Polska pierwszym krajem na świecie, w którym poddano pacjenta terapii genowej w badaniu klinicznym ASPIRE-FTD dla chorych z otępieniem czołowo-skroniowym wywołanym mutacją genu GRN
Opublikowane 16 kwietnia 2024
AviadoBio, firma zajmująca się rozwojem terapii genowych oraz opracowaniem i produkcją leków na zaburzenia neurodegeneracyjne, ogłosiła, że w Polsce poddano leczeniu pierwszego pacjenta w ramach fazy 1/2 otwartego badania klinicznego ASPIRE-FTD oceniającego bezpieczeństwo i wstępna skuteczność zastosowania terapii genowej u osób chorych na otępienie czołowo-skroniowe (FTD) z mutacjami w genie kodującym progranulinę (GRN). Otwarte badanie kliniczne prowadzone jest obecnie w specjalistycznych ośrodkach w Polsce, Hiszpanii i Holandii. W przyszłości planowane jest rozszerzenie badania na inne kraje europejskie i USA.
„AviadoBio pracuje nad rozwojem innowacyjnej terapii genowej umożlwiającej leczenie FTD wywołanego mutacją GRN, a ten moment to kamień milowy dla pacjentów, ich rodzin oraz naszej firmy” – mówi Lisa Deschamps, dyrektor generalna AviadoBio.
„Dziękujemy badaczom za ich ogrom pracy włożony w program ASPIRE-FTD oceniający skuteczność terapii i jesteśmy wdzięczni rodzinom, które uczestniczą w badaniach klinicznych nad nowymi metodami leczenia FTD-GRN, które mogą zmienić przyszłość pokoleń cierpiących na to schorzenie.”
FTD jest wyniszczającą formą demencji o wczesnym początku, a osoby nią dotknięte umierają zazwyczaj w ciągu trzech do 10 lat od diagnozy.(1,2) Osoby chorujące na FTD często doświadczają zmian osobowości, zaburzeń zachowania, utraty zdolności językowych, apatii i ograniczonej mobilności.(3)
Otępienie czołowo-skroniowe jest główną przyczyną demencji u osób w wieku poniżej 65 lat i często jest diagnozowane jako inne choroby.(4) Organizmy chorych na FTD, u których występują mutacje genu GRN, wytwarzają zmniejszone ilości białka progranuliny.
Badany lek opracowano jako potencjalnie jednorazową terapię ukierunkowaną na zatrzymanie postępu choroby poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN, którego zadaniem jest przywrócenie odpowiedniego poziomu progranuliny w obszarach mózgu dotkniętych chorobą.
„Istnieje krytyczna potrzeba nowych terapii dla osób żyjących z FTD-GRN. Brak skutecznych terapii modyfikujących przebieg choroby sprawia, że diagnoza ta jest szczególnie trudna dla pacjentów i ich rodzin, którzy nie mają obecnie żadnych dostępnych opcji leczenia tej wyniszczającej i postępującej choroby" - mówi dr David Cooper, dyrektor medyczny AviadoBio.
„Zastosowanie terapii u pierwszego pacjenta biorącego udział w badaniu ASPIRE-FTD stanowi ważny krok naprzód w zrozumieniu potencjału leku, który już wykazał obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych".
Lek wykorzystywany w terapii jest dostarczany bezpośrednio do części mózgu zwanej wzgórzem podczas minimalnie inwazyjnego stereotaktycznego zabiegu neurochirurgicznego. Wzgórze ma rozległe połączenia z innymi częściami mózgu, w tym z płatami czołowymi i skroniowymi odgrywającymi kluczową rolę w rozwoju FTD i jego symptomów.
Metoda celowanego podania terapii przywracającej odpowiedni poziom progranuliny w płacie czołowym i skroniowym pozwala bezpiecznie i skutecznie przekroczyć barierę krew-mózg, ograniczając leczenie do mózgu, w którym jest ono najbardziej potrzebne, co w rezultacie pozwala zmniejszyć wymaganą dawkę i potencjalną ekspozycję ogólnoustrojową.
Interwencyjne Centrum Nuroterapii (INC) Szpitala Bródnowskiego w Warszawie to pierwsze i jedyne centrum w Europie wykonujące operacje polegające na infuzji genów do mózgu w polu rezonansu magnetycznego w czasie rzeczywistym.
„Nasz zespół jest dumny z możliwości udziału w tym ważnym badaniu naukowym i przeprowadzenia pierwszego śródmózgowego podania leku w globalnym badaniu ASPIRE-FTD" - powiedział prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik oddziału neurochirurgii w INC.
„Jako neurolog i założycielka Kliniki Neuro-Care, widziałam trudne zmagania moich pacjentów i ich rodzin z demencją” – mówi dr n. med. Gabriela Kłodowska.
„Dla naszych pacjentów chorujących na FTD, to bardzo ważne, że Polska jest pierwszym krajem, w którym pacjenci mogą wziąć udział w badaniu oferującym potencjalne jednorazowe leczenie dla pacjentów z mutacją GRN.”
W listopadzie 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała testowanemu lekowi oznaczenie „Fast Track”. „Fast Track” to proces, którego celem jest ułatwienie rozwoju i przyspieszenie oceny nowych leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Oznaczenie to ma pozwolić na wcześniejsze udostępnienie nowych leków pacjentom. Lek został również uznany za lek sierocy zarówno przez FDA, jak i Komisję Europejską.
Więcej informacji na temat badania ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890
1. Onyike CU. Neuroepidemiology. 2011;37:166–167
2. Riedl L et al. Neuropsychiatr Dis Treat. 2014;10:297–310
3. Pressman P and Miller BL. Biol Psychiatry. 2014;75(7):574–581
4. Hendriks S, Peetoom K, Bakker C, et al. Global Prevalence of Young-Onset Dementia: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Neurol. 2021;78(9):1080–1090. doi:10.1001/jamaneurol.2021.216
źródło: AviadoBio
„Dziękujemy badaczom za ich ogrom pracy włożony w program ASPIRE-FTD oceniający skuteczność terapii i jesteśmy wdzięczni rodzinom, które uczestniczą w badaniach klinicznych nad nowymi metodami leczenia FTD-GRN, które mogą zmienić przyszłość pokoleń cierpiących na to schorzenie.”
FTD jest wyniszczającą formą demencji o wczesnym początku, a osoby nią dotknięte umierają zazwyczaj w ciągu trzech do 10 lat od diagnozy.(1,2) Osoby chorujące na FTD często doświadczają zmian osobowości, zaburzeń zachowania, utraty zdolności językowych, apatii i ograniczonej mobilności.(3)
Otępienie czołowo-skroniowe jest główną przyczyną demencji u osób w wieku poniżej 65 lat i często jest diagnozowane jako inne choroby.(4) Organizmy chorych na FTD, u których występują mutacje genu GRN, wytwarzają zmniejszone ilości białka progranuliny.
Badany lek opracowano jako potencjalnie jednorazową terapię ukierunkowaną na zatrzymanie postępu choroby poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN, którego zadaniem jest przywrócenie odpowiedniego poziomu progranuliny w obszarach mózgu dotkniętych chorobą.
„Istnieje krytyczna potrzeba nowych terapii dla osób żyjących z FTD-GRN. Brak skutecznych terapii modyfikujących przebieg choroby sprawia, że diagnoza ta jest szczególnie trudna dla pacjentów i ich rodzin, którzy nie mają obecnie żadnych dostępnych opcji leczenia tej wyniszczającej i postępującej choroby" - mówi dr David Cooper, dyrektor medyczny AviadoBio.
„Zastosowanie terapii u pierwszego pacjenta biorącego udział w badaniu ASPIRE-FTD stanowi ważny krok naprzód w zrozumieniu potencjału leku, który już wykazał obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych".
Lek wykorzystywany w terapii jest dostarczany bezpośrednio do części mózgu zwanej wzgórzem podczas minimalnie inwazyjnego stereotaktycznego zabiegu neurochirurgicznego. Wzgórze ma rozległe połączenia z innymi częściami mózgu, w tym z płatami czołowymi i skroniowymi odgrywającymi kluczową rolę w rozwoju FTD i jego symptomów.
Metoda celowanego podania terapii przywracającej odpowiedni poziom progranuliny w płacie czołowym i skroniowym pozwala bezpiecznie i skutecznie przekroczyć barierę krew-mózg, ograniczając leczenie do mózgu, w którym jest ono najbardziej potrzebne, co w rezultacie pozwala zmniejszyć wymaganą dawkę i potencjalną ekspozycję ogólnoustrojową.
Interwencyjne Centrum Nuroterapii (INC) Szpitala Bródnowskiego w Warszawie to pierwsze i jedyne centrum w Europie wykonujące operacje polegające na infuzji genów do mózgu w polu rezonansu magnetycznego w czasie rzeczywistym.
„Nasz zespół jest dumny z możliwości udziału w tym ważnym badaniu naukowym i przeprowadzenia pierwszego śródmózgowego podania leku w globalnym badaniu ASPIRE-FTD" - powiedział prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik oddziału neurochirurgii w INC.
„Jako neurolog i założycielka Kliniki Neuro-Care, widziałam trudne zmagania moich pacjentów i ich rodzin z demencją” – mówi dr n. med. Gabriela Kłodowska.
„Dla naszych pacjentów chorujących na FTD, to bardzo ważne, że Polska jest pierwszym krajem, w którym pacjenci mogą wziąć udział w badaniu oferującym potencjalne jednorazowe leczenie dla pacjentów z mutacją GRN.”
W listopadzie 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała testowanemu lekowi oznaczenie „Fast Track”. „Fast Track” to proces, którego celem jest ułatwienie rozwoju i przyspieszenie oceny nowych leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Oznaczenie to ma pozwolić na wcześniejsze udostępnienie nowych leków pacjentom. Lek został również uznany za lek sierocy zarówno przez FDA, jak i Komisję Europejską.
Więcej informacji na temat badania ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890
1. Onyike CU. Neuroepidemiology. 2011;37:166–167
2. Riedl L et al. Neuropsychiatr Dis Treat. 2014;10:297–310
3. Pressman P and Miller BL. Biol Psychiatry. 2014;75(7):574–581
4. Hendriks S, Peetoom K, Bakker C, et al. Global Prevalence of Young-Onset Dementia: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Neurol. 2021;78(9):1080–1090. doi:10.1001/jamaneurol.2021.216
źródło: AviadoBio
Autor:
Redakcja MedicalPress
Powiązane hasła:
#medicalpress
#szpitalbródnowski
#mirosławząbek
#innowacyjneterapie
#FTD
#aviadabio
#GRN
#aspire-ftd