośrodkach akademickich. Jak podkreślał, „Takie rozwiązanie funkcjonuje już między innymi w Hiszpanii i w Holandii. Produkty wytwarzane w tym modelu są nawet trzy- do czterokrotnie tańsze niż komercyjne terapie CAR-T”. W jego ocenie właśnie w tym kierunku będzie rozwijał się system finansowania terapii komórkowych w najbliższych latach.

Skazy krwotoczne: dorośli pacjenci nadal leczeni jak przed dekadami

W części poświęconej skazom krwotocznym główny ciężar merytoryczny spoczywał na wypowiedziach dr Magdaleny Górskiej-Kosickiej z Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Już na początku jasno określiła cel leczenia tych pacjentów: „Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne to choroby wrodzone, z którymi pacjent rodzi się i żyje przez całe życie. My nie jesteśmy w stanie ich wyleczyć, ale naszym obowiązkiem jest zapewnienie choremu jak najlepszej jakości życia – nie tylko ochrony przed krwawieniami i nieodwracalną artropatią, ale jakości życia porównywalnej z osobami zdrowymi, zgodnie z wytycznymi World Federation of Hemophilia”. Jak podkreślała, w ostatnich latach dokonał się ogromny postęp terapeutyczny, ale jego owoce nie są równomiernie dostępne dla wszystkich pacjentów.
Największym problemem pozostaje sytuacja dorosłych chorych. Dr Górska-Kosicka przypominała, że „W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w leczeniu skaz krwotocznych. Mamy koncentraty czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania i terapie niesubstytucyjne. Problem polega na tym, że choć w wielu krajach Europy są one standardowo dostępne, dorośli pacjenci w Polsce nadal nie mają do nich realnego dostępu”. W praktyce oznacza to, że dorośli chorzy są nadal leczeni właściwie tak jak w latach 90., czyli osoczopochodnymi koncentratami wymagającymi częstych podań dożylnych. Ekspertka bardzo plastycznie opisywała ciężar takiego leczenia: pacjent musi rano wyjąć lek z lodówki, ogrzać go, przygotować, rozpuścić i w warunkach aseptycznych podać sobie dożylnie, a u wielu chorych zaawansowana artropatia sprawia, że nawet samo wkłucie bywa bardzo trudne.
Dlatego jednym z głównych postulatów pozostaje dostęp do koncentratów o przedłużonym czasie działania. W hemofilii A takim lekiem jest efanesoctocog alfa, który można podawać raz w tygodniu i który przez większość tygodnia utrzymuje aktywność czynnika VIII blisko wartości prawidłowych. W hemofilii B podobną rolę odgrywają koncentraty umożliwiające podanie raz w tygodniu albo raz na 10 dni. Drugą wielką grupą potrzeb są terapie niesubstytucyjne, przede wszystkim emicizumab w hemofilii A u dorosłych pacjentów bez inhibitora, a w hemofilii B także nowoczesne terapie podskórne, takie jak concizumab czy marstacimab. Jak mówiła dr Górska-Kosicka, to właśnie one dają szansę na bardziej stabilne zabezpieczenie hemostatyczne, co ma szczególne znaczenie u starszych pacjentów z chorobami sercowo-naczyniowymi i koniecznością leczenia przeciwpłytkowego lub przeciwkrzepliwego.
Wyraźnie wybrzmiał również problem choroby von Willebranda. Ekspertka wskazywała, że obecnie dostępne koncentraty są osoczopochodne i zawierają zarówno czynnik von Willebranda, jak i czynnik VIII, co u części pacjentów prowadzi do niebezpiecznej kumulacji czynnika VIII i zwiększenia ryzyka zakrzepowego. Dlatego leczeniem z wyboru u części chorych jest rekombinowany czynnik von Willebranda – vonicog alfa. To właśnie brak jego refundacji stawia lekarzy w sytuacjach terapeutycznie skrajnie trudnych, czego przykłady dr Górska-Kosicka przywoływała bardzo konkretnie, mówiąc zarówno o pacjentce w ciąży z ciężką trombofilią, jak i o starszych chorych z krwawieniami z przewodu pokarmowego oraz uczuleniem na koncentraty osoczopochodne.
Ważnym obszarem potrzeb refundacyjnych pozostają także immunologiczne koagulopatie, zwłaszcza zakrzepowa plamica małopłytkowa oraz nabyta hemofilia. Dr Górska-Kosicka podkreślała, że w tych stanach zgodnie z wytycznymi już na początku leczenia powinno się dołączać rytuksymab, ale lek ten nie jest refundowany w tych wskazaniach. To prowadzi do sytuacji paradoksalnych, bo system refunduje kaplacizumab, lek znacznie droższy i działający objawowo, natomiast nie finansuje wcześniejszego zastosowania rytuksymabu, które mogłoby skrócić terapię i poprawić bezpieczeństwo chorego. W jej podsumowaniu wybrzmiał bardzo wyraźny katalog najważniejszych potrzeb: „To są nasze główne potrzeby refundacyjne: nowoczesne terapie dla dorosłych chorych na hemofilię, refundacja rekombinowanego czynnika von Willebranda oraz dostęp do rytuksymabu w immunologicznych koagulopatiach. To są rozwiązania, które realnie przekładają się zarówno na bezpieczeństwo, jak i na jakość życia pacjentów”.
Bardzo ważnym uzupełnieniem tej części debaty był głos Pauliny Szykuły-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne, która zwracała uwagę na różnicę między leczeniem dzieci i dorosłych. Jak podkreślała, „W ubiegłym roku dokonał się bardzo duży przełom w leczeniu dzieci z hemofilią, ponieważ zostały udostępnione dwie nowoczesne terapie. Jako środowisko pacjentów jesteśmy za to bardzo wdzięczni”. Jednocześnie rodzice mają świadomość, że po ukończeniu 18. roku życia dzieci przejdą do systemu, w którym tych terapii dla dorosłych nie ma. „To rodzi ogromne obawy o przyszłość młodych pacjentów – czy leczenie, które dziś jest skuteczne i stabilne, będzie mogło być kontynuowane także w dorosłości” – mówiła. Zwracała też uwagę, że u dzieci leczenie jest dziś stabilniejsze, natomiast w przypadku dorosłych o tym, jakim preparatem pacjent jest leczony, często decyduje przetarg, co nie sprzyja ciągłości i bezpieczeństwu leczenia.

Refundacja to nie wszystko. Bez dobrej diagnostyki i opieki końcowej system traci spójność

W hematologii o skuteczności leczenia decydują dziś nie tylko same leki, ale również jakość diagnostyki, organizacja ścieżki pacjenta i dostęp do odpowiednich świadczeń towarzyszących. Prof. Agnieszka Wierzbowska zwróciła uwagę, że „rozmawiamy dziś przede wszystkim o lekach i refundacji, ale jest jeszcze jeden problem, który pozostaje trochę na marginesie dyskusji. To kwestia właściwej diagnostyki i wykorzystania nowoczesnych technologii do monitorowania odpowiedzi na leczenie” – mówiła. Jej zdaniem hematoonkologia rozwija się dziś tak dynamicznie, że decyzje o intensyfikacji terapii, jej zakończeniu czy kwalifikacji do transplantacji coraz częściej opierają się na ocenie mierzalnej choroby resztkowej. Problem polega na tym, że w Polsce taka diagnostyka nie jest wystandaryzowana.
Profesor Wierzbowska wskazywała, że choć w dużych ośrodkach akademickich każde laboratorium pracuje według własnych metod i własnych standardów, to dla podejścia systemowego to za mało. Przywołała wyniki badania prowadzonego przez Polską Grupę do Spraw Leczenia Ostrych Białaczek, w którym zgodność wyników ujemnych była bardzo wysoka, ale zgodność wyników dodatnich wynosiła jedynie około 40 proc. Jak zaznaczała, „A to oznacza, że decyzja o intensyfikacji leczenia czy skierowaniu pacjenta do transplantacji opiera się w praktyce na wyniku, który bywa równie przypadkowy jak rzut monetą”. Jej zdaniem konieczne są centralne rozwiązania: standaryzacja metod diagnostycznych, certyfikacja laboratoriów oraz budowa sieci referencyjnych ośrodków. To nie tylko kwestia jakości diagnostyki, ale też realnych oszczędności dla systemu, bo pozwala uniknąć przeleczenia i stosowania bardzo drogich terapii u pacjentów, którzy ich nie potrzebują.
Prof. Grzegorz Basak, zwrócił uwagę, że „Oprócz standaryzacji diagnostyki bardzo ważny jest również realny dostęp do badań – szczególnie badań genetycznych – już na poziomie poradni. W tej chwili system działa w sposób paradoksalny”. W praktyce oznacza to, że aby wykonać badania genetyczne, trepanobiopsję czy badania immunofenotypowe, pacjenci bywają formalnie przyjmowani do jednodniowej hospitalizacji, której w rzeczywistości nie wymagają. Zdaniem profesora generuje to niepotrzebną pracę i czystą stratę dla systemu, który mógłby zamiast tego finansować samo badanie i poradę ambulatoryjną.
W kontekście opieki paliatywnej, prof. Basak przypominał, że wielu pacjentów dochodzi do etapu choroby, w którym leczenie przyczynowe nie jest już możliwe, a tymczasem w hospicjach i oddziałach opieki paliatywnej przetoczenia preparatów krwi nie są refundowane. „Pacjent zależny od transfuzji często nie ma możliwości przyjęcia do hospicjum i w konsekwencji umiera na oddziale hematologii lub interny” – mówił, podkreślając, że oddziały hematologiczne są stworzone do leczenia chorych, a nie do prowadzenia opieki u kresu życia. To pokazuje, że nawet bardzo nowoczesny system terapeutyczny pozostaje niepełny, jeśli nie zapewnia pacjentom możliwości godnego końca życia.

Ministerstwo: większość terapii z listy jest już w procesie

Do listy TOP 10 HEMATO oraz sygnalizowanych potrzeb odniosła się Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. Przedstawicielka resortu podkreślała, że „Departament Polityki Lekowej i Farmacji zawsze bardzo szczegółowo analizuje listę TOP 10 HEMATO, gdy tylko się pojawia. W przypadku listy na 2026 rok kluczowe jest to, aby dla wszystkich terapii, które się na niej znalazły, wpłynęły wnioski refundacyjne od podmiotów odpowiedzialnych”. Zaznaczała przy tym, że „część z nich jest na dość zaawansowanym etapie procesu refundacyjnego, dlatego można się spodziewać, że pierwsze decyzje refundacyjne pojawią się jeszcze w tym roku albo na początku przyszłego”.
Kosmal przypomniała też, że wszystkie technologie ujęte na liście są procedowane według tych samych zasad, a minister zdrowia podejmuje decyzję na podstawie ustawowych kryteriów. Odnosząc się do terapii, które nie znalazły się formalnie na liście, ale były wskazywane przez ekspertów, jak sorafenib czy gilterytynib, zaznaczała, że możliwe jest procedowanie refundacji off-label, ale wymaga to wniosku od konsultanta krajowego. W przypadku terapii CAR-T poinformowała, że w Ministerstwie Zdrowia działa specjalny zespół roboczy pracujący nad rozwiązaniami prawnymi umożliwiającymi ich wytwarzanie w Polsce, co w przyszłości mogłoby obniżyć koszty i poszerzyć dostęp pacjentów do tego leczenia.
W odniesieniu do hemofilii podkreślała, że kwestia finansowania emicizumabu u dorosłych jest obecnie oceniana w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, a konsultacje pomiędzy podmiotem odpowiedzialnym a resortem trwają. Podobnie w sprawie rytuksymabu – jak mówiła – prowadzone są rozmowy z firmą farmaceutyczną dotyczące możliwości sfinansowania leku u wskazanych pacjentów.
Jednocześnie przedstawicielka resortu podkreślała, że hematologia i hematoonkologia należą do najważniejszych dziedzin refundacyjnych. „Hematologia i hematoonkologia to dla nas jedna z najważniejszych dziedzin refundacyjnych. W departamencie mówimy czasem, że to jest wręcz królowa dziedzin leczniczych, bo to właśnie w tym obszarze udostępnianych jest bardzo dużo nowoczesnych terapii” – mówiła. Zaznaczała jednak, że mimo dużego postępu nadal pozostają niezaspokojone potrzeby, a największym wyzwaniem niezmiennie pozostają koszty i wpływ nowych terapii na budżet płatnika publicznego.

Postęp jest realny, ale lista potrzeb nadal jest długa

Debata nad potrzebami refundacyjnymi w hematologii na 2026 rok pokazała, że choć w wielu obszarach postęp terapeutyczny jest realny, a nowe leki coraz szybciej trafiają do refundacji, medycyna rozwija się jeszcze szybciej niż system, dlatego lista TOP 10 HEMATO nie jest jedynie katalogiem kolejnych technologii lekowych, lecz mapą miejsc, w których brak refundacji oznacza dziś konkretną stratę kliniczną – krótszą odpowiedź w pierwszej linii leczenia, gorszą kontrolę nawrotów, większą toksyczność terapii, brak możliwości leczenia podtrzymującego zgodnie z wytycznymi, a także ograniczony dostęp do nowoczesnej diagnostyki i opieki w zaawansowanym stadium choroby.

Źródło: opracowanie redakcyjne na podstawie posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. hematoonkologii z 14 kwietnia 2025 r. poświęconego potrzebom refundacyjnym w hematologii na 2026 rok.
Autor: Redakcja MedicalPress
Powiązane hasła: #hematologia #refundacja-leków #hematoonkologia #szpiczak-plazmocytowy #przewlekła-białaczka-limfocytowa #terapie-CAR-T