„W ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów” - informował prof. Wojciech Fendler, prezes Agencji Badań Medycznych.

Połowa wniosków konkursowych dotyczy onkologii, siedem na osiem projektów to są choroby rzadkie i pediatryczne. Dofinansowane będą projekty dotyczące: chorób mitochondrialnych przebiegających z objawami neurologicznymi w populacji pediatrycznej; umiarkowanej do ciężkiej postaci choroba Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej; przeciwdziałaniu odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rozpoznaniem rzadkich białaczek; idiopatycznym miopatiom zapalnym opornym na leczenie pierwszego rzutu; rakowi gruczołowo-torbielowatemu ślinianek z progresją; terapiom celowanym w populacji pacjentów powyżej 15. roku życia z rozpoznaniem nowotworu rzadkiego; wcześniej nieleczonym chłoniakom śródpiersia z komórek B i cukrzycy typu 1 u osób z nadwagą lub chorobą otyłościową oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.

Jednym z ciekawych i nietypowych projektów jest ten dotyczący chorób rzadkich mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi. Choroby mitochondrialne (MD) są bardzo zróżnicowaną grupą schorzeń, wynikającymi z zaburzenia struktury lub funkcji mitochondriów, co prowadzi do deficytu produkcji energii. MD są chorobami postępującymi, często prowadzą do zaburzonego rozwoju oraz niepełnosprawności. Obarczone są ryzykiem przedwczesnego zgonu. Nie ma skutecznego i przyczynowego leczenia większości MD, a dotychczas prowadzone leczenie objawowe nie spowalniało postępu choroby.

„Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem” - wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska, Klinika Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych, Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka".

Drugi wyróżniony projekt dotyczy transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych.

Dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, wyliczała, że „badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy”.

Trzeci wyróżniony przez ABM projekt dotyczy diabetologii u pacjentów z cukrzycą typu 1 z współistniejącą nadwagą lub chorobą otyłościową oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi. Według ekspertów choroba otyłościowa, nadwaga, cukrzyca oraz zaburzenia neuropsychiatryczne są jednymi z głównych „problemów cywilizacyjnych XXI wieku”. Zaprojektowane badanie w swoich założeniach ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnych schematów leczenia o istotnie korzystnym efekcie zdrowotnym w badanej populacji.

„Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem - cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe” - wyjaśniał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Rozstrzygnięcie konkursy ABM skomentowała przedstawicielka pacjentów - Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwa Przyjaciół Dzieci (TPD) - Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z cukrzycą w Lublinie

„W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań” - podsumowała zastępca prezesa Towarzystwa Przyjaciół Dzieci.

Źródło: PAP MediaRoom