Technologia mRNA, która zyskała światową rozpoznawalność dzięki szczepionkom przeciw COVID-19, od blisko trzech dekad rozwijana jest z myślą o wielu innych zastosowaniach terapeutycznych. Jej potencjał wykracza daleko poza profilaktykę chorób zakaźnych – obejmuje on zarówno szczepionki przeciwnowotworowe, jak i innowacyjne terapie chorób metabolicznych, rzadkich czy nawet wykorzystanie w medycynie regeneracyjnej.

– Technologia mRNA jest rozwijana pod kątem terapeutycznym niemal od 30 lat, natomiast absolutnym przełomem w tej dziedzinie było podczas pandemii opracowanie dwóch pierwszych szczepionek antycovidowych w rekordowo krótkim czasie. Było to możliwe właśnie dlatego, że już bardzo wiele wiedzieliśmy o tej technologii. Wiedzieliśmy, jak ją zastosować i dlatego dwie firmy niezależnie opracowały skuteczne szczepionki antycovidowe, które zmieniły obraz pandemii – mówi prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii na Uniwersytecie Warszawskim.

Szczepionki przeciwnowotworowe – kolejne wyzwanie

Naukowiec podkreśla, że nowotwory są znacznie trudniejszym przeciwnikiem niż wirusy, ponieważ wykształciły mechanizmy unikania odpowiedzi immunologicznej. Mimo to badania trwają od wielu lat, a polscy naukowcy mają w tym zakresie swój istotny wkład. Zespół kierowany przez prof. Jemielitego opracował modyfikację, która zwiększa stabilność RNA – rozwiązanie to znalazło zastosowanie w kilkunastu badaniach klinicznych nad szczepionkami onkologicznymi.

Szczególne nadzieje budzi terapia spersonalizowana, w której zestaw antygenów dobiera się indywidualnie na podstawie mutacji nowotworowych konkretnego pacjenta. To podejście daje szansę na znacznie skuteczniejsze leczenie, choć żadna szczepionka przeciwnowotworowa nie została jeszcze dopuszczona do powszechnego stosowania.

Choroby rzadkie i metaboliczne

mRNA to także obiecujące narzędzie w leczeniu chorób wynikających z braku lub nieprawidłowego działania białek, takich jak fenyloketonuria, mukowiscydoza czy dystrofie mięśniowe. Dzięki nowym modyfikacjom – jak AvantCap – możliwe jest uzyskanie znacznie większej produktywności białka terapeutycznego przy mniejszych dawkach, co zwiększa bezpieczeństwo i skuteczność terapii.

Medycyna regeneracyjna i edycja genów

Technologia znajduje zastosowanie także w medycynie regeneracyjnej i komórkowej, a nawet w precyzyjnej edycji genomu, np. w systemach CRISPR-Cas9. W takich rozwiązaniach mRNA służy jako nośnik białek koniecznych do modyfikacji DNA, co otwiera drogę do leczenia wielu chorób genetycznych.

Wyzwania i bariery

Kluczowe bariery to przede wszystkim dostarczanie mRNA do określonych tkanek oraz wydłużenie czasu jego działania. W tym obszarze naukowcy z CeNT UW, WUM i MIBMiK pracują nad kolistymi cząsteczkami mRNA, które dzięki zamkniętej strukturze są bardziej stabilne i dłużej produkują terapeutyczne białka.

Prof. Jemielity zwraca jednak uwagę na jeszcze jedno wyzwanie – dezinformację, która w czasie pandemii narosła wokół mRNA. – Dezinformacja w internecie rozprzestrzenia się dosłownie z prędkością światła. To zjawisko niezwykle szkodliwe, ponieważ wpływa nie tylko na opinie społeczne, ale i na decyzje polityczne dotyczące finansowania badań – podkreśla badacz.

Źródło: Newseria