Pierwotna nefropatia IgA to przewlekła choroba nerek, w której dochodzi do odkładania się nieprawidłowych przeciwciał IgA w kłębuszkach nerkowych, odpowiedzialnych za filtrowanie krwi. Mimo, że ma status choroby rzadkiej to jest jedną z najważniejszych przyczyn niewydolności nerek, czego konsekwencjami są dializy lub konieczność przeszczepienia nerki. Pierwotna nefropatia IgA dotyka dwukrotnie więcej mężczyzn niż kobiet i zazwyczaj rozwija się pomiędzy 16. a 35. rokiem życia. Szacuje się, że w Polsce każdego roku diagnozuje się ponad kilkaset nowych przypadków. Choroba przez lata może rozwijać się bez wyraźnych objawów – diagnozowana jest późno, a do jej rozpoznania często dochodzi przypadkiem, podczas rutynowego badania moczu.

Leczenie nefropatii IgA przez wiele lat opierało się przede wszystkim na terapii wspomagającej – kontroli ciśnienia tętniczego, ograniczaniu białkomoczu oraz modyfikacji stylu życia. Celem było spowolnienie postępu choroby, jednak możliwości wpływania na jej przyczynę pozostawały ograniczone.

W ostatnim czasie pojawiły się jednak nowe możliwości terapeutyczne, ukierunkowane na mechanizmy immunologiczne odpowiedzialne za rozwój choroby. Należą do nich m.in. leki oddziałujące na proces powstawania i odkładania się nieprawidłowych przeciwciał IgA w nerkach, w tym budesonid, działający miejscowo, w obrębie jelita cienkiego. Jest to pierwszy i jedyny zarejestrowany lek ukierunkowany na modyfikację tej choroby. Terapie tego typu mogą wpływać na spowolnienie progresji schorzenia, opóźnić schyłkową niewydolność nerek, a także poprawić jakość życia pacjenta – pod warunkiem ich wdrożenia na odpowiednim etapie.

Systemowe wyzwania w dostępie do leczenia

W praktyce wykorzystanie nowoczesnych terapii pozostaje jednak ograniczone. Mimo, że lek zawierający budezonid jest refundowany w Polsce od 2025 roku w programie lekowym, dostępu do niego nie mają wszyscy pacjenci, którzy spełniają kryteria kliniczne. Dane dotyczące konkursów NFZ pokazują znaczące różnice w poziomie finansowania programu lekowego między województwami. W części regionów kwoty przeznaczone na leczenie wynoszą zaledwie kilkanaście lub kilkadziesiąt tysięcy złotych rocznie, co może być niewystarczające nawet do objęcia terapią jednego pacjenta. Jednocześnie w innych częściach kraju wartość kontraktów sięga znacznie wyższych poziomów – nawet kilku milionów złotych rocznie. Te różnice przekładają się na nierównomierną dostępność leczenia w skali kraju i ograniczoną możliwość skorzystania z terapii przez pacjentów.

Na dostępność terapii wpływa nie tylko poziom finansowania, ale również sposób rozliczania świadczeń. Z danych wynika, że opóźnienia w rozliczaniu oraz brak przewidywalności w zakresie terminu i skali rozliczanych nadwykonań mają bezpośredni wpływ na decyzje podejmowane przez administrację szpitali. W efekcie w części ośrodków włączanie nowych pacjentów do programu lekowego jest ograniczane lub odkładane w czasie, mimo że istnieją wskazania do rozpoczęcia leczenia.

Jest jeszcze jeden istotny aspekt, który w praktyce ogranicza możliwość skutecznego leczenia nefropatii IgA, a w dłuższej perspektywie może przekładać się na wyższe koszty związane z leczeniem konsekwencji choroby. Postępująca nefropatia IgA prowadzi do niewydolności nerek, co wymaga z kolei zastosowania leczenia nerkozastępczego, na przykład dializoterapii lub przeszczepu nerki. Roczny koszt samej dializy jednego pacjenta może sięgnąć kwoty 200.000 zł.  Z perspektywy długoterminowej efektywności systemu ochrony zdrowia kluczowe jest więc zapewnienie jak najszerszej grupie pacjentów z nefropatią IgA dostępu do terapii, które mogą ograniczyć konieczność leczenia nerkozastępczego lub istotnie odsunąć je w czasie.

Sytuacja pacjentów nefrologicznych w Polsce

Problem dostępności do nowoczesnego leczenia pierwotnej nefropatii IgA wpisuje się w szerszy kontekst funkcjonowania opieki nefrologicznej w Polsce. Jak wskazuje raport Najwyższej Izby Kontroli w latach 2021-2023 liczba pacjentów z rozpoznaniem niewydolności nerek wzrosła o prawie 15%. Zwiększona liczba pacjentów jest jedną z przyczyn dwukrotnego wydłużenia się czasu oczekiwania na wizytę w poradniach nefrologicznych. Kolejną kwestią jest również starzejąca się kadra specjalistów w dziedzinie nefrologii oraz problem braku zainteresowania tą dziedziną wśród absolwentów medycyny.

Dostęp do leczenia nefrologicznego jest nierówny w skali kraju. Różnice między województwami nie dotyczą tylko liczby ośrodków, ale też liczby lekarzy nefrologów i pacjentów przypadających na jednego lekarza. W przypadku pierwotnej nefropatii IgA te nierówności są szczególnie widoczne. Mimo pojawienia się nowoczesnych terapii, które mogą realnie wpłynąć na przebieg choroby, pacjenci nie wszędzie mają do nich taki sam dostęp. W praktyce okazuje się, że miejsce zamieszkania często decyduje o tym czy i kiedy chory zostanie włączony do leczenia. To duże wyzwanie na poziomie systemowym, zwłaszcza w chorobie, w której kluczowe znaczenie ma czas i szybkie wdrożenie terapii, zanim dojdzie do nieodwracalnych uszkodzeń nerek – mówi prof. Rajmund Michalski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Moje Nerki.

Środowisko pacjentów podkreśla, że poprawa tej sytuacji wymaga nie tylko zapewnienia formalnej dostępności terapii, ale także zwiększenia stabilności finansowania i przewidywalności działania systemu, tak aby decyzje o leczeniu mogły być podejmowane w oparciu o potrzeby pacjenta, a nie ograniczenia organizacyjne.

Źródło: inf pras